BEDFORD, Texas (15 novembre 2021) — Nanoscope Thérapeutique Inc., une société de biotechnologie au stade clinique développant des thérapies géniques optogénétiques pour le traitement des maladies dégénératives de la rétine, a annoncé aujourd'hui que le co-fondateur et président Samarendra Mohanty, Ph.D., fera une présentation sur le paysage des essais cliniques pour les thérapies géniques au Congrès mondial des médicaments orphelins Europe 2021, le mercredi 17 novembre à 12h10 CEST, à Barcelone, Espagne.

Dr Mohanty examinera les progrès récents dans le développement clinique des thérapies géniques, ainsi que les défis qui restent à relever avant qu'elles puissent devenir une norme de soins. En outre, le Dr Mohanty explorera le domaine en pleine expansion de la thérapie génique qui comprend des avancées telles que la technologie d'édition génétique ainsi que l'émergence de plates-formes de délivrance de gènes non viraux comme alternative à la thérapie génique basée sur des vecteurs viraux.

L'exposé portera sur la plateforme de thérapie génique optogénétique basée sur l'AAV de Nanoscope pour restaurer la vision chez les patients aveuglés par des maladies dégénératives de la rétine, quelles que soient les mutations génétiques. Son produit phare, le MCO-010, fait l'objet d'un essai clinique de phase 2b multicentrique, randomisé, en double insu et contrôlé simulé aux États-Unis pour le traitement de la rétinite pigmentaire (RP) (NCT04945772).

Dans un Essai ouvert de phase 1/2a du MCO-010, les 11 patients atteints de RP ont connu une restauration de la vision cliniquement significative. MCO est également en cours de développement pour la maladie de Stargardt et la dégénérescence maculaire liée à l'âge. La thérapie génique a reçu la désignation de médicament orphelin de la FDA pour le traitement de la RP et de la maladie de Stargardt.

Parmi les autres domaines abordés par le Dr Mohanty figurent les défis liés aux nouveaux paramètres cliniques et aux tests de puissance, ainsi que les effets hors cible en ce qui concerne la sécurité à long terme. Il examinera également les thérapies combinées potentielles impliquant la délivrance de gènes couplée à une activation externe. La conférence, la plus grande réunion mondiale des parties prenantes impliquées dans le développement de médicaments contre les maladies rares, se tiendra à l'hôtel Melia Sitges du 15 au 18 novembre.

À propos de Nanoscope Thérapeutique Inc.
Nanoscope Therapeutics développe des thérapies optogénétiques pour redonner la vue aux millions de personnes aveugles souffrant de maladies dégénératives de la rétine, pour lesquelles il n'existe aucun remède. Le pipeline de la société comprend une thérapie de régénération rétinienne basée sur l'optogénétique pour les patients atteints de RP, de maladie de Stargardt et d'autres IRD ainsi que de dégénérescences maculaires. Pour plus d'informations, visitez: https://nanostherapeutics.com/

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BEDFORD, Texas, 9 novembre 2021 — Nanoscope Therapeutics Inc., une société de biotechnologie au stade clinique développant des thérapies géniques optogénétiques pour le traitement des maladies dégénératives de la rétine, a annoncé aujourd'hui que le co-fondateur et président Samarendra Mohanty, Ph.D., fera une présentation au Accélérateur oculaire le 11 novembre 2021, dans le cadre de l'assemblée annuelle du Académie américaine d'ophtalmologie (AAO) dans La Nouvelle-Orléans, LA. L'AAO est la plus grande association mondiale de médecins et chirurgiens ophtalmologistes.

Le Dr Mohanty discutera de la plateforme exclusive de thérapie génique Multi-Characteristic Opsin (MCO) de Nanoscope pour restaurer la vision chez les patients aveuglés par des maladies dégénératives rétiniennes, telles que la rétinite pigmentaire (RP), quelles que soient les mutations génétiques. MCO possède un mécanisme d'action unique et des caractéristiques de rapidité, de large bande et de sensibilité à la lumière ambiante, permettant la restauration de la vision dans différents environnements de lumière naturelle ou récréative.

« Nous pensons que la clé pour lutter contre les maladies dégénératives de la rétine est de mettre au point des thérapies qui redonnent une vision significative dans les conditions quotidiennes », a déclaré Sulagna Bhattacharya, PDG de Nanoscope.

Le produit phare de Nanoscope, MCO-010, est en phase 2b essai clinique multicentrique, randomisé, à double insu et contrôlé simulé aux États-Unis pour le traitement de la RP (NCT04945772). Les résultats sont attendus au quatrième trimestre 2022. Essai ouvert de phase 1/2a du MCO-010, tous 11 PR les patients ont constaté une restauration de la vision à un niveau suffisant pour reprendre les activités de la vie quotidienne.

Nanoscope développe également du MCO pour la maladie de Stargardt et l'atrophie géographique. La thérapie génique MCO a reçu la désignation de médicament orphelin de la FDA pour la RP et la maladie de Stargardt.

