ダラス, 2022 年 2 月 11 日  — ナノスコープ・セラピューティクス株式会社、本日発表されたCEO スラニャ・バタチャリヤ BIO CEO & 投資家カンファレンスで講演します。 2月15日火曜日 で 午後1時30分 ニューヨーク市のマリオット・マーキスのエンパイア・ルームにて。 BIO CEO & 投資家カンファレンスは 12 日からそこで開催されます。 2月14日 – 17. 経営陣は、プレゼンテーションに加えて、カンファレンスに参加するために登録されている投資家コミュニティの資格のあるメンバーとのバーチャルおよび対面での 1 対 1 のミーティングにも参加できます。カンファレンスの詳細については、次のサイトをご覧ください。 カンファレンスのウェブサイト.

バタチャリヤ氏は、網膜色素変性症（RP）やシュタルガルト黄斑変性症などの遺伝性網膜変性疾患により失明した患者の視力回復のために開発中の同社独自の多特性オプシン（MCO）遺伝子治療プラットフォームについて投資家に最新情報を提供する予定だ。遺伝子変異とは無関係に。

ナノスコープ・セラピューティクス社について
Nanoscope Therapeutics は、治療法が存在しない網膜変性疾患に苦しむ何百万もの盲目の患者の視力を回復するための光遺伝学的遺伝子治療プラットフォームを開発しました。同社のパイプラインには、RP、シュタルガルト黄斑変性症、乾性加齢黄斑変性症の患者向けの臨床後期段階の複数の光遺伝学的遺伝子治療資産が含まれています。 Nanoscope は、独自の AAV2 ベクターを利用して、光受容体を失った患者に周囲光を感知するように残りの健康な網膜細胞を再プログラムする光遺伝学的単独療法として MCO-010 (主要資産) を提供します。この治療法には、診療所で行われる 1 回の硝子体内注射が含まれます。 MCO-010 は、RP およびシュタルガルト黄斑変性症に対して FDA から希少疾病用医薬品の指定を受けています。

同社の主力資産である MCO-010 の第 2b 相多施設共同無作為化二重マスク偽対照臨床試験は、米国で RP の治療のために完全に登録されています (NCT04945772）。結果は 2023 年第 1 四半期に得られる予定です。 フェーズ 1/2a オープンラベル試験 MCO-010の影響で、RP患者は日常生活活動を再開するのに十分なレベルまで視力が回復しました。

Nanoscope は FDA から IND 認可も取得しており、 MCO-010の第2相試験 シュタルガルト患者の視力を回復することを目的としており、現在、青年および成人の患者を募集するためにスクリーニングを行っている。この試験は、同社のMCO遺伝子治療プラットフォームにとって、乾燥性加齢黄斑変性症（Dry-AMD）に向けた重要な一歩となり、結果は2022年下半期に期待される。

接触：
ダン・エラミアン
オーパス・バイオテック・コミュニケーションズ
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