ダラス、2024年12月2日 — ナノスコープ・セラピューティクス株式会社遺伝性網膜疾患（IRD）および黄斑変性に伴う地図状萎縮（GA）の遺伝子治療を開発している臨床段階のバイオテクノロジー企業であるは、本日、ジョルディ・モネスが年次総会でナノスコープ臨床データのプレゼンテーションを行うことを発表しました。 FLORetinaカンファレンス 12月5日に開催^番目-8^番目 イタリアのフィレンツェにあるバッソ要塞で開催されます。プレゼンテーションの詳細は次のとおりです。

タイトル： 網膜色素変性症による重度の視力喪失患者に対する視力回復のための MCO-010 光遺伝学的療法の長期的有効性と安全性: 長期追跡調査 (REMAIN) からの 126 週間の結果

セッションタイトル: Retina Futura、セッション 1
セッション日: 12月6日^番目, 2024
セッション時間: 午後12時18分（中央ヨーロッパ夏時間）
位置： サン・ジョヴァンニ・ルーム、バッソ要塞、フィレンツェ
プレゼンター： ジョルディ・モネス医学博士、マキュラ研究所所長、バルセロナ・マキュラ財団（スペイン）

RESTORE多施設ランダム化二重盲検模擬対照臨床試験で、Multi-Characteristic Opsin (MCO-010) で治療した網膜色素変性症 (RP) 患者における最高矯正視力 (BCVA) の統計的に有意な改善が観察されたことに加え、モネス博士は、REMAIN長期追跡調査で観察された126週間までの持続的な有効性と安全性を発表します。

Nanoscope Therapeutics, Inc. について
ナノスコープ・セラピューティクスは、治療法のない網膜変性疾患で失明した何百万人もの患者のために、遺伝子に依存しない視力回復のためのオプトジェネティック療法を開発しています。網膜変性疾患に対するRESTOREフェーズ2b多施設ランダム化二重盲検偽対照臨床試験の良好な試験終了結果を受けて（NCT04945772）、同社は、 RP治療薬MCO-010のBLA申請 同社は、スターガルト病患者を対象としたMCO-010療法の第2相STARLIGHT試験を完了した（NCT05417126）を開始し、 フェーズ3登録試験 2025年第1四半期に発売予定です。MCO-010は、RPとStargardtの両方でFDAファストトラック指定とFDA希少疾病用医薬品指定を受けています。前臨床資産には、GA向けの非ウイルス性レーザー送達MCO-020遺伝子治療が含まれます。

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