La présentation du Dr Mohanty fera partie de la session Retina Spotlight d'Eyecelerator sur « L'atrophie géographique et les progrès du traitement optogénétique à l'horizon » du 11 :15h à 12h00 au Centre de congrès Ernest N. Morial.

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Nanoscope Therapeutics développe des thérapies optogénétiques pour redonner la vue aux millions de personnes aveugles souffrant de maladies dégénératives de la rétine, pour lesquelles il n'existe aucun remède. Le pipeline de la société comprend une thérapie de régénération rétinienne basée sur l'optogénétique pour les patients atteints de rétinite pigmentaire, de maladie de Stargardt et d'autres IRD ainsi que de dégénérescences maculaires. Nanoscope développe également une plateforme exclusive de délivrance de gènes par laser non viral pour la thérapie MCO ciblée des atrophies géographiques. Pour plus d'informations, visitez: https://nanostherapeutics.com/

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Les données positives de l'essai de phase 1/2a de thérapie génique mené par Nanoscope pour restaurer la vision chez les patients aveuglés par la rétinite pigmentaire seront présentées lors de la réunion 2021 de l'American Society of Retina Specialists

Deux présentations mettront en évidence les données positives du suivi de 52 semaines de patients ayant reçu une seule injection intravitréenne de thérapie génique multi-caractéristique Opsin.

BEDFORD, Texas, (8 octobre 2021) — Nanoscope Therapeutics Inc., une société de biotechnologie au stade clinique développant des thérapies géniques pour le traitement des maladies dégénératives de la rétine, a annoncé aujourd'hui les résultats d'un essai clinique de phase 1/2a de son Opsine multi-caractéristique ( MCO) thérapie génique pour les personnes aveuglées par rétinite pigmentaire (RP) sera mis en avant dans deux présentations lors de la Réunion annuelle 2021 de l'American Society of Retina Specialists (ASRS) du 8 au 12 octobre à JWMarriott San Antonio, Texas.

Les présentations seront faites par le Dr Sai Chavala, MD, professeur à la faculté de médecine TCU-UNTHSC. Présentation du Dr Chavala intitulée « Restauration optogénétique de la vision intravitréenne AAV2 chez les patients dégénératifs rétiniens atteints de ABCA4 Mutation », aura lieu le dimanche 10 octobre, de 14h46 à 14h50, lors d'une En cours séance explorant de nouvelles thérapies.

Le Dr Chavala détaillera les résultats de quatre patients RP atteints de ABCA4 mutation de l'essai de phase 1/2a qui a montré une amélioration globale de la vision après 52 semaines de réception d'une seule injection intravitréenne de MCO-010.

Le Dr Chavala discutera des données des 11 patients atteints de RP dans l'essai de phase 1/2a dans le cadre d'une conférence Vidéo à la demande, intitulé « Sécurité et efficacité de la thérapie génique optogénétique intravitréenne pour la rétinite pigmentaire avancée », dans le cadre du programme du congrès annuel virtuel de l'ASRS. Les résultats ont montré que le traitement était bien toléré et que tous les patients ont constaté une amélioration de leur vision après l'injection de MCO-010.

MCO-010 utilise un vecteur AAV2 exclusif pour introduire les gènes MCO dans les cellules rétiniennes où ils expriment des opsines polychromatiques sensibles à la lumière ambiante pour la restauration de la vision dans différents environnements de couleurs. La thérapie se concentre sur le phénotype de la maladie, permettant le traitement des maladies dégénératives de la rétine indépendamment des mutations génétiques.

Résultats d'un essai multicentrique de phase 2b randomisé et en double insu (NCT04945772) des MCO-010 sont attendus au quatrième trimestre 2022. Le MCO-010 a la désignation de médicament orphelin de la FDA pour la RP et la maladie de Stargardt, qui sont connues pour être associées à ABCA4 mutation.

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Nanoscope Therapeutics développe des thérapies optogénétiques pour redonner la vue aux millions de personnes aveugles souffrant de maladies dégénératives de la rétine, pour lesquelles il n'existe aucun remède. Le portefeuille de produits de la société comprend des thérapies géniques rétiniennes basées sur l'optogénétique pour les patients atteints de RP, de maladie de Stargardt et de dégénérescence maculaire sèche liée à l'âge.

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Le président de Nanoscope fera une présentation à la vitrine de l'entreprise du Sommet de l'innovation en ophtalmologie (OIS) Retina 7 octobre 2021, à San Antonio, Texas

Nanoscope a démontré la restauration fonctionnelle de la vision chez des patients aveugles grâce à la monothérapie génique optogénétique MCO et progresse plateforme exclusive de délivrance de gènes par laser non viral pour les atrophies géographiques

Les données positives de la thérapie génique optogénétique pour les patients aveuglés par la rétinite pigmentaire seront présentées à la conférence annuelle de la Retina Society

Le suivi de 52 semaines de la restauration de la vision MCO-010 chez les patients atteints de dégénérescence rétinienne sera présenté

Résultats de la phase en cours du Nanoscope 2b L'essai américain (RESTORE) de sa thérapie génique optogénétique pour restaurer la vision des patients atteints de rétinite pigmentaire est attendu au quatrième trimestre 2022.

