ダラス, 2024年10月21日  — ナノスコープ・セラピューティクス株式会社網膜変性疾患の遺伝子治療を開発している後期臨床バイオテクノロジー企業であるは、本日、 トランスレーショナルビジョンサイエンスとテクノロジーにおける画期的な発見 (TVST、ARVO ジャーナル) 光干渉断層撮影法と免疫組織化学分析によって評価したところ、網膜色素変性症 (RP) の動物モデルにおいて、内網膜の MCO-010 光遺伝学的治療がさらなる網膜変性を抑制することが実証されました。

MCO-010硝子体内投与後（ソンピレチゲネ・イステパルボベク)、約 80% の双極細胞が網膜に導入され、対照群とは異なり、網膜の厚さの変化は観察されませんでした。この論文で説明されている結果は、光受容体変性を起こしているマウスの網膜における MCO-010 の発現が、さらなる喪失を止め、網膜細胞層のさらなる混乱を防ぐという証拠を示しています。

「MCO-010 は現在臨床試験中の唯一の広帯域、高速、高感度オプシンであり、進行した RP 患者の視力が大幅に改善することが実証されています。行動および電気生理学的アッセイで測定された MCO-010 硝子体内注射による視力回復に加えて、MCO-010 のこの疾患修飾側面は、内網膜の双極細胞を標的とすることで光遺伝学的治療における重要な治療上の利点を提供します」と、同博士は述べています。 ヴィニット・マハジャン、眼科教授兼研究副委員長 スタンフォード大学.

「MCO-010のこの疾患修飾性は、スターガルト病の動物モデルや地図状萎縮の非ヒト霊長類モデルでも観察されている」と、 サマレンドラ・モハンティナノスコープの社長兼最高科学責任者である博士は次のように述べています。「RP 臨床試験では網膜構造の安定化に関する予備的な証拠が得られており、この解剖学的バイオマーカーの長期評価を実施する予定です。」

ナノスコープ・セラピューティクス社について
ナノスコープ・セラピューティクスは、治療法のない網膜変性疾患で失明した何百万人もの患者のために、遺伝子に依存しない視力回復のためのオプトジェネティック療法を開発しています。網膜変性疾患に対するRESTOREフェーズ2b多施設ランダム化二重盲検偽対照臨床試験の良好な試験終了結果を受けて（NCT04945772）、 会社 BLA申請を開始する計画を発表した 同社は、RP治療薬としてMCO-010を2025年第1四半期に開発する予定である。MCO-010は、RPとStargardtの両方でFDAのファストトラック指定とFDAの希少疾病用医薬品指定を受けている。同社は、Stargardt患者を対象としたMCO-010療法の第2相STARLIGHT試験を完了している（NCT05417126）そして最近 第3フェーズを開始する計画を発表した 2025年第1四半期に登録試験を実施。前臨床資産には、地図状萎縮に対する非ウイルス性レーザー送達MCO-020遺伝子治療が含まれます。

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出典 ナノスコープ・セラピューティクス