تعلن شركة Nanscope Therapeutics عن موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على IND للعلاج الجيني MCO-010 لدى مرضى التنكس البقعي Stargardt

تعلن شركة Nanscope Therapeutics عن موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على IND للعلاج الجيني MCO-010 لدى مرضى التنكس البقعي Stargardt

بيدفورد، تكساس (25 يناير 2022) — شركة نانوسكوب للعلاجاتأعلنت شركة التكنولوجيا الحيوية في المرحلة السريرية التي تعمل على تطوير علاجات جينية لأمراض تنكس الشبكية، اليوم أنها حصلت على موافقة IND من إدارة الغذاء والدواء لبدء تجربة المرحلة الثانية من العلاج الوراثي الأحادي متعدد الخصائص Opsin (MCO-010) الذي يمكن تنشيطه بالضوء المحيط لاستعادة الرؤية. في مرضى ستارغاردت.

وقالت سولاجنا بهاتاشاريا، الرئيس التنفيذي لشركة Nanscope: "يعد هذا معلمًا مهمًا آخر لنانوسكوب، مما يمنحنا الفرصة لإجراء تجربة سريرية ثانية في الولايات المتحدة لمنصة العلاج الجيني MCO الخاصة بنا، والمصممة لاستعادة الرؤية للمرضى الذين يعانون من أمراض تنكس الشبكية". . "حاليًا لا توجد علاجات معتمدة لهذه الحالات."

من المتوقع أن تبدأ هذه المرحلة الثانية من التجربة السريرية لـ Stargardt في النصف الأول من عام 2022. يقوم Nanscope حاليًا بإجراء دراسة متعددة المراكز في المرحلة 2b وعشوائية ومضبوطة ومزدوجة القناع لـ MCO-010 لمرضى RP. حصل MCO-010 على تصنيفات الأدوية اليتيمة من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لـ RP وStargardt. Stargardt هو الضمور البقعي (MD) الذي يصيب الأطفال والبالغين. إن التقدم المحرز في تجربة برنامج Stargardt التابع لشركة Nanscope له آثار على MCO كمنصة وتأثيره يتجاوز الأمراض النادرة.

"في الوقت الحالي، تحاول جميع التجارب الحالية إبطاء تطور فقدان البصر لدى المرضى الذين يعانون من مرض ستارغاردت، ويهدف النهج البصري الوراثي إلى استعادة الرؤية. يمكن أن تكون هذه محاولة رائدة لتقييم العلاج الجيني البصري لتحسين الرؤية لدى مرضى ستارغاردت. قال ديفيد س. بوير، دكتوراه في الطب، مجموعة Retina-Vitreous Associates الطبية والمساعد: "أنا متحمس لاحتمالية قدرة MCO-010 على استعادة الرؤية للعديد من المرضى الذين يعانون من فقدان البصر الناجم عن ضمور الشبكية الخارجي، بما في ذلك الضمور البقعي الجاف المرتبط بالعمر". أستاذ طب العيون السريري في كلية كيك للطب بجامعة جنوب كاليفورنيا.

Stargardt هو مرض وراثي في الشبكية يتضمن خللًا / انحطاطًا في المستقبلات الضوئية. يعمل العلاج الجيني MCO-010 من Nanscope على إعادة برمجة خلايا الشبكية السليمة لجعلها حساسة للضوء. ويستخدم ناقلات AAV2 الخاصة لتوصيل جينات MCO إلى الخلايا حيث تعبر عن opsins متعدد الألوان مما يتيح الرؤية في بيئات ألوان مختلفة. العلاج، الذي يتضمن حقنة واحدة داخل الجسم الزجاجي يتم تقديمها في مكتب طبي، ينطبق على RP وStargardt بغض النظر عن الطفرات الجينية الأساسية.

حول شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكس إنك.
تعمل شركة Nanscope Therapeutics على تطوير علاجات بصرية وراثية لإعطاء البصر لملايين المكفوفين الذين يعانون من أمراض تنكس الشبكية، والتي لا يوجد علاج لها. يتضمن خط أنابيب الشركة علاج تجديد الشبكية المعتمد على علم البصريات الوراثي للمرضى الذين يعانون من RP وStargardt وMD المرتبط بالعمر الجاف.

اتصال:

دان إراميان
أوبوس للاتصالات التقنية الحيوية
pr@nanostherapeutics.com
425-306-8716

شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكس
أبراج ترينيتي
2777 ن. ستيمونز فوي.
دالاس، تكساس 75207
(817) 857-1186
  • دكتور سامارندرا موهانتي | المؤسس المشارك والرئيس

    سامارندرا موهانتي (المؤسس المشارك/الرئيس) هو مخترع ورجل أعمال متسلسل يتمتع بخبرة تزيد عن 20 عامًا في العلوم الطبية الحيوية. وهو أحد مؤسسي العديد من شركات التكنولوجيا الحيوية والأجهزة الطبية الحيوية/التشخيص (تم تطوير وتسويق أدوات طبية حيوية $100K+.)

    حصل الدكتور موهانتي على درجة الماجستير في البصريات التطبيقية من المعهد الهندي للتكنولوجيا في دلهي ودرجة الدكتوراه في الفيزياء (الحيوية) من المعهد الهندي للعلوم في بنغالور.

    تشمل خبرته الواسعة في مجال التقنيات الطبية الحيوية العمل كأستاذ/ كبير العلماء في جامعة تكساس؛ جامعة كاليفورنيا، إرفاين؛ مركز للمحاماة. التكنولوجيا (الهند)؛ كثافة العمليات. مول. التكنولوجيا الحيوية (ألمانيا)؛ جامعة. بافيا (إيطاليا)؛ جامعة سنغافورة الوطنية (سنغافورة)؛ وجامعة سانت أندروز (المملكة المتحدة). وقد قام بتأليف أكثر من 200 براءة اختراع ومنشورات دولية في المجلات الرائدة بما في ذلك Nature وNature Photonics.

    وهو الباحث الرئيسي في المنح الكبرى المقدمة من المعهد الوطني للعيون بما في ذلك مبادرة الهدف الجريء ومنح أبحاث الهندسة الحيوية. وهو عضو في هيئة تحرير المجلات ويرأس مؤتمرًا دوليًا حول علم البصريات الوراثي. وهو حائز على جائزة أبطال الرعاية الصحية لعام 2019 (مطبعة Fort Worth Business Press)، وجائزة Retinal Organoid Challenge، وجائزة مبادرة الهدف الجريء (NIH)، والمتأهل للتصفيات النهائية لـ Tech Titan، وجائزة المبتكر لمدير NIH.