• 88.9% (16/18) من المرضى المعالجين بـ MCO-010 شهدوا تحسنًا ذا معنى سريريًا بمقدار 2 أو أكثر في مستوى النصوع في التنقل الموجه بالرؤية أو التعرف على الأشياء
• لوحظت مكاسب في حدة البصر ذات مغزى سريري في العديد من المرضى الذين عولجوا بـ MCO-010
• ملف تعريف أمان مناسب لـ MCO-010 مع عدم وجود أحداث سلبية خطيرة أو شديدة

دالاس, 30 مارس 2023 / بي آر نيوزواير / — شركة نانوسكوب للعلاجات، أعلنت اليوم عن النتائج الرئيسية من المرحلة 2 ب من تجربة RESTORE السريرية متعددة المراكز والعشوائية والمزدوجة القناع والتي يتم التحكم فيها بشكل زائف (NCT04945772) من MCO-010، وهو علاج بصري متعدد الخصائص Opsin (MCO) قابل للتنشيط في الضوء المحيط لاستعادة الرؤية في التهاب الشبكية الصباغي المتقدم (RP)، بغض النظر عن طفرة الجينات. حصل MCO-010 على تصنيفي الدواء اليتيم وتصنيف المسار السريع من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA).

في تجربة RESTORE، تلقى 18 مريضًا يعانون من ضعف شديد في الرؤية بسبب RP حقنة واحدة داخل الجسم الزجاجي من MCO-010 بينما تلقى 9 منهم إجراء حقن زائف داخل الجسم الزجاجي. أظهرت النتائج تحسنًا في وظيفة الرؤية بعد العلاج بـ MCO-010 بما يتوافق مع الدراسات السابقة بالإضافة إلى ملف تعريف السلامة المناسب. كان قياس النتيجة الأولية هو التغير المتوسط في درجة اختبار Y-Mobility متعدد الإضاءة (MLYMT، التنقل الموجه بالرؤية) مقابل الدواء الوهمي. وشملت تقييمات الفعالية الرئيسية الأخرى اختبار تمييز الأشكال متعدد الإضاءة (MLSDT، التعرف على الأشياء القريبة) وأفضل حدة البصر المصححة (BCVA). بالنسبة لـ MLYMT وMLSDT، يعتبر تغيير مستوى النصوع بمقدار 2 أو أكثر ذا معنى سريريًا. بالنسبة لـ BCVA، يعتبر تغيير LogMAR بمقدار 0.3 ذا معنى سريريًا، حيث يشير التغيير السلبي إلى تحسن حدة البصر.

وكانت نتائج الفعالية الرئيسية في 12 شهرا:

• أظهر 16 من 18 مريضًا (88.9%) MCO-010 تحسنًا في مستوى النصوع بمقدار 2 أو أكثر في MLYMT أو MLSDT في 12 شهرًا مقارنة بـ 4 من 9 (44.4%) يتلقون العلاج الوهمي (P <0.05)؛
• تحسن 12 من 18 مريضًا عولجوا بـ MCO-010 بمقدار مستويين أو أكثر من مستويات النصوع في MLYMT مقارنة بـ 3 من 9 تلقوا العلاج الوهمي؛
• تحسن 10 من 18 مريضًا عولجوا بـ MCO-010 بمقدار مستويين أو أكثر من مستويات النصوع في MLSDT مقارنةً بـ 2 من 9 تلقوا العلاج الوهمي؛
• تحسن 7 من 18 مريضًا عولجوا بـ MCO-010 بمقدار -0.3 LogMAR أو أكثر في BCVA مقارنة بواحد من 9 يتلقون العلاج الوهمي؛ و
• التغيير في درجة MLYMT (النتيجة الأولية)، الفرق مقابل الدواء الوهمي: +1.0 (95%CI 0.0، 3.0).

بالإضافة إلى الدليل على وجود تأثير مفيد سريريًا، كان MCO-010 جيد التحمل ولم يتم الإبلاغ عن أي أحداث سلبية خطيرة أو شديدة في العين أو الجهازية. حدثت حالة SAE واحدة في مريض عولج بالعلاج الوهمي. كان هناك حدوث مماثل للأحداث السلبية الناشئة عن العلاج (TEAEs) عبر أذرع الدراسة. كانت أكثر حالات TEAEs العينية شيوعًا التي تم الإبلاغ عنها عبر أذرع العلاج هي خلايا الغرفة الأمامية وارتفاع ضغط الدم في العين ونزيف الملتحمة.

