ナノスコープ・セラピューティクス、シュタルガルト病治療薬としてFDAからMCO-010のファストトラック指定を取得

ダラス, 2023年1月30日 — 網膜変性疾患の遺伝子治療を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業である Nanoscope Therapeutics Inc. は本日、米国食品医薬品局 (FDA) が環境光で活性化できる MCO-010 にファストトラック指定 (FTD) を付与したと発表しました。シュタルガルト病の治療で視覚機能を改善するための、視覚障害患者の視力を回復する多特性オプシン（MCO）光遺伝学的単独療法。

「当社の視力回復療法の2番目の適応症に対してファストトラック指定を与えるというFDAの決定を受け取り、うれしく思います。今年、シュタルガルト患者を対象としたMCO-010療法の第2相STARLIGHT臨床試験からの6か月間のデータを共有することを楽しみにしています」四半期」と言いました スラニャ・バタチャリヤ, ナノスコープ代表取締役。 「ファストトラックの指定を受けたことは、シュタルガルト患者に対する効果的な解決策を見つけるという私たちの使命の緊急性を強化するものであり、この満たされていない医療ニーズに対処するMCO-010の可能性を認めたことになります。」

で 2022年9月、第 2 相非盲検 STARLIGHT 臨床試験への登録が完了しました (NCT05417126）シュタルガルト病の臨床診断または遺伝子診断により進行性視力喪失を患った6人の患者におけるMCO-010の投与。この研究では、すべての被験者に同じ単回硝子体内用量の 1.2E11gc/眼の MCO-010 を投与しました。 STARLIGHT 試験の 6 か月間のデータは 2023 年第 1 四半期に発表される予定です。

FDA のファスト トラック指定は、医療ニーズが満たされていない重篤な症状を治療するための新しい治療法の開発を促進し、審査を迅速化することを目的としています。ファスト トラックの指定により、Nanscope Therapeutics はより頻繁に規制当局との会議や FDA とのコミュニケーションを受けることができます。

で 2022年2月、フェーズで登録が完了しました 2b 多施設共同、無作為化、二重マスク、偽対照 RESTORE 臨床試験 (NCT04945772)のMCO-010。 RESTORE トライアルのトップライン データも 2023 年第 1 四半期に発表される予定です。

ナノスコープ・セラピューティクス社について
Nanoscope Therapeutics は、治療法が存在しない網膜変性疾患により失明した何百万人もの患者を対象に、遺伝子に依存せず視力を回復する光遺伝学的治療法を開発しています。同社の主要資産である MCO-010 は現在フェーズ中です 2b 米国における網膜色素変性症に対する多施設無作為化二重マスク偽対照臨床試験（NCT04945772）トップラインデータは2023年第1四半期に予想される。同社はまた、シュタルガルト患者を対象としたMCO-010療法の第2相試験に完全に登録した（NCT05417126）。 MCO-010 は、RP とシュタルガルトの両方で FDA ファストトラック指定および FDA 希少疾病用医薬品指定を受けています。前臨床資産には、地理的萎縮に対する非ウイルスレーザーによる MCO-020 遺伝子治療が含まれます。

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出典 ナノスコープ・セラピューティクス