ダラス, テキサス州 — 2024 年 1 月 12 日  — ナノスコープ・セラピューティクス株式会社遺伝性網膜疾患の遺伝子治療を開発する臨床段階のバイオテクノロジー企業である同社は本日、博士が次のように発表した。 サマレンドラ・モハンティ, 社長兼最高科学責任者、および博士。. ジャレッド・スティーブンス, 戦略・事業開発担当副社長がプレゼンテーションを行います。 第 20 回先進療法週間年次カンファレンス から起こる 1月16日～19日 で マイアミ コンベンション センター マイアミ、フロリダ。プレゼンテーションの詳細は以下のとおりです。

タイトル： 遺伝子治療を進歩させるための製造および関連する規制上の課題を乗り越える
セッションタイトル: 遺伝子治療薬製造のための規制とCMCの調整
セッション日: 2024 年 1 月 17 日
セッション時間: 東部標準時間午後 4 時
位置： シアター2
プレゼンター： サマレンドラ・モハンティ博士、社長兼最高科学責任者

モハンティ博士はプレゼンテーション中に次のことを行います。

• 実験的プロセスから商業的に実行可能なプロセスに移行する際の先進的な戦略の必要性を紹介する
• 規制の状況、限られた過去のデータの課題、製造バッチの比較可能性をカバーします。
• 分析アプローチを正当化する上でのリスク評価の重要性と、それが意思決定にどのような影響を与えるかを強調する

タイトル： 視力回復のための光遺伝学治療の新たな波を開拓する 

セッションタイトル:  遺伝子治療ハイライトセッション
セッション日: 2024 年 1 月 19 日
セッション時間: 午前10時（東部標準時）
位置： イノベーションステージ
プレゼンター： Jared Stephens 氏、PhD、戦略および事業開発担当副社長

スティーブンス博士は講演の中で、網膜色素変性症およびスターガルト黄斑変性症を対象としたナノスコープ社の多特性オプシンパイプラインプログラムにおける最近の臨床的進歩について重点的に説明する予定です。.

ナノスコープ・セラピューティクス社について
ナノスコープ・セラピューティクス社は、遺伝性網膜疾患で失明した数百万人の患者に対し、遺伝子に依存しない視力回復のための光遺伝学的治療法を開発している。これらの疾患には治療法が存在しない。同社の主要開発候補であるMCO-010は、最近、RESTOREフェーズの主要結果を発表した。 2b 米国における網膜色素変性症に対する多施設無作為化二重マスク偽対照臨床試験（NCT04945772）。同社は最近、シュタルガルト病患者を対象とした MCO-010 療法の第 2 相 STARLIGHT 試験も完了しました (NCT05417126 ）。 MCO-010は、網膜色素変性症とシュタルガルト病の両方に対してFDAファストトラック指定およびFDA希少疾病用医薬品指定を受けています。前臨床資産には、地理的萎縮に対する非ウイルスレーザーによる MCO-020 遺伝子治療が含まれます。

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出典 ナノスコープ・セラピューティクス