تتوافق نتائج RESTORE اليوم مع تلك التي تمت ملاحظتها في تجربة المرحلة 1/2 السابقة، مما يدل على تحسينات في الرؤية الوظيفية لدى غالبية المرضى الذين عولجوا بـ MCO-010 جنبًا إلى جنب مع ملف تعريف السلامة المناسب. الأشخاص الذين يعانون من فقدان البصر الشديد بسبب التهاب الشبكية الصباغي ليس لديهم حاليًا علاجات متاحة لتحسين الرؤية.

"لقد حظيت بشرف ملاحظة التحسينات الكبيرة في الوظيفة البصرية لدى العديد من المرضى الذين سجلوا في التجارب السريرية لـ MCO-010 خلال العام الماضي. قال فيكتور إتش جونزاليس، دكتوراه في الطب، مؤسس معهد Valley Retina، إن حقيقة أننا نرى مكاسب مستدامة وأحيانًا تحويلية في وظيفة الرؤية، مما يسمح لهم بالسير في العيادة بمزيد من اليقين، بعد علاج واحد، أمر رائع وغير مسبوق. ماكالين، تكساس واستعادة المحقق. "هؤلاء المشاركون الذين كانوا يعانون من ضعف شديد في الرؤية بسبب RP يتمتعون الآن بنوعية حياة محسنة، مختلفة تمامًا عما كانت عليه قبل تلقي MCO-010. بالإضافة إلى ذلك، فإن ملف السلامة المفضل لـ MCO-010 يعزز ثقتي في هذا العلاج الرائد الذي أتوقع أن يصبح خيارًا علاجيًا مهمًا للأشخاص الذين يعانون من التهاب المفاصل الروماتويدي المتقدم.

"إن هذه النتائج مرضية، لأنها توضح قدرة MCO-010 على استعادة الرؤية وتمثل أكثر من عقد من العمل من قبل العديد من الأفراد المتفانين المشاركين في اكتشاف وتطوير هذه المنصة الفريدة السريعة والعريضة والحساسة للغاية. هذه لحظة محورية في مجال العلاج الجيني الحيادي للطفرة وتؤسس علم البصريات الوراثي كطريقة علاجية يمكنها استعادة الرؤية الوظيفية في الضوء المحيط لدى المرضى الذين يعانون من تنكس شبكي حاد. تعمل بيانات تجربة RESTORE على التحقق من صحة منصة MCO الخاصة بـ Nanscope والتي يتم تطبيقها عبر مجموعة متزايدة من البرامج. وأضاف ساماريندرا موهانتي، المؤسس المشارك والرئيس والمدير العلمي لشركة Nanscope: "يُظهر نهجنا الإمكانات عبر مجموعة من الأمراض والمجالات العلاجية، وتتمتع شركة Nanscope بمكانة فريدة لتطوير علم البصريات الوراثي ليكون حقيقة علاجية للمرضى".

قال: "يسعدنا أن نرى مثل هذه النتائج المشجعة من تجربة RESTORE". سولاجنا بهاتاشاريا، المؤسس المشارك والرئيس التنفيذي لشركة Nanscope. "تشير هذه النتائج إلى أن MCO-010 يوفر فائدة كبيرة للمرضى الذين يعانون من فقدان البصر الشديد بسبب RP المتقدم، وهي حالة لا يوجد لها علاجات متاحة حاليًا. ونحن نتطلع إلى التعاون مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) والهيئات التنظيمية الأخرى بشأن مستقبل MCO-010، بهدف الإسراع في توفير هذا العلاج الجديد للمرضى. ونحن نشكر بإخلاص المشاركين في التجربة وعائلاتهم وكذلك المحققين وجميع الذين ساهموا في هذه التجربة الرائدة. نود أيضًا أن نشكر مستثمرينا والمعاهد الوطنية للصحة والمتعاونين على دعمهم الدؤوب لنا على مدار سنوات عديدة في تحقيق إمكانات علاج MCO في استعادة الرؤية للمرضى بغض النظر عن الطفرة الجينية الأساسية.

