Nanoscope Therapeutics、シュタルガルト病に対するMCO-010光遺伝学的遺伝子治療のSTARLIGHT第2相臨床試験で最初の患者に投与されたことを発表

ダラス, 2022 年 7 月 25 日  — ナノスコープ・セラピューティクス株式会社網膜変性疾患の遺伝子治療を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業である同社は本日、シュタルガルト病に対する周囲光で活性化可能な光遺伝学単剤療法である多特性オプシン（MCO-010）の第2相試験で最初の患者に投与されたと発表した。

「この試験は、遺伝子変異に関係なく、稀な遺伝性網膜変性疾患によって失明した人々に対する当社の視力回復療法の2番目の適応となる」と同氏は述べた。 スラニャ・バタチャリヤ, ナノスコープ代表取締役。 「私たちの復元フェーズ 2b 「網膜色素変性症患者を対象とした試験は登録を完了しており、結果は2023年第1四半期に期待されています。これらの衰弱性疾患に対する承認された治療法はありません。」

第 2 相 STARLIGHT 非盲検試験 (NCT05417126) は現在、以下の臨床施設で実施されています。 テキサス州 そして フロリダ そして、フェーズで使用したのと同じ1.2E11gc/眼のMCO-010用量を受ける約6人の患者を登録する予定です。 2b 網膜色素変性症（RP）の研究。 6 か月間の安全性と有効性のデータは、2023 年第 1 四半期に発表される予定です。シュタルガルト病は、子供と成人が罹患する進行性の遺伝性疾患です。この状態は、中心的かつ詳細な視覚を司る網膜の中心部分である黄斑に損傷をもたらします。シュタルガルト病は、いくつかの異なる遺伝子変異によって引き起こされる可能性があり、RP に次いで 2 番目に一般的な遺伝性網膜疾患です。

「シュタルガルトに対する既存の実験的治療法は、主に視力喪失の進行を遅らせることを目的としています。すでに高度な視力喪失を患っている人々にとって、MCO-010のような光遺伝学に基づいたアプローチは、失われた視力を回復する可能性がはるかに高い可能性があります。」 アーロン・オズボーン、Nanscope の CMO および CDO が追加されました。

「MCO-010はシュタルガルト黄斑変性症患者に新たな希望をもたらします。重度の変性を有するシュタルガルト患者は通常、実験の資格を得るために必要な光を感知する光受容ニューロンを欠いている。 ABCA4 遺伝子特異的治療法。光遺伝学療法は、光を感知する光受容体ニューロンの状態に関係なく、より広範な若年性黄斑変性症患者群を治療できる可能性がある」と述べた。 スティーブン・ツァン、MD、PhD、Laszlo Z. Bito 眼科、病理学、細胞生物学教授 コロンビア大学 アービング メディカル センターおよびナノスコープ セラピューティクスのアドバイザー。

Nanoscope の MCO-010 遺伝子治療は、健康な網膜細胞を再プログラムして光感受性を高めます。独自のベクターおよびプロモーター技術を使用して、MCO 遺伝子を網膜双極細胞に導入し、さまざまな色環境での視覚を可能にします。この治療法には、診療所での 1 回の硝子体内注射が含まれます。

Nanoscope Therapeutics は、治療法が存在しない網膜変性疾患により失明した何百万人もの患者を対象に、遺伝子に依存せず視力を回復する光遺伝学的治療法を開発しています。同社の主要資産である MCO-010 は現在フェーズ中です 2b 米国における網膜色素変性症に対する多施設無作為化二重マスク偽対照臨床試験（NCT04945772）トップラインデータは2023年第1四半期に予想される。同社はまた、シュタルガルト患者を対象としたMCO-010療法の第2相試験を開始した（NCT05417126）。 MCO-010 は、RP および Stargardt に対して FDA 希少疾病用医薬品の指定を受けています。前臨床資産には、地理的萎縮に対する非ウイルスレーザーによる MCO-020 遺伝子治療が含まれます。

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