没有积极招募和完成临床研究
STARLIGHT：MCO-010 在 Stargardt 的 2 期 6 个月结果
STARLIGHT（6 名患者接受给药，未积极招募）是 MCO-010 在 Stargardt 患者中进行的 2 期试验（NCT05417126).
功效
- 主要患有黄斑萎缩的患者 有临床意义的视力改善 (BCVA)
- MCO-010患者表现 ~ 平均灵敏度增加 3 dB 通过章鱼视野视野测量法测量
- 高基线 视觉引导移动 (MLYMT) 和物体识别 (MLSDT) 在整个研究过程中保持表现
- 报告 MCO-010 治疗 Stargardt 患者 重要的 患者报告结果测量关键领域分数的改进： 阅读、色彩和对比度
安全
- 耐受性良好，无严重不良事件
- 安全性一致 在 Ph1/2a 和 Ph2b MCO-010 研究中观察到良好的情况
要点和后续步骤
解决大量未满足需求的潜力：对因 Stargardt 黄斑变性而导致视力丧失的患者有显着益处（目前尚无可用的治疗方法）
响应的一致性： 视觉功能改善与 RP 中的 MCO-010 1/2 期研究和 2b 期 RCT 一致
下一步: 与 FDA 和其他监管机构就 MCO-010 的未来进行合作，目标是尽快为患者提供这种新型疗法
RESTORE：高级 RP 中 MCO-010 的 2b 期顶线结果
RESTORE（18 名患者接受给药，未积极招募）是一项在美国进行的针对色素性视网膜炎的 2b 期多中心、随机、双盲、假对照临床试验（NCT04945772).
功效
- 88.9% (16 / 18) 接受治疗的患者经历了 有临床意义 2 个或更多亮度级别 视觉引导移动性 (MLYMT) 或物体识别 (MLSDT) 的改进
- 94.4% (17/18) 接受治疗的患者经历了 MLYMT 或视力 (BCVA) 具有临床意义的改善
- 100% (18/18) 的治疗患者经历过 MLYMT、MLSDT 或 BCVA 方面有临床意义的改善
- 接受治疗的患者经历了 BCVA 具有临床意义的改善 平均为 -0.34 LogMAR
安全
- 耐受性良好，无严重或严重 报告的眼部或全身不良事件
- 1 起 SAE 发生在 安慰剂治疗的患者
- 发生率相当 TEAE 的数量1跨研究组
了解有关我们 2b 期 RESTORE 试验结果的更多信息
要点和后续步骤
解决大量未满足需求的潜力: 对因晚期 RP 导致严重视力丧失的患者有显着益处（目前尚无可用的治疗方法）
响应的一致性: 视觉功能改善和安全性与之前的 MCO-010 1/2 期研究一致
下一步: 与 FDA 和其他监管机构就 MCO-010 的未来进行合作，目标是迅速为患者提供这种新型疗法； 2023 年 4 月提交 RMAT 申请
功效
- 82% (9/11) 的治疗患者经历了 有临床意义的改善 视觉引导移动或视力 (BCVA)
- 64% (7/11) 接受治疗的患者经历了 BCVA 具有临床意义的改善
- 接受治疗的患者经历了 BCVA 具有临床意义的改善 平均为 -0.38 LogMAR
安全
- 耐受性良好，无严重或严重 报告的眼部或全身不良事件
- 轻度至中度，主要是自消性炎症
要点和后续步骤
人类研究第一: 对因晚期 RP 导致严重视力丧失的患者有显着益处（目前尚无可用的治疗方法）
良好的安全性: 各受试者对治疗的耐受性良好，第 52 周时没有患者同时服用药物
功效可期: 导航和精细视觉指标的视觉功能改善
1. 治疗突发不良事件
