Nanoscope Therapeutics 正在开发光遗传学基因疗法，利用多特征视蛋白 (MCO) 使视网膜重新敏感，以检测弱光水平。这些疗法有可能使数百万患有视网膜退行性疾病（包括色素性视网膜炎、斯塔加特病和干性年龄相关性黄斑变性（AMD））的视障人士恢复视力。
MCO-010 用于 RP 和 Stargardt 病
我们的主导产品 MCO-010 正处于针对色素性视网膜炎 (RP) 和 Stargardt 病的临床开发中，这两种疾病是导致失明的罕见视网膜疾病。 MCO-010 已获得美国食品和药物管理局针对这两种疾病的孤儿药和快速通道指定。
MCO 有潜力解决所有形式的视网膜变性，适用于视网膜完全或部分损伤的患者。
Nanoscope 的 MCO-010 基因治疗利用便捷的 和 成熟的眼内注射用于将编码环境光敏感 MCO 蛋白的基因输送到视网膜细胞中。 这些疗法的目的是 使能够 视网膜细胞检测光 患有色素性视网膜炎或斯塔加特病的患者 可能 再看看。
我们的专有技术与其他基因疗法有何不同
我们的治疗重点是治疗失明，无论潜在的基因突变如何
这是一种环境光敏感疗法，将多色视蛋白传递到视网膜细胞，从而在不同颜色环境下实现视力
简单方便的办公室手术，无需侵入性眼科手术
无需外部设备或刺激，消除光毒性风险
纳米增强光传输 – NOD
想象一下，在完全没有病毒的情况下将新的遗传物质传递到视网膜细胞。 该公司拥有战略合作伙伴关系，以创建独特的非病毒替代基因传递平台，旨在提高靶向精度并降低免疫原性。非病毒技术涉及基于近红外激光的治疗基因的空间靶向纳米增强递送（NOD）。该技术可用于传递有效基因以纠正导致视力丧失的潜在遗传缺陷，以及光学基因疗法。
