ナノスコープの光遺伝学的遺伝子治療により、網膜色素変性症で失明した11人の患者の臨床的に意味のある視力が回復
プレスリリース – テキサス州ベッドフォード – 2021 年 6 月 3 日
- 光遺伝療法による臨床的に意味のある機能改善が初めて報告された
- 以前に報告された、16週間での用量依存的な視力の大幅な改善 米国眼科学会2020年年次総会にて、重度の網膜色素変性症患者では52週間継続します。
- 網膜インプラントや外植片（ゴーグル）を刺激する必要のない、光遺伝学的遺伝子単独療法を使用した周囲光環境での視力回復
- 1 つの治療法で多くの人に – 単一および複数のさまざまな遺伝子欠損により失明した患者の視力が、変異に依存しない方法で回復することを初めて証明
- 複数のモビリティタスクと生活の質の測定における大幅な改善
- 蛍光レポーターによる患者への遺伝子導入を実証する初の遺伝子治療
- 当社は、後期段階の開始により治療を進歩させることを期待しています。 2b 多特性オプシン（MCO）を網膜細胞に送達する遺伝子治療を今夏治験
ナノスコープ セラピューティクス社網膜疾患の治療のための遺伝子治療を開発している臨床段階のバイオテクノロジー企業である.は本日、評価されたすべての進行性網膜色素変性症（RP）患者の視力改善が、フェーズ1/2aでの1回の硝子体内注射後1年間持続したと発表しました。 MCOによる臨床研究。
「私たちは、最初の無作為化、プラセボ対照、二重マスク段階を開始すると予想しています。 2b RP患者の臨床的に有意義な視力を改善する当社の遺伝子治療の能力をさらに検証するために、この夏米国で多施設共同光遺伝学試験が行われる。成功すれば、世界中の何百万人ものRP患者にとって史上初の回復薬となるでしょう」とナノスコープCEOは語った。 スラニャ・バタチャリヤ.
3 人の患者は低用量 (1.75 × 1011 片目あたり VG）、8 人には 3.5 × 10 の高線量が投与されました11 片目あたりの VG。網膜の蛍光イメージングにより、遺伝子導入の成功が明らかになりました。完了時には、高用量 MCO 療法を受けた 7 名中 6 名 (86%) で >0.3 logMAR (15 文字) が得られました。新型コロナウイルス感染症（COVID-19）の影響で、高用量被験者の1人は31週間の治療後に評価されなかった。
「臨床研究の安全性と有効性の結果は、利益とリスクのバランスがRPによる視力喪失の治療においてMCOに非常に有利であることを実証しました。病気の原因となった根本的な遺伝子変異に関係なく、患者は改善しました」とナノスコープのCMO兼眼科医のサイ・チャバラ医師は述べた。
すべての被験者は機能的視覚において客観的および主観的な改善を示しました。ベースラインと比較して、すべての被験者で形状識別精度が >90% に向上しました。さらに、2 つの異なるモビリティ テストにおけるパフォーマンスは、50% によって照明パネルにタッチする時間が短縮されたことにより向上しました。これらの検査結果は、患者が報告した転帰の改善と高度に相関していました。
「MCO治療後、患者たちは屋外の光に対する感受性と日常活動の長期にわたる改善を報告しました。 8週間の治療後、一部の被験者が付き添いの助けなしで研究期間中のフォローアップ訪問に参加できたことには、我々は嬉しい驚きを覚えた。患者の中には、壁の文字や新聞の大きな文字さえ読めるようになり、携帯電話を使い、テレビを見たり、針に糸を通すことさえできるようになった人もいます。」と主任研究員の博士は語った。 サントシュ・マハパトラ, 眼科医および眼外科医。
米国食品医薬品局から希少疾病用医薬品の指定を受けているナノスコープの RP 遺伝子治療は、独自の AAV2 ベクターを使用して MCO 遺伝子を網膜に送達します。この突然変異に依存しない遺伝子治療には、診療所で行われる目からの 1 回の注射が含まれます。
サマレンドラ・モハンティナノスコープの社長兼最高科学責任者であり、この技術の発明者である博士は、「オプトジェネティクスは強力な研究ツールですが、自然光環境とは異なり、オプシンの活性化帯域が狭いため、臨床上の利点が限られていました。」と述べています。 MCO は広帯域光に敏感で、周囲光によって活性化されるため、外部からの強力な光刺激装置の長期連続使用による光毒性のリスクが排除されます。」
RPについて
正常な目では、オプシンは網膜内の光受容細胞および本質的に光感受性の網膜神経節細胞 (ipRGC) によって発現され、光によって活性化されると視覚の生理学的プロセスを引き起こします。 RP には、網膜の光受容細胞が時間の経過とともに劣化し、視力障害や最終的には失明に至る一連のまれな遺伝性疾患が含まれます。これらの障害は、60 を超える異なる遺伝子変異に関連していると考えられています。
ナノスコープ・セラピューティクス社について
ナノスコープ・セラピューティクス の テキサス州ベッドフォードは、治療法が存在しない網膜変性疾患に苦しむ何百万もの盲人に視力を与えるため、光感受性分子を使用した光遺伝学的遺伝子治療を開発しています。ナノスコープは、MCO 分子を利用して変性した網膜を再感作させ、周囲光環境での視力を回復します。同社のパイプラインには、網膜色素変性症、シュタルガルト病、加齢黄斑変性症の患者の視力回復が含まれます。
接触：
チャールズ・クレイグ
オーパス・バイオテック・コミュニケーションズ
charles.s.craig@gmail.com
404-245-0591
