ダラス, 2024年10月21日  — ナノスコープ・セラピューティクス株式会社網膜変性疾患の遺伝子治療を開発している後期臨床バイオテクノロジー企業であるは、本日、 トランスレーショナルビジョン科学技術における画期的な発見 (TVST、ARVO ジャーナル) 光干渉断層撮影法と免疫組織化学分析によって評価したところ、網膜色素変性症 (RP) の動物モデルにおいて、内網膜の MCO-010 光遺伝学的治療がさらなる網膜変性を抑制することが実証されました。

MCO-010硝子体内投与後（ソンピレチゲネ・イステパルボベク)、約 80% の双極細胞が網膜に導入され、対照群とは異なり、網膜の厚さの変化は観察されませんでした。この論文で説明されている結果は、光受容体変性を起こしているマウスの網膜における MCO-010 の発現が、さらなる喪失を止め、網膜細胞層のさらなる混乱を防ぐという証拠を示しています。

“「MCO-010は、現在臨床試験中の唯一の広帯域で高速かつ高感度なオプシンであり、進行した網膜色素変性症患者の視力の大幅な改善が実証されています。行動学的および電気生理学的アッセイで測定されたMCO-010硝子体内注射による視力回復に加えて、MCO-010のこの疾患修飾作用は、網膜内層の双極細胞を標的とすることで、光遺伝学療法における重要な治療上の利点をもたらします」と博士は述べています。. ヴィニット・マハジャン、眼科教授兼研究副委員長 スタンフォード大学.

“「MCO-010のこの疾患修飾作用は、スターガルト病の動物モデルや地理的萎縮症の非ヒト霊長類モデルでも観察されている」と述べた。 サマレンドラ・モハンティ, ナノスコープ社の社長兼最高科学責任者である博士は、「網膜色素変性症の臨床試験において網膜構造の安定化を示す予備的な証拠が得られており、この解剖学的バイオマーカーの長期的な評価を実施する予定です」と述べています。“

ナノスコープ・セラピューティクス社について
ナノスコープ・セラピューティクスは、治療法のない網膜変性疾患で失明した何百万人もの患者のために、遺伝子に依存しない視力回復のためのオプトジェネティック療法を開発しています。網膜変性疾患に対するRESTOREフェーズ2b多施設ランダム化二重盲検偽対照臨床試験の良好な試験終了結果を受けて（NCT04945772）、 会社 BLA申請を開始する計画を発表した 同社は、RP治療薬としてMCO-010を2025年第1四半期に開発する予定である。MCO-010は、RPとStargardtの両方でFDAのファストトラック指定とFDAの希少疾病用医薬品指定を受けている。同社は、Stargardt患者を対象としたMCO-010療法の第2相STARLIGHT試験を完了している（NCT05417126）そして最近 第3フェーズを開始する計画を発表した 2025年第1四半期に登録試験を実施。前臨床資産には、地図状萎縮に対する非ウイルス性レーザー送達MCO-020遺伝子治療が含まれます。

投資家連絡先:
アルゴットパートナーズ
(212) 600-1902
PR@nanostherapeutics.com

出典 ナノスコープ・セラピューティクス