BEDFORD, Texas, 29 septembre 2021  — Nanoscope Therapeutics Inc., une société de biotechnologie au stade clinique développant des thérapies géniques pour le traitement des maladies de dégénérescence rétinienne, a annoncé aujourd'hui que les résultats de son étude clinique sur sa thérapie génique optogénétique destinée aux personnes aveuglées par une mutation ABCA4 seront présentés à Le 54 de la Retina Society^ème Réunion scientifique annuelle dans Chicago 29 septembre – 2 octobre 2021.

La présentation du Dr Sai Chavala, MD intitulée « Optogenetic Vision Restoration in ABCA4 Patients atteints de dégénérescence rétinienne par mutation », est prévu pour Vendredi 1er octobre 2021, à 11h03 dans la grande salle de bal de l'hôtel Ritz Carlton à Chicago. La Retina Society a été fondée en 1968 à des fins éducatives et scientifiques concernant le diagnostic, les soins et le traitement des maladies et des lésions de la rétine.

Dr Chavala, professeur à la faculté de médecine TCU-UNTHSC de Fort Worth, Texas, présentera les résultats de patients atteints de rétinite pigmentaire (RP) ayant reçu par voie intravitréenne la thérapie génique Multi-Characteristic Opsin (MCO) de Nanoscope. Les patients RP porteurs d'une mutation du gène ABCA4 ont reçu une seule injection intravitréenne de thérapie génique, ont été suivis pendant 52 semaines et tous les patients ont présenté une acuité visuelle et une fonction améliorées sans événements indésirables graves.

La thérapie optogénétique de Nanoscope utilise un procédé exclusif AAV2 vecteur pour délivrer les gènes MCO dans les cellules rétiniennes où ils expriment des opsines polychromatiques sensibles à la lumière ambiante pour la restauration de la vision dans différents environnements de couleurs. La thérapie, qui peut être administrée dans un cabinet médical, se concentre sur le phénotype de la maladie, permettant le traitement des maladies dégénératives de la rétine, telles que la RP, indépendamment des mutations génétiques.

MCO-010 est actuellement dans une phase randomisée et à double insu 2b essai multicentrique (NCT04945772) aux Etats-Unis. Les résultats sont attendus au quatrième trimestre 2022. Le MCO-010 a la désignation de médicament orphelin de la part de la Food and Drug Administration des États-Unis pour la RP et la maladie de Stargardt, qui sont connues pour être associées à la mutation ABCA4.

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Nanoscope reçoit une subvention SBIR $1.5M Phase2B pour faire progresser la thérapie génique Opsin activable par la lumière ambiante afin de restaurer la vision des patients atteints de DMLA

BEDFORD, Texas (14 septembre 2021) — Les chercheurs de Nanoscope ont reçu une subvention Phase2b Small Business Research Innovation (SBIR) de $1,5 millions de la part du National Eye Institute (NEI) des National Institutes of Health (NIH) pour faire progresser l'environnement de l'entreprise. thérapie génique optogénétique activable par la lumière pour la dégénérescence maculaire liée à l'âge (DMLA).

« L'obtention de la subvention du NIH via un processus d'examen hautement compétitif témoigne du caractère innovant et de l'importance clinique de notre thérapie optogénétique de première classe basée sur notre opsine multi-caractéristique (MCO), qui est une protéine activable par la lumière ambiante protégée par un brevet. pour la restauration de la vision chez les personnes atteintes de DMLA », a déclaré Sulagna Bhattacharya, PDG de Nanoscope. « Notre objectif est d'appliquer notre thérapie pour soulager les souffrances de millions de personnes atteintes de DMLA dans le monde. »

La principale thérapie génique MCO de Nanoscope, MCO-010, fait actuellement l'objet d'un essai de phase 2b avancé pour la rétinite pigmentaire (RP) aux États-Unis. Le MCO-010 a la désignation de médicament orphelin pour la RP et la maladie de Stargardt de la part de la Food and Drug Administration des États-Unis. Un essai de phase 1/2a du MCO-010 a montré que les patients aveuglés par la RP ont bénéficié d'une restauration de la vision cliniquement significative.

La thérapie génique optogénétique de Nanoscope utilise un vecteur AAV2 exclusif pour introduire les gènes MCO dans les cellules rétiniennes bipolaires où ils expriment des MCO conçues pour être rapides et polychromatiques, permettant la vision dans différents environnements de couleurs. Les MCO reprogramment les cellules bipolaires pour qu'elles agissent comme des cellules photoréceptrices endommagées non seulement par la DMLA, mais également par toute la gamme des troubles héréditaires de la rétine (IRD), quelles que soient les mutations génétiques sous-jacentes à l'origine de la maladie. La thérapie implique une seule injection intravitréenne et peut être administrée dans un cabinet médical.

