Nanoscope、AMD患者の視力を回復するための周囲光活性化型オプシン遺伝子治療を推進するため、$1.5M Phase2B SBIR助成金を獲得

テキサス州ベッドフォード (2021 年 9 月 14 日) — ナノスコープの研究者は、同社の環境技術の進歩を目的として、国立衛生研究所 (NIH) の国立眼科研究所 (NEI) から $150 万フェーズ 2b 中小企業研究イノベーション (SBIR) 助成金を獲得しました。加齢黄斑変性症（AMD）に対する光活性化型光遺伝学的遺伝子治療。

「競争の激しい審査プロセスを経てNIHの助成金を獲得したことは、特許で保護された周囲光で活性化できるタンパク質である多特性オプシン（MCO）に基づく当社のファーストインクラスの光遺伝学的治療の革新性と臨床的重要性の証です」 「私たちの目標は、私たちの治療を応用して、世界中の何百万人もの AMD 患者の苦しみを和らげることです。」

ナノスコープの主要な MCO 遺伝子治療薬である MCO-010 は、米国で網膜色素変性症 (RP) を対象とした後期第 2b 相試験中です。 MCO-010 は、米国食品医薬品局から RP およびシュタルガルト病に対する希少疾病用医薬品の指定を受けています。 MCO-010の第1/2a相試験では、RPにより失明した患者が臨床的に有意義な視力回復を経験したことが示された。

Nanoscope の光遺伝学的遺伝子治療は、独自の AAV2 ベクターを使用して MCO 遺伝子を双極性網膜細胞に送達し、そこで高速かつ多色になるように設計された MCO を発現し、さまざまな色環境での視覚を可能にします。 MCO は双極細胞を再プログラムし、AMD だけでなく、根底にある疾患の原因となる遺伝子変異に関係なく、あらゆる種類の遺伝性網膜疾患 (IRD) によって損傷を受けた光受容細胞のように機能するようにします。この治療には 1 回の硝子体内注射が必要で、診療所で実施できます。

「私たちの予備データは、MCO 療法が特定の IRD に対して変異に依存しない方法で適用でき、網膜疾患に依存しないプラットフォーム療法として機能できることを示しています」と、最近受賞した NIHgrant の主任研究者であり Nanoscope の社長兼主任であるサマレンドラ・モハンティ博士は述べています。科学担当官「この助成金により、成人だけでなく青少年の黄斑の地理的萎縮に対するMCO療法の進歩を加速することができます。」

ナノスコープ・セラピューティクス社について
Nanoscope Therapeutics は、治療法が存在しない網膜変性疾患に苦しむ何百万もの視覚障害者に視力を与えるための光遺伝学的治療法を開発しています。同社のパイプラインには、RP、シュタルガルト病、その他のIRDおよび加齢黄斑変性症の患者に対する光遺伝学に基づく網膜再生療法が含まれています。

接触：
チャールズ・クレイグ
オーパス・バイオテック・コミュニケーションズ
pr@nanostherapeutics.com
404-245-0591