臨床研究を積極的に募集しておらず、完了していない
STARLIGHT: シュタルガルトにおける MCO-010 のフェーズ 2 6 か月結果
STARLIGHT (6 人の患者に投与、積極的な募集は行わない) は、シュタルガルト患者を対象とした MCO-010 の第 2 相試験です (NCT05417126).
効能
- 主に黄斑萎縮症の患者が経験した 臨床的に意味のある視力の改善（BCVA）
- MCO-010患者展示 ~ 平均感度で 3 dB ゲイン オクトパス視野測定法により測定
- 高いベースライン 視覚誘導モビリティ (MLYMT) と物体認識 (MLSDT) 研究全体を通じてパフォーマンスが維持された
- MCO-010治療を受けたシュタルガルト患者の報告 重要な 患者報告結果測定の主要領域スコアの改善: 読書、色、コントラスト
安全性
- 忍容性が高く、重篤な有害事象はありません
- 一貫した安全性プロファイル Ph1/2a および Ph2b MCO-010 研究で良好なプロファイルが観察されました
要点と次のステップ
満たされていない高いニーズに対処できる可能性：シュタルガルト黄斑変性症による視力喪失患者に多大な利益をもたらす（現在利用可能な治療法はない）
応答の一貫性: MCO-010フェーズ1/2試験およびRPにおけるフェーズ2b RCTと一致する視覚機能の改善
次のステップ: この新しい治療法を患者に迅速に提供することを目標に、MCO-010 の将来について FDA およびその他の規制当局と連携する
復元: アドバンスト RP における MCO-010 のフェーズ 2b のトップライン結果
RESTORE (患者 18 名に投与、積極的な募集は行わない) は、米国における網膜色素変性症を対象とした第 2b 相多施設共同無作為化二重マスク偽対照臨床試験です (NCT04945772).
効能
- 治療を受けた患者の 88.9% (16 / 18) が経験 臨床的に意味のある 2以上の輝度レベル 視覚誘導モビリティ (MLYMT) または物体認識 (MLSDT) の改善
- 治療を受けた患者の94.4%（17/18）が経験 MLYMT または視力 (BCVA) の臨床的に意味のある改善
- 治療を受けた患者のうち100%（18/18）が経験 MLYMT、MLSDT、またはBCVAの臨床的に意味のある改善
- 治療を受けた患者が経験したのは、 臨床的に意味のあるBCVAの改善 平均 -0.34 LogMAR
安全性
- 忍容性は良好で重篤な症状はない 眼または全身の有害事象が報告されている
- 1 件の SAE が発生しました プラセボ治療を受けた患者
- 同等の発生率 TEAEの1研究部門全体で
フェーズ 2b RESTORE 試験の結果について詳しく読む
要点と次のステップ
満たされていない高いニーズに対処できる可能性: 進行性RPによる重度の視力喪失患者に多大な利益をもたらす（現在利用可能な治療法はない）
対応の一貫性: 以前の MCO-010 フェーズ 1/2 研究と一致する視覚機能の改善と安全性プロファイル
次のステップ: この新しい治療法を患者に迅速に提供することを目標に、MCO-010 の将来について FDA およびその他の規制当局と連携する。 RMAT 申請書を提出 2023 年 4 月
効能
- 治療を受けた患者のうち82%（9/11）が経験 臨床的に意味のある改善 視覚誘導運動または視力 (BCVA)
- 治療を受けた患者のうち64%（7/11）が経験 臨床的に意味のあるBCVAの改善
- 治療を受けた患者が経験したのは、 臨床的に意味のあるBCVAの改善 平均 -0.38 LogMAR
安全性
- 忍容性は良好で重篤な症状はない 眼または全身の有害事象が報告されている
- 軽度から中等度の、主に自然治癒する炎症
要点と次のステップ
人類初の研究: 進行性RPによる重度の視力喪失患者に多大な利益をもたらす（現在利用可能な治療法はない）
良好な安全性: 治療は被験者全体で忍容性が良好で、52週目に併用薬を服用している患者はいなかった
期待できる効果: ナビゲーションおよび精密視覚メトリクスにわたる視覚機能の改善
1. 治療で発生した有害事象