« Nos données préliminaires montrent que la thérapie MCO peut être appliquée de manière indépendante des mutations pour des IRD spécifiques et peut servir de plate-forme thérapeutique indépendante de la maladie rétinienne », a déclaré Samarendra Mohanty, PhD, chercheur principal de la subvention NIHgrant récemment attribuée et président et chef de Nanoscope. Responsable scientifique. « Avec cette subvention, nous pouvons accélérer l’avancement de notre thérapie MCO pour les atrophies géographiques de la macula chez les juvéniles ainsi que chez les adultes. »

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Nanoscope Therapeutics annonce une présentation des résultats positifs de la thérapie génique optogénétique pour les maladies dégénératives de la rétine à la conférence virtuelle EURETINA 2021

Le produit phare de la société, une thérapie génique optogénétique destinée à restaurer la vision chez les patients aveuglés par une rétinite pigmentaire, est actuellement en phase avancée d'essais de phase 2b aux États-Unis.

BEDFORD, Texas (8 septembre 2021) — Nanoscope Therapeutics Inc., une société de biotechnologie au stade clinique développant des thérapies géniques pour le traitement des maladies de dégénérescence rétinienne, a annoncé aujourd'hui le Dr Santosh Mahapatra, chercheur principal de l'étude clinique de la société sur la thérapie génique optogénétique pour restauration de la vision chez les personnes aveuglées par différentes mutations génétiques, notamment ABCA4, présentera les résultats de l'étude au Conférence virtuelle EURETINA 2021 du 9 au 12 septembre. La conférence est dirigée par la Société européenne des spécialistes de la rétine.

Présentation du Dr Mahapatra, « 52 semaines de sécurité et d'efficacité de la restauration de la vision multi-caractéristique activée par l'opsine chez les patients atteints de ABCA4 Mutation», aura lieu le dimanche 12 septembre, lors de la 13e session des Prize Papers sur les nouveaux traitements et technologies médicamenteux.

ABCA4 les mutations sont associées à des maladies de dégénérescence rétinienne, notamment la rétinite pigmentaire et la maladie de Stargardt. Les patients de l'étude ont reçu une seule injection intravitréenne de thérapie génique multi-caractéristique Opsin (MCO) de Nanoscope et ont été suivis pendant 52 semaines. Tous les patients ont constaté une amélioration de leur acuité visuelle et de leur fonction, sans effets indésirables graves.

La thérapie optogénétique de Nanoscope délivre des gènes MCO dans des vecteurs AAV2 exclusifs dans les cellules rétiniennes, conduisant à l'expression d'opsines polychromatiques sensibles à la lumière ambiante pour la restauration de la vision dans différents environnements de couleurs. La thérapie, qui peut être administrée dans un cabinet médical, se concentre sur le phénotype de la maladie, permettant le traitement des maladies de la rétine indépendamment des mutations génétiques.

Les chercheurs du Nanoscope ont également développé un test multiparamétrique pour la basse vision (LVMPT) pour évaluer différents attributs de la vision fonctionnelle. Présentation par Michael Carlson du «Test multiparamétrique pour basse vision pour la surveillance de la fonction visuelle des patients atteints de maladies rétiniennes avancées» aura lieu le jeudi 9 septembre, lors de la séance sur les nouveaux traitements et technologies contre les drogues.

La thérapie génique MCO-010 et le dispositif LVMPT sont en cours d'évaluation dans un essai de phase 2b (NCT04945772) aux Etats-Unis. Le MCO-010 a reçu la désignation de médicament orphelin de la part de la Food and Drug Administration des États-Unis pour la RP et la maladie de Stargardt. 

À propos de Nanoscope Thérapeutique Inc.
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Nanoscope Therapeutics annonce que le premier patient a reçu une dose dans le cadre d'un essai clinique de phase 2b de monothérapie génique optogénétique pour restaurer la vision chez les patients atteints de rétinite pigmentaire

BEDFORD, Texas, 19 juillet 2021 / Nanoscope Thérapeutique Inc., une société de biotechnologie au stade clinique développant des thérapies géniques pour le traitement des maladies dégénératives de la rétine, a annoncé aujourd'hui que le premier patient avait reçu une dose dans sa phase 2b essai clinique de MCO-010, une monothérapie optogénétique activable à la lumière ambiante pour restaurer la vision chez les patients atteints de rétinite pigmentaire (RP).

« Je tiens à féliciter l'équipe du Nanoscope, nos partenaires cliniques et les patients participant à l'essai. Les résultats de notre phase 2b cet essai pourrait servir de base à l'examen par la FDA d'une approbation accélérée du MCO-010 pour le traitement de la RP. Nous sommes impatients de travailler avec la FDA et d'autres agences de réglementation afin de pouvoir apporter le MCO-010 aux patients atteints de RP », a déclaré Sulagna Bhattacharya, président-directeur général de Nanoscope.

