ダラス, 2024年4月17日  — ナノスコープ・セラピューティクス株式会社遺伝性網膜疾患および加齢黄斑変性症（AMD）の遺伝子治療を開発する後期臨床バイオテクノロジー企業である同社は本日、次のことを発表した。 スラニャ・バタチャリヤ最高経営責任者（CEO）および サマレンドラ・モハンティナノスコープ・セラピューティクスの社長兼最高科学責任者であるPhDは、2024年世界オーファンドラッグ会議で講演し、パネルディスカッションに参加します。 2024年4月23日〜25日 で マサチューセッツ州ボストン。講演内容の詳細は以下の通りです。

タイトル： 視力回復の革命：遺伝性網膜疾患に対する変異非依存型光遺伝学的治療
セッションタイトル:  ピッチとパートナー
セッション日: 4月23日火曜日^rd
セッション時間: 午後3:00。 EST（東部基準時）ホールC、シアター4
プレゼンター： スラニャ・バタチャリヤ、 最高経営責任者

バタチャリヤ氏は、遺伝性網膜ジストロフィー（IRD）分野における複数の希少疾患に対する変異非依存的な修復治療に向けた、ナノスコープ社の多特性オプシン（MCO）プラットフォームの開発と応用について講演します。バタチャリヤ氏はまた、ナノスコープ社の最高科学責任者とともにパネルディスカッションに参加します。, サマレンドラ・モハンティ、PhD。パネルの詳細は次のとおりです。

タイトル： 障壁を打ち破る: 神経変性疾患患者への遺伝子治療へのアクセス
セッションタイトル: 希少疾患支援の世界
セッション日: 4月23日火曜日^rd
セッション時間: 午後3時20分。 EST（東部基準時）ホールC、シアター1
パネリスト: スラニャ・バタチャリヤ、最高経営責任者、および サマレンドラ・モハンティ、博士、最高科学責任者

本パネルでは、希少神経変性疾患への対応を目指す遺伝子治療開発企業が直面する課題について議論します。こうした疾患には、Nanoscope社が解決に注力している網膜変性疾患も含まれます。具体的には、Bhattacharya氏とMohanty博士が、網膜色素変性症の変異非依存型治療薬であるNanoscope社の主力候補MCO-010の開発過程で経験したことや課題、そしてこうした遺伝子非依存型治療がいかに患者へのアクセスを拡大できるかについて語ります。.

ナノスコープ・セラピューティクス社について
ナノスコープ・セラピューティクス社は、遺伝性網膜疾患で失明した数百万人の患者に対し、遺伝子に依存しない視力回復のための光遺伝学的治療法を開発している。これらの疾患には治療法が存在しない。同社の主要開発候補であるMCO-010は、最近RESTOREフェーズを完了した。 2b 米国における網膜色素変性症に対する多施設無作為化二重マスク偽対照臨床試験（NCT04945772）。同社は最近、シュタルガルト病患者を対象とした MCO-010 療法の第 2 相 STARLIGHT 試験も完了しました (NCT05417126）。MCO-010 は、RP とシュタルガルト病の両方に対して FDA のファストトラック指定と FDA の希少疾病用医薬品指定を受けています。前臨床資産には、AMD による GA に対する非ウイルス性レーザー送達 MCO-020 遺伝子治療が含まれます。

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