Nanoscope Therapeutics の臨床段階の遺伝子治療は、網膜変性疾患に苦しむ人々の視力を回復することに重点を置いています。当社の遺伝子治療は、光感受性の多特性オプシン (MCO) を網膜細胞に送達し、周囲の光を検出し、日常生活活動を改善する可能性があります。
Nanoscope は、治療法が知られていない疾患を対象としています。
網膜色素変性症
(RP) は、進行性の周辺視野喪失と失明を特徴とする稀な遺伝性網膜疾患です。これは失明の最も一般的な遺伝的原因であり、米国では約 150,000 人が罹患しています。 MCO-010 は、米国食品医薬品局によって希少疾病用医薬品および RP のファスト トラック指定を取得しています。
乾燥性加齢黄斑変性症（地理的萎縮）
高齢者に中心視力喪失を引き起こす一般的な疾患。 地理的萎縮は、網膜の中心である黄斑が徐々に悪化することによって引き起こされます。
錐体桿体ジストロフィー
光強度レベルの検出を担当する網膜の光受容細胞である錐体および桿体の劣化によって引き起こされる、まれなグループの遺伝性疾患。
.
アッシャー症候群
網膜色素変性症と難聴を引き起こす稀な遺伝性疾患です。
シュタルガルト病
遺伝性黄斑変性症の最も一般的な形態の 1 つで、米国で約 30,000 人が罹患しています。この希少疾患は黄斑の進行性変性を引き起こし、視野の中心に暗い斑点を引き起こします。 MCO-010 は、この病気に対して希少疾病用医薬品およびファストトラックの指定を受けています。