La thérapie optogénétique de Nanoscope utilise un médicament exclusif administré par voie intravitréenne AAV2 vecteur pour délivrer des gènes d'opsine multi-caractéristiques (MCO) dans les cellules rétiniennes, où ils expriment des opsines polychromatiques permettant la vision dans différents environnements de couleurs. La thérapie peut être administrée dans un cabinet médical sans avoir besoin de lunettes ou d’autres interventions. Sur la base des preuves préliminaires de l'étude de phase 1/2a de la société, le MCO-010 est potentiellement applicable non seulement à la RP mais à d'autres maladies dégénératives de l'œil, quelles que soient les mutations génétiques. Le MCO-010 a reçu de la FDA la désignation de médicament orphelin pour la RP et la maladie de Stargardt.

La phase 2b procès (NCT04945772) inclura 27 participants dans un essai multicentrique randomisé, en double aveugle, contrôlé de manière fictive dans le cadre du Etats-Unis recrutement de patients atteints de RP avancée. Le traitement impliquera une seule injection intravitréenne de MCO-010 ou simulée pour confirmer l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité dans l'amélioration de la vision et de la fonction visuelle des patients. L’étude devrait terminer le recrutement d’ici la fin de 2021 et les résultats sur 12 mois seront disponibles d’ici la fin de 2022.

« Il s’agit d’une étape importante à la fois pour Nanoscope et pour le domaine de la recherche ophtalmologique. Nous restons fermes dans notre engagement à proposer une monothérapie optogénétique sûre et différenciée à la communauté ophtalmologique », a déclaré le Dr Mohamed Genead, directeur du développement et médecin-chef de Nanoscope. « En conséquence, nous sommes enthousiasmés par notre programme de développement du MCO-010, qui, selon nous, présente un potentiel important pour le traitement d'un large éventail de maladies de la rétine. »

Une étude ouverte de phase 1/2a terminée sur MCO-010 chez 11 patients atteints de RP, il a été démontré que la monothérapie optogénétique activable par la lumière ambiante était bien tolérée avec une qualité de vie améliorée compatible avec une vision fonctionnelle significative et une amélioration de la fonction visuelle chez les patients atteints de RP avancée.

« Nous sommes enthousiasmés par l’énorme intérêt suscité par les patients RP, les soignants et la communauté clinique. Notre équipe travaille dur pour étendre davantage la plateforme MCO pour d’autres dégénérescences rétiniennes, notamment la maladie de Stargardt, la dégénérescence maculaire sèche liée à l’âge (dAMD) et d’autres », a déclaré Samarendra Mohanty, Ph.D., président et directeur scientifique de Nanoscope.

À propos de RP 
Dans les yeux normaux, les opsines sont exprimées par les cellules photoréceptrices et les cellules ganglionnaires rétiniennes intrinsèquement photosensibles de la rétine. Lorsqu'elles sont activées par la lumière, ces opsines déclenchent le processus physiologique de la vision. La RP, liée à plus de 60 mutations génétiques différentes, englobe un groupe de troubles génétiques rares dans lesquels les photorécepteurs se dégradent progressivement, entraînant une déficience visuelle et éventuellement la cécité.

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Nanoscope Thérapeutique développe des thérapies optogénétiques pour redonner la vue aux millions d'individus aveugles souffrant de maladies dégénératives de la rétine, pour lesquelles il n'existe aucun remède. Le portefeuille de produits de la société comprend des thérapies de régénération rétinienne basées sur l'optogénétique pour les patients atteints de RP, de maladie de Stargardt et de DMLA.

Contact:
Ananta Ayyagari
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817-857-1186

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Nanoscope Therapeutics annonce l'approbation par la FDA de l'IND pour l'essai clinique de phase 2b sur la monothérapie génique optogénétique pour restaurer la vision chez les patients atteints de rétinite pigmentaire

COMMUNIQUÉ DE PRESSE – BEDFORD, TX (23 juin 2021) — Nanoscope Therapeutics Inc., une société de biotechnologie au stade clinique développant des thérapies géniques pour le traitement des maladies dégénératives de la rétine, a annoncé aujourd'hui que sa demande de médicament nouveau de recherche (IND) est désormais ouverte pour la phase Essai clinique 2b de MCO-010, une monothérapie optogénétique activable par la lumière ambiante pour restaurer la vision chez les patients atteints de rétinite pigmentaire (RP) avancée.

« Félicitations à l'équipe du Nanoscope et je suis ravi d'en faire partie. Nous espérons que notre thérapie restaurera la vision à la lumière ambiante sans aucun appareil externe, éliminant ainsi le risque de phototoxicité », a déclaré Sulagna Bhattacharya, PDG de Nanoscope.

