Nanoscope Therapeutics 的临床阶段基因治疗专注于恢复视网膜退行性疾病患者的视力。我们的基因疗法将光敏感的多特征视蛋白 (MCO) 输送到视网膜细胞中，具有检测环境光并改善日常生活活动的潜力。
纳米显微镜针对的是尚无已知治疗方法的疾病：
色素性视网膜炎
（RP）是一种罕见的遗传性视网膜疾病，其特征是进行性周边视力丧失和失明。它是导致失明的最常见遗传原因，影响美国约 150,000 人。 MCO-010 已被美国食品和药物管理局授予孤儿药和 RP 快速通道资格。
干性年龄相关性黄斑变性（地理萎缩）
一种导致老年人中央视力丧失的常见疾病。 地理萎缩是由视网膜中央黄斑逐渐退化引起的。
锥杆营养不良
一组罕见的遗传性疾病，由视锥细胞和视杆细胞退化引起，视锥细胞和视杆细胞是视网膜中负责检测光强度水平的感光细胞。
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亚瑟综合症
一种罕见的遗传性疾病，会导致色素性视网膜炎和听力损失。
斯塔加特病
遗传性黄斑变性最常见的形式之一，在美国影响约 30,000 人。这种罕见疾病会导致黄斑进行性变性，导致中央视野出现黑斑。 MCO-010 已被授予治疗该疾病的孤儿药和快速通道资格。
