ダラス, 2022 年 2 月 7 日  — ナノスコープ・セラピューティクス網膜変性疾患の遺伝子治療を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業は本日、フェーズへの完全登録を発表した。 2b 網膜色素変性症（RP）患者の視力を回復するための、周囲光で活性化可能な多特性オプシン（MCO）光遺伝学的単独療法であるMCO-010の臨床試験。トップラインの結果は来年の第 1 四半期に予想されます。

「この試験への登録完了は、ナノスコープにとってもう一つの重要なマイルストーンであり、何百万人もの人々が効果的な治療法のない網膜疾患に苦しんでいます」と同氏は述べた。 スラニャ・バタチャリヤ, ナノスコープ代表取締役。 「この試験で良好な結果が得られれば、私たちはこの重要な満たされていない医療ニーズを満たすことに近づくことになるでしょう。」

MCO-010のフェーズ1/2a試験を完了 11人のRP患者では、光遺伝学療法の忍容性が良好で、進行したRP患者における機能的視覚の大幅な改善と一致して生活の質が改善されたことが実証されました。

フェーズ 2b トライアル （NCT04945772）は、無作為化、二重マスク、偽対照、多施設共同試験に、進行性RPによる重度の視力喪失を患う27人の参加者を登録した。この研究では、患者は MCO-010 の注射または偽注射を受けて、MCO-010 療法の有効性と安全性を評価します。

「RPは、さまざまな遺伝子変異によって引き起こされる進行性の遺伝性疾患です。この光遺伝学療法は、さまざまな遺伝的タイプのRPを持つ患者に影響を与える可能性があります」と述べた。 バイロン・ラム、医学博士、バスコム・パーマー眼科研究所の神経眼科教授、RPの第一人者。

ナノスコープの光遺伝学的治療は独自の AAV2 MCO 遺伝子を網膜細胞に導入し、自然環境での視覚を可能にするベクター。この療法は、他の装置や介入を必要とせず、オフィス内で単眼注射として投与されます。第 1/2a 相試験の証拠に基づくと、MCO-010 は遺伝子変異に関係なく、網膜変性疾患における視力回復に応用できる可能性があります。 MCO-010 は、FDA から RP およびシュタルガルト病に対する希少疾病用医薬品の指定を受けています。シュタルガルト黄斑変性症の第 2 相研究も開始されています。

RPについて 
RP は 100 を超える異なる遺伝子変異に関連しており、光受容体が劣化して約 200 万人が失明に至る一連の稀な疾患を含んでいます。

ナノスコープ・セラピューティクスについて
Nanoscope Therapeutics は、治療法が存在しない網膜疾患に苦しむ何百万もの視覚障害者の視力を回復するための光遺伝学的治療法を開発しています。このパイプラインには、RP、シュタルガルト、乾性AMDに対する光遺伝学的治療が含まれています。

接触：
ダン・エラミアン
オーパス・バイオテック・コミュニケーションズ
pr@nanostherapeutics.com
425-306-8716

2月 7, 2022 で   /   ナノスコープのプレスリリース, ホームページ