Les données cliniques impressionnantes présentées au Réunion annuelle de l'American Academy of Ophthalmology 2020 a persisté jusqu'à la fin de l'étude de phase 1/2a. « Il s'agit d'étapes majeures pour Nanoscope, avec des bénéfices potentiels pour les patients souffrant de dégénérescence rétinienne », a déclaré le président du conseil d'administration, Al Guillem, PhD.

L'essai de phase 2b, qui débutera en juin, sera un essai multicentrique randomisé, en double aveugle, contrôlé de manière fictive, aux États-Unis, recrutant des patients atteints de RP avancée. Le traitement impliquera une seule injection intravitréenne de MCO-010 pour confirmer sa capacité à améliorer la vision des patients. MCO a reçu de la FDA la désignation de médicament orphelin pour la RP et la maladie de Stargardt.

La thérapie génique de Nanoscope utilise un vecteur AAV2 pour introduire les gènes MCO dans les cellules rétiniennes bipolaires, où ils expriment des opsines polychromatiques permettant la vision dans différents environnements de couleurs. La thérapie peut être administrée en cabinet. De plus, le traitement est applicable à la RP quelles que soient les mutations génétiques sous-jacentes.

Une étude ouverte de phase 1/2a sur MCO-010 ont démontré que la monothérapie optogénétique était sûre avec une qualité de vie améliorée compatible avec la vision fonctionnelle et la fonction visuelle chez les patients atteints de RP avancée.

« Nos thérapies géniques reprogramment les cellules rétiniennes et les rendent photosensibles pour restaurer la vision. L'administration de MCO avec un vecteur viral exclusif a permis la transduction de MCO dans la rétine des patients, confirmée par l'expression soutenue du rapporteur de fluorescence », a expliqué Samarendra Mohanty, PhD, président et directeur scientifique de Nanoscope.

"Nous sommes enthousiasmés par les conseils reçus de la FDA concernant l'improvisation de la caractérisation de notre produit, du critère d'évaluation principal et des tests d'activité qui, espérons-le, accéléreront notre programme clinique visant à rendre le médicament réparateur disponible pour les patients atteints de RP", a ajouté le Dr Mohanty.

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À propos de RP
Dans les yeux normaux, les opsines sont exprimées par les cellules photoréceptrices et les cellules ganglionnaires rétiniennes intrinsèquement photosensibles de la rétine, et lorsqu'elles sont activées par la lumière, elles déclenchent le processus physiologique de la vision. La RP, liée à plus de 60 mutations génétiques différentes, englobe un groupe de troubles génétiques rares dans lesquels les photorécepteurs se dégradent progressivement, entraînant une déficience visuelle et éventuellement la cécité. 

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La thérapie génique optogénétique de Nanoscope rétablit une vision cliniquement significative chez 11 patients aveuglés par une rétinite pigmentaire

Communiqué de presse – Bedford TX – 3 juin 2021

• Première amélioration fonctionnelle cliniquement significative rapportée par la thérapie optogénétique
• Amélioration significative, dépendante de la dose, de l'acuité visuelle à 16 semaines, rapportée précédemment à la réunion annuelle 2020 de l'American Academy of Ophthalmology, se poursuit pendant 52 semaines chez les patients atteints de rétinite pigmentaire sévère
• Restauration de la vision dans un environnement de lumière ambiante par monothérapie génique optogénétique sans avoir besoin de stimuler des implants ou des explants rétiniens (lunettes)
• Une thérapie pour plusieurs – La première preuve de la restauration de la vision chez des patients aveuglés par diverses anomalies génétiques uniques ou multiples, indépendamment des mutations.
• Amélioration significative des multiples tâches de mobilité et mesures de la qualité de vie
• Première thérapie génique démontrant la transduction génique chez des patients par un reporter de fluorescence
• La Société prévoit de faire progresser la thérapie en lançant une phase avancée 2b essai cet été avec une thérapie génique qui délivre de l'opsine multi-caractéristique (MCO) aux cellules rétiniennes

Nanoscope Thérapeutique Inc., une société de biotechnologie au stade clinique qui développe des thérapies géniques pour le traitement des maladies de la rétine, a annoncé aujourd'hui que l'amélioration de la vision de tous les patients atteints de rétinite pigmentaire avancée (RP) évaluée a persisté pendant un an après une seule injection intravitréenne dans le cadre d'une étude de phase 1/2a. étude clinique avec MCO.

« Nous prévoyons de commencer la première phase randomisée, contrôlée par placebo et à double insu. 2b essai optogénétique multicentrique aux États-Unis cet été pour valider davantage la capacité de notre thérapie génique à améliorer la vision cliniquement significative chez les patients atteints de RP. En cas de succès, ce sera le tout premier médicament réparateur pour des millions de patients atteints de RP dans le monde », a déclaré le PDG de Nanoscope. Sulagna Bhattacharya.

