Nanoscope Therapeutics は、低光レベルを検出できるように網膜を再感作する多特性オプシン (MCO) を使用した光遺伝学的遺伝子治療を開発しています。これらの治療法は、網膜色素変性症、シュタルガルト病、乾燥性加齢黄斑変性症（AMD）などの網膜変性疾患に苦しむ数百万人の視覚障害者の視力を回復する可能性を秘めています。
RP およびシュタルガルト病に対する MCO-010
当社の主力製品である MCO-010 は、失明を引き起こす 2 つの稀な網膜疾患である網膜色素変性症 (RP) とシュタルガルト病を対象として臨床開発中です。 MCO-010 は、両方の疾患に対して米国食品医薬品局により希少疾病用医薬品およびファスト トラックの指定を受けています。
MCO はあらゆる形態の網膜変性に対処できる可能性があり、網膜の完全または部分的損傷に苦しむ患者に適用できます。
Nanoscope の MCO-010 遺伝子治療は、便利な そして 周囲光感受性MCOタンパク質をコードする遺伝子を網膜細胞に送達するための十分に確立された眼内注射。 これらの療法の目的は、 有効にする 光を感知する網膜細胞 網膜色素変性症またはシュタルガルト病の患者 5月 またね。
当社の独自技術が他の遺伝子治療とどう違うのか
私たちの治療法は、根底にある遺伝子変異に関係なく失明の治療に焦点を当てています。
これは、多色オプシンが網膜細胞に送達され、さまざまな色環境での視覚を可能にする周囲光感受性療法です。
シンプルで便利なオフィスベースの手順、侵襲的な眼科手術は必要ありません
外部デバイスや刺激が不要なため、光毒性のリスクが排除されます。
ナノ強化された光配信 – NOD
ウイルスをまったく使わずに新しい遺伝物質を網膜細胞に送り込むことを想像してみてください。 同社は、免疫原性を抑えながらターゲティング精度を向上させるように設計された、独自の非ウイルス性代替遺伝子送達プラットフォームを構築するための戦略的パートナーシップを結んでいます。非ウイルス技術には、近赤外レーザーをベースとした治療用遺伝子の空間標的ナノ強化送達 (NOD) が含まれます。この技術は、光遺伝子治療だけでなく、視力喪失につながる根本的な遺伝的欠陥を修正するための有能な遺伝子を導入するために使用できます。
