نانوسكوب يحصل على منحة $1.5M Phase2B SBIR لتطوير العلاج الجيني Opsin المنشط بالضوء المحيط لاستعادة الرؤية لمرضى AMD
بيدفورد، تكساس (14 سبتمبر 2021) - حصل باحثو النانوسكوب على منحة قدرها $1.5 مليون Phase2b لابتكار أبحاث الأعمال الصغيرة (SBIR) من المعهد الوطني للعيون (NEI) التابع للمعاهد الوطنية للصحة (NIH) لتعزيز البيئة المحيطة بالشركة. العلاج الجيني البصري الوراثي القابل للتنشيط بالضوء للضمور البقعي المرتبط بالعمر (AMD).
"إن الفوز بمنحة المعاهد الوطنية للصحة من خلال عملية مراجعة تنافسية للغاية هو بمثابة شهادة على الابتكار والأهمية السريرية للعلاج الوراثي البصري الأول من نوعه لدينا والذي يعتمد على Opsin متعدد الخصائص (MCO)، وهو بروتين قابل للتنشيط بالضوء المحيط ومحمي ببراءة اختراع. وقال سولاجنا بهاتاشاريا، الرئيس التنفيذي لشركة Nanscope، لاستعادة الرؤية لدى الأشخاص الذين يعانون من AMD. "هدفنا هو تطبيق علاجنا لتخفيف معاناة الملايين من الأشخاص الذين يعانون من AMD في جميع أنحاء العالم."
العلاج الجيني MCO الرائد من Nanscope، MCO-010، هو في مرحلة متأخرة من تجربة المرحلة 2 ب لالتهاب الشبكية الصباغي (RP) في الولايات المتحدة. يحتوي MCO-010 على تصنيفات الأدوية اليتيمة لمرض RP وStargardt من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية. أظهرت تجربة المرحلة 1/2أ لـ MCO-010 أن المرضى الذين أصيبوا بالعمى بسبب التهاب الشبكية الصباغي شهدوا استعادة رؤية ذات معنى سريريًا.
يستخدم العلاج الجيني البصري الخاص بالنانوسكوب ناقل AAV2 خاص لتوصيل جينات MCO إلى خلايا الشبكية ثنائية القطب حيث تعبر عن MCOs المصممة لتكون سريعة ومتعددة الألوان، مما يتيح الرؤية في بيئات ألوان مختلفة. تقوم MCOs بإعادة برمجة الخلايا ثنائية القطب لتعمل مثل الخلايا المستقبلة للضوء التي تضررت ليس فقط بسبب AMD، ولكن أيضًا مجموعة كاملة من اضطرابات الشبكية الموروثة (IRDs) بغض النظر عن الطفرات الجينية المسببة للأمراض. يتضمن العلاج حقنة واحدة داخل الجسم الزجاجي ويمكن إعطاؤه في العيادة الطبية.
"تشير بياناتنا الأولية إلى أن علاج MCO يمكن تطبيقه بطريقة مستقلة عن الطفرة لـ IRDs محددة ويمكن أن يكون بمثابة علاج أساسي لمرض شبكية العين،" قال ساماريندرا موهانتي، دكتوراه، والباحث الرئيسي في NIHgrant ورئيس مجلس إدارة Nanscope الذي حصل مؤخرًا على جائزة المسؤول العلمي. "بهذه المنحة يمكننا تسريع تقدم علاج MCO الخاص بنا للضمور الجغرافي للبقعة للأحداث وكذلك البالغين."
نبذة عن شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكس إنك.
تعمل شركة Nanscope Therapeutics على تطوير علاجات بصرية وراثية لإعطاء البصر لملايين الأفراد المكفوفين الذين يعانون من أمراض تنكس الشبكية، والتي لا يوجد علاج لها. يتضمن خط أنابيب الشركة علاج تجديد الشبكية المعتمد على علم البصريات الوراثي للمرضى الذين يعانون من التهاب الشبكية الصباغي ومرض ستارغاردت وغيره من أمراض IRD بالإضافة إلى الضمور البقعي المرتبط بالعمر.
اتصال:
تشارلز كريج
أوبوس للاتصالات التقنية الحيوية
[email protected]
404-245-0591