Trois patients ont reçu une faible dose (1,75 × 10¹¹ VG par œil) et huit ont reçu une dose élevée de 3,5 × 10¹¹ VG par œil. L’imagerie de fluorescence de la rétine a révélé une transduction génétique réussie. À la fin, 6 sujets sur 7 (86%) traités par MCO à haute dose ont gagné > 0,3 logMAR (15 lettres). En raison de la COVID-19, l’un des sujets ayant reçu la dose élevée n’a pas été évalué après 31 semaines de traitement.

« Les résultats de sécurité et d'efficacité de l'étude clinique ont démontré que le rapport bénéfice-risque est fortement en faveur du MCO pour le traitement de la perte de vision due à la RP. Les patients se sont améliorés, quelle que soit la ou les mutations génétiques sous-jacentes à l’origine de la maladie », a déclaré le directeur marketing et ophtalmologiste de Nanoscope, Sai Chavala, MD.

Tous les sujets présentaient une amélioration objective et subjective de la vision fonctionnelle. La précision de la discrimination de forme s'est améliorée jusqu'à > 901 TP3T chez tous les sujets par rapport à la ligne de base. De plus, les performances dans deux tests de mobilité différents ont été améliorées par la réduction du temps nécessaire au contact du panneau éclairé par le 50%. Ces résultats de tests étaient fortement corrélés à l’amélioration des résultats rapportés par les patients.

« Après le traitement MCO, les patients ont signalé des améliorations durables de leur sensibilité à la lumière extérieure et de leurs activités quotidiennes. Nous avons été agréablement surpris qu'après huit semaines de traitement, certains sujets puissent assister à leurs visites de suivi au cours de l'étude sans l'aide d'un accompagnateur. Certains patients ont même acquis la capacité de lire des lettres sur un mur ou même des gros textes dans un journal, d’utiliser un téléphone portable, de regarder la télévision et même d’enfiler une aiguille. a déclaré le chercheur principal, le Dr. Santosh Mahapatra, ophtalmologiste et chirurgien ophtalmologiste.

La thérapie génique RP de Nanoscope, qui a reçu la désignation de médicament orphelin de la part de la Food and Drug Administration des États-Unis, utilise un vecteur AAV2 exclusif pour introduire les gènes MCO dans la rétine. Cette thérapie génique indépendante des mutations implique une seule injection à travers l'œil administrée dans un cabinet médical.

Samarendra Mohanty, Ph.D., président de Nanoscope, directeur scientifique et inventeur de la technologie, a déclaré : « L'optogénétique est un outil de recherche puissant, mais son bénéfice clinique est limité car les opsines ont une bande d'activation étroite, contrairement à l'environnement de lumière naturelle. MCO est sensible à la lumière à large bande et peut être activé par la lumière ambiante, éliminant ainsi le risque de phototoxicité lié à l’utilisation continue à long terme de dispositifs externes de stimulation par lumière intense.

À propos de RP 
Dans les yeux normaux, les opsines sont exprimées par les cellules photoréceptrices et les cellules ganglionnaires rétiniennes intrinsèquement photosensibles (ipRGC) dans la rétine et, lorsqu'elles sont activées par la lumière, elles déclenchent le processus physiologique de la vision. La RP englobe un groupe de maladies génétiques rares dans lesquelles les cellules photoréceptrices de la rétine se dégradent avec le temps, conduisant à une vision altérée et éventuellement à la cécité. On pense que ces troubles sont liés à plus de 60 mutations génétiques différentes.

À propos de Nanoscope Thérapeutique Inc.
Nanoscope Thérapeutique de Bedford, Texas, développe des thérapies géniques optogénétiques utilisant des molécules photosensibles pour redonner la vue à des millions d'individus aveugles souffrant de maladies dégénératives de la rétine, pour lesquelles il n'existe aucun remède. Nanoscope utilise des molécules MCO pour resensibiliser la rétine dégénérée afin de restaurer la vision dans un environnement de lumière ambiante. Le portefeuille de produits de la société comprend la restauration de la vision chez les patients atteints de rétinite pigmentaire, de maladie de Stargardt et de dégénérescence maculaire liée à l'âge.

Plus d’informations sur les thérapies Nanoscope 

Contact:
Charles Craig
Opus Biotechnologie Communications
[email protected] 
404-245-0591

Nanoscope Therapeutics annonce de nouvelles nominations au conseil consultatif clinique

BEDFORD, Texas, 19 avril 2021 /PRNewswire/ — Nanoscope Thérapeutique Inc., une société de biotechnologie au stade clinique développant des thérapies géniques pour le traitement des maladies héréditaires de la rétine, a annoncé aujourd'hui l'élargissement de son conseil consultatif clinique avec la nomination de quatre nouveaux membres.

Le produit phare de Nanoscope est une thérapie génique optogénétique, vMCO-010, qui délivre de l'opsine multi-caractéristiques (MCO) sensible à la lumière dans les cellules rétiniennes pour restaurer la vision chez les patients atteints de rétinite pigmentaire (RP) et de la maladie de Stargardt. Les deux demandes ont reçu la désignation de médicament orphelin de la FDA. En cas de succès, la thérapie optogénétique serait le premier traitement visant à corriger ces conditions.

