私たちの未来
希望の光を取り戻す
私たちの未来
希望の光を取り戻す
私たちは、最も複雑な網膜疾患によって生活が混乱している世界中の何百万もの家族に、希望の光を取り戻すために日々努力しています。.
当社の進行中のパイプライン
前臨床
インド
フェーズ1/2a
フェーズ2b/3
提出
承認
MCO-010
オプトジェネティクスAAV*
網膜色素変性症
MCO-010
光遺伝学AAV
シュタルガルト病
MCO-010
光遺伝学AAV
LCA
MCO-020
光遺伝学 非ウイルス
地図状萎縮症
アデノ随伴ウイルス
FDAはMCO-010に希少疾病用医薬品指定およびファストトラック指定を与え、網膜色素変性症およびスターガルト病に対する優先審査の対象となる可能性もある。*
*指定の適格基準を満たしている場合、FDAは販売承認申請の提出時に優先審査指定を付与します。.
現在の疾患標的
網膜色素変性症およびスターガルト病に対する当院の臨床プログラムは、現在治療選択肢のない患者さんの視力改善を示すことに重点を置いています。.
網膜色素変性症（RP）
網膜色素変性症は、アメリカの労働年齢人口における失明の主要原因の一つである。.
網膜色素変性症（RP）は、100種類以上の異なる遺伝子に見られる突然変異によって引き起こされ、これらの遺伝子はそれぞれ網膜の発達と機能に関与している。.
網膜色素変性症（RP）は、網膜の桿体細胞と錐体細胞という光受容細胞が進行性に変性・機能不全を起こすことを特徴とする疾患である。これらの細胞は、光を脳が視覚として解釈する電気信号に変換する役割を担っている。.
網膜色素変性症（RP）は、初期段階では周辺視野に影響を及ぼし、視野狭窄を引き起こします。その後、進行すると中心視野にも影響を及ぼします。RPは通常、小児期または青年期に発症しますが、成人期に発症することもあります。.
網膜色素変性症（RP）は進行性で不可逆的な視力喪失を引き起こし、米国ではRP患者が10万人を超え、法的失明状態にあるRP患者は2万5千人以上おり、その数は増加傾向にある。.
ナノスコープ社による網膜色素変性症（RP）の臨床試験
RP用MCO-010
REMAIN研究
ステータス：活動中、募集はしていません
進行性網膜色素変性症に対するMCO-010のRESTORE第2b相試験に以前参加した被験者を対象とした、非介入型の長期追跡調査。.
スターガルト病（SD）
スターガルト病（スターガルト黄斑ジストロフィーとも呼ばれる）は、若年性黄斑変性の一般的な原因として、通常は小児期または青年期に診断されるが、若い成人でも発見されることがある。.
SDは、網膜の中心部にある黄斑に影響を与える遺伝性の眼疾患です。黄斑は、鮮明な中心視覚を司る部分です。.
SDの症状には、中心視力の低下、視界のぼやけや歪み、顔の認識困難、色覚異常、中心視野の盲点などがあります。ただし、周辺視野は通常は損なわれません。.
進行したSDの患者は、残念ながらRPの患者と同様に、光受容体の変性により深刻な視力低下という同じ状態に陥ります。.
ナノスコープ社によるSDの臨床試験
SDカード用MCO-010
SUSTAIN研究
ステータス：活動中、募集はしていません
スターガルト病治療薬MCO-010のSTARLIGHT第2相臨床試験に以前参加した被験者を対象とした、非介入型の長期追跡調査。.