وتتوقع الشركة تقديم نتائج RESTORE العليا في المؤتمرات الطبية القادمة.

حول التهاب الشبكية الصباغي
في العيون الطبيعية، يتم التعبير عن الأوبسينات بواسطة الخلايا المستقبلة للضوء والخلايا العقدية الشبكية الحساسة للضوء في شبكية العين، وعندما يتم تنشيطها بالضوء فإنها تؤدي إلى العملية الفسيولوجية للرؤية. يشمل RP مجموعة من الاضطرابات الوراثية النادرة التي تتحلل فيها الخلايا المستقبلة للضوء في شبكية العين بمرور الوقت، مما يؤدي إلى ضعف الرؤية والعمى في نهاية المطاف. ويعتقد أن هذه الاضطرابات مرتبطة بأكثر من 100 طفرة جينية مختلفة. يعاني ما يقرب من 100000 شخص في الولايات المتحدة وما يقدر بنحو 2 مليون شخص في جميع أنحاء العالم من مرض RP، مما يجعله السبب الرئيسي للعمى الوراثي.

حول MCO-010
تهدف العلاجات الجينية الحالية إلى علاج المرضى الذين يعانون من طفرة جينية محددة في خلايا الشبكية الخارجية، في حين أن العلاج الأحادي البصري الوراثي MCO القابل للتنشيط في الضوء المحيط والذي يستهدف الخلايا العصبية الداخلية الوفيرة في شبكية العين لديه القدرة على استعادة الرؤية المفقودة بسبب RP المتقدم، مع خلايا الشبكية الخارجية المتدهورة. MCO-010 (sonpiretigene isteparvovec، تعليق للحقن داخل الجسم الزجاجي) هو الأوبسين الوحيد عريض النطاق والسريع والأكثر حساسية للضوء الموجود حاليًا في التجارب السريرية. من خلال استهداف الخلايا ثنائية القطب عبر معزز mGluR6، تم تصميم شريط التعبير MCO-010 لاستعادة الرؤية عالية الجودة في بيئات العالم الحقيقي. يسمح ناقل AAV2 الخاص بالنقل القوي لـ MCO-010 في الخلايا ثنائية القطب عند الحقن داخل الجسم الزجاجي. أظهرت تجربة المرحلة 1/2 لـ MCO-010 لدى مرضى التهاب المفاصل الروماتويدي المتقدم تحسنًا في الحركة الموجهة بالرؤية، والتمييز في الشكل، وحدة البصر. نسبة كبيرة من المرضى الذين عولجوا بـ MCO-010 في المرحلة 2ب أظهرت تجربة RESTORE تحسينات في الرؤية الوظيفية التي تم تقييمها من خلال التنقل الموجه بالرؤية، والتمييز في الشكل وحدة البصر، إلى جانب ملف تعريف السلامة المناسب.

حول شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكس إنك.
تعمل شركة Nanscope Therapeutics على تطوير علاجات غير جينية واستعادة البصر لملايين المرضى المصابين بالعمى بسبب أمراض تنكس الشبكية، والتي لا يوجد علاج لها. أعلنت الأصول الرئيسية للشركة، MCO-010، مؤخرًا عن نتائج رئيسية من مرحلة الاستعادة 2ب تجربة سريرية متعددة المراكز، عشوائية، مزدوجة القناع، خاضعة للتحكم الوهمي في الولايات المتحدة لعلاج التهاب الشبكية الصباغي (NCT04945772). كما قامت الشركة أيضًا بتسجيل المرحلة الثانية من تجربة STARLIGHT لعلاج MCO-010 لدى مرضى Stargardt (NCT05417126). حصل MCO-010 على تسميات المسار السريع من إدارة الغذاء والدواء (FDA) وتسميات الأدوية اليتيمة من إدارة الغذاء والدواء (FDA) لكل من RP وStargardt. تشمل الأصول قبل السريرية العلاج الجيني MCO-020 بالليزر غير الفيروسي للضمور الجغرافي.

الاتصال بالمستثمر:
شركاء أرغوت
212-600-1902
Nanscope@argotpartners.com

على مارس 30, 2023   /   بيان صحفي للنانوسكوب, الصفحة الرئيسية