À propos de Nanoscope Thérapeutique Inc.
Nanoscope Therapeutics, de Bedford, Texas, fait progresser la thérapie génique utilisant des molécules sensibles à la lumière pour redonner la vue à des millions d'individus aveugles souffrant d'une maladie dégénérative de la rétine, pour laquelle il n'existe aucun remède. Le Nanoscope utilise une molécule MCO sensible à la lumière ambiante pour resensibiliser la rétine au niveau de lumière ambiante. Le portefeuille de produits de la société comprend une thérapie de régénération rétinienne basée sur l'optogénétique pour la restauration de la vision chez les patients atteints de RP, de maladie de Stargardt et de dégénérescence maculaire liée à l'âge (DMLA) sèche/humide en phase terminale. Pour plus d'informations, visitez: https://nanostherapeutics.com/

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L'équipe Nanoscope® reçoit le prix Retinal Organoid Challenge (ROC) de Phase II décerné par le National Institute of Health

BEDFORD, Texas, 2 février 2021 /PRNewswire/ — Pour relever le défi avancé de la génération d'un organoïde rétinien tridimensionnel (3D) physiologiquement pertinent, les chercheurs du Nanoscope^® en collaboration avec l'Université de Colorado, et Université de Miami ont récemment reçu le premier prix du défi 3D-ROC décerné par le National Institute of Health (NIH).  https://www.nei.nih.gov/about/goals-and-accomplishments/nei-research-initiatives/3-d-retina-organoid-challenge-3-d-roc/2017-ideation-challenge/2017-ideation-winner-and-honorable-mention

Les organoïdes offrent une opportunité unique d’évaluer de nouvelles thérapies géniques, notamment la thérapie génique multi-caractéristique Opsin (MCO) pour la restauration de la vision. Il s'agit d'un domaine de développement thérapeutique actif pour Nanoscope Therapeutics visant à évaluer l'efficacité de la thérapie optogénétique MCO, qui s'est révélée prometteuse pour restaurer la vue chez les sujets aveugles. Le traitement à base d'opsine (et autres thérapies géniques) nécessite une évaluation de la puissance in vitro (pour la caractérisation de la libération du médicament) et des mesures cliniques objectives. Alors que nous utilisons actuellement l'imagerie par fluorescence pour mesurer objectivement la puissance du médicament MCO, il est nécessaire de procéder à une évaluation sans étiquette des activités activées par la lumière dans les neurones sensibilisés à l'opsine. Ceci est particulièrement important car les méthodes de fluorescence perturbent intrinsèquement les neurones exprimant l’opsine sensibles à la lumière.

« Nanoscope continue de développer des technologies révolutionnaires pour évaluer les activités neuronales sans utiliser de lumière d'excitation (telle qu'utilisée en fluorescence) et travaille actuellement à la mise en œuvre de cette approche pour une détection objective et sans étiquette des activités des photorécepteurs naturels de l'œil ainsi que des cellules cellulaires sensibilisées à l'opsine. activités en réponse à une stimulation lumineuse in vivo," dit Samarendra Mohanty, PhD, président et directeur scientifique.

Pour le défi 3D ROC, Nanoscope a utilisé une tomographie par cohérence optique (OCT) basée sur la lumière proche infrarouge intégrée à un dispositif électro et opto-physiologique pour mesurer à la fois la structure et la fonction des cellules spécifiques à une couche dans les régions ciblées de la rétine.
https://www.youtube.com/watch?v=Gh0IqFZV_I0&list=LL&index=3&t=19s

Cette technologie de détection d'activité sans étiquette a déjà incité plusieurs sociétés biopharmaceutiques à évaluer leurs approches thérapeutiques.

« Nous faisons également progresser la technologie de microirradiation laser ciblée guidée par OCT pour créer des modèles de maladies oculaires dégénératives telles que la rétinite pigmentaire (RP) et la dégénérescence maculaire sèche liée à l'âge (DMLA sèche), ainsi que pour l'administration ciblée de gènes thérapeutiques », a déclaré Sulagna Bhattacharya, PDG de Nanoscope.  

À propos de NANOSCOPE THÉRAPEUTIQUE Inc.

Nanoscope Therapeutics fait progresser la thérapie génique en utilisant des molécules MCO sensibles à la lumière pour redonner la vue aux millions de personnes aveugles souffrant d'une maladie dégénérative de la rétine, pour laquelle il n'existe aucun remède. Notre pipeline comprend une thérapie de régénération rétinienne basée sur l'optogénétique pour la restauration de la vision chez les patients atteints de RP, de maladie de Stargardt et de DMLA sèche.

Contact:

Sulagna Bhattacharya
Relations investisseurs et communication d'entreprise
817-719-2692
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