ダラス, 2023 年 8 月 9 日  — ナノスコープ・セラピューティクス株式会社網膜変性疾患の遺伝子治療に焦点を当てた臨床段階のバイオテクノロジー企業である同社は、第2相臨床試験であるSTARLIGHTの重要な結果を、2016年10月に開催された米国網膜専門医協会（ASRS）年次総会で発表した。 シアトル 先週。この試験では、現在利用可能な治療法が不足しているシュタルガルト病患者に対する同社の新規治療薬MCO-010の効果を評価した。

STARLIGHT 臨床試験の主な結果:

• MCO-010で治療された患者は実証した 臨床的に意味のある改善 最もよく矯正された視力で (BCVA)
• おおよその 3dBゲイン入力 平均感度、タコの視野視野測定によって測定
• 重篤な有害事象はありません この研究では、MCO-010 で治療された患者で (SAE) が観察されました。

「Nanoscope の第 2 相 STARLIGHT 臨床試験の有望な結果について発表する機会をいただき感謝しています。現在治療の選択肢がないため、MCO-010は広帯域の光に対する感受性を回復することで、シュタルガルト病による重度の視力喪失患者に希望をもたらす可能性がある」と博士は述べた。 アレン・ホー, 眼科教授 トーマス・ジェファーソン大学 ウィルズ眼科病院の主任外科医、網膜研究ディレクター、網膜サービス共同ディレクター。

「私たちは博士を迎えられたことに興奮しています。 アレン・ホー 今年の ASRS で第 2 相 STARLIGHT 臨床試験データを発表します。 MCO-010 は、シュタルガルト病およびその他の遺伝性網膜疾患 (IRD) の患者の視力を改善する可能性を備えた当社独自の AAV 遺伝子治療プラットフォームを進歩させています。これらの結果は、この困難な疾患に対処するための有望な見通しを提供します」と述べた。 スラニャ・バタチャリヤ、ナノスコープの最高経営責任者兼共同創設者。

シュタルガルト病について
シュタルガルト病は、黄斑内の脂肪沈着によって引き起こされ、中心視野の喪失を引き起こす稀な遺伝性眼疾患です。米国では約 8,000 ～ 10,000 人の患者が罹患しており、多くの場合、小児期または青年期に症状が始まります。現在、FDA が承認した治療法はありません。

ナノスコープ・セラピューティクス社について
Nanoscope Therapeutics は、治療法が存在しない網膜変性疾患により失明した何百万人もの患者を対象に、遺伝子に依存せず視力を回復する光遺伝学的治療法を開発しています。同社の主要資産である MCO-010 は最近、RESTORE フェーズのトップライン結果を報告しました。 2b 米国における網膜色素変性症に対する多施設無作為化二重マスク偽対照臨床試験（NCT04945772）。同社はまた、シュタルガルト患者を対象としたMCO-010療法の第2相STARLIGHT試験に完全登録した（NCT05417126）。 MCO-010 は、RP とシュタルガルトの両方で FDA ファストトラック指定および FDA 希少疾病用医薬品指定を受けています。前臨床資産には、地理的萎縮に対する非ウイルスレーザーによる MCO-020 遺伝子治療が含まれます。

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参考文献: Ho et al.シュタルガルト病における重度の視力喪失に対する MCO-010 光遺伝学療法: 第 2 相 STARLIGHT 試験の 6 か月の結果。 ASRS 2023。

出典 ナノスコープ・セラピューティクス