دالاس, تكساس 10 أكتوبر 2024 — شركة نانوسكوب للعلاجاتأعلنت شركة نانوسكوب، وهي شركة للتكنولوجيا الحيوية السريرية في مرحلة متأخرة تعمل على تطوير علاجات جينية لأمراض التنكس الشبكي، اليوم عن اجتماع مثمر مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية بشأن برنامجها السريري لتقييم MCO-010 لعلاج التهاب الشبكية الصباغي (RP). وبناءً على الملاحظات التنظيمية المقدمة في الاجتماع، ستبدأ نانوسكوب بتقديم طلب ترخيص المواد البيولوجية (BLA) في الربع الأول من عام 2025.
في سياق الاجتماع، أقرت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية الخطوات التالية المقترحة من شركة نانوسكوب لتسهيل تقديم طلب ترخيص المنتج البيولوجي (BLA) لعقار MCO-010 لعلاج فقدان البصر الشديد الناتج عن التهاب الشبكية الصباغي (RP). وقد أوضحت نانوسكوب خططها لتقديم طلب ترخيص المنتج البيولوجي (BLA) لعقار MCO-010 لعلاج فقدان البصر الشديد الناتج عن التهاب الشبكية الصباغي (RP) بشكل تدريجي، وذلك استنادًا إلى تصنيفها ضمن المسار السريع.
غالبًا ما يكون فقدان البصر الشديد هو النتيجة التي يتوصل إليها الأفراد الذين تم تشخيص إصابتهم باعتلال الشبكية الصباغي، مما يؤدي في النهاية إلى العمى. يركز نموذج العلاج الحالي على إعادة تأهيل البصر، لكن المرضى ما زالوا يعانون من ضعف البصر التدريجي طوال حياتهم، مما يؤثر بشكل كبير على جودة الحياة.
“"إن الحفاظ على حدة البصر الأساسية على مدى عدة سنوات يمثل تأثيرًا علاجيًا مهمًا يختلف عن المسار الطبيعي المتوقع لمرض التهاب الشبكية الصباغي"، كما قال ألين سي هو, طبيب، حاصل على زمالة الكلية الأمريكية للجراحين، وزمالة الجمعية الأمريكية لجراحة الشبكية، مدير أبحاث الشبكية والمدير المشارك لقسم الشبكية في مستشفى ويلز للعيون، وكبير المستشارين الطبيين لشركة نانوسكوب. "لقد ساهمت ملاحظات إدارة الغذاء والدواء الأمريكية في وضع خطة تقديم طلب ترخيص المنتج البيولوجي لشركة نانوسكوب، مما يُتيح إمكانية توفير خيار علاجي فعال للمرضى الذين فقدوا بصرهم نتيجة لمجموعة من حالات التنكس الشبكي التدريجي التي تُشكل التهاب الشبكية الصباغي."“
“"نحن سعداء بالتفاعلات الإيجابية التي أجريناها مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية نتيجة للخبرة الاستثنائية والالتزام الدؤوب لفريق نانوسكوب"، سولاجنا بهاتاشاريا, ، المؤسس المشارك والرئيس التنفيذي لشركة نانوسكوب. "هدفنا المشترك هو تغيير حياة الناس، وقد تمكّنا معًا من تطوير دواء MCO-010 إلى مرحلة تقديم طلب ترخيص المنتج البيولوجي. مع كل خطوة نخطوها، نركز على المرضى الذين ينتظرون استعادة بصرهم بشكل فعّال. يتطلع فريقنا إلى مواصلة العمل المهم الذي بدأناه، بالتعاون مع شركائنا، لتوفير هذا العلاج للمرضى الذين يعانون من احتياجات طبية ملحة."“
“وأضاف: "يأتي هذا الاجتماع المثمر مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية أيضاً في أعقاب اجتماعنا الأخير بشأن نهاية المرحلة الثانية من برنامجنا لعلاج التنكس البقعي باستخدام دواء ستارغاردت، والذي يتقدم الآن إلى المرحلة الثالثة من التجارب السريرية للحصول على الموافقة على التسجيل". سامارندرا موهانتي, حاصل على درجة الدكتوراه، رئيس وكبير المسؤولين العلميين في شركة نانوسكوب. "إن الأدلة على تحسن حدة البصر على مدى 3 سنوات في دراسات RESTORE وREMAIN تعزز قوة التزامنا بتقديم هذا العلاج التحويلي للمرضى."“
حول التهاب الشبكية الصباغي
التهاب الشبكية الصباغي هو مجموعة من أمراض العيون النادرة التي تؤثر على الشبكية، وتظهر أعراضها في مرحلة الطفولة وهي السبب الرئيسي للعمى لدى البالغين في سن العمل. وهو مرض وراثي، أي أنه ينتقل إلى الأطفال عبر جينات معيبة من والديهم. وقد تم تحديد أكثر من عدة مئات من الطفرات الجينية التي يمكن أن تسبب التهاب الشبكية الصباغي. وفي المرضى المصابين بالتهاب الشبكية الصباغي، تتدهور خلايا المستقبلات الضوئية التي تستشعر الضوء مما يؤدي إلى فقدان البصر. وفي الوقت الحالي، لا توجد علاجات معتمدة لفقدان البصر الشديد بسبب التهاب الشبكية الصباغي. ويعد إبطاء أو منع المزيد من تدهور الرؤية لدى المرضى المصابين بالتهاب الشبكية الصباغي هدفًا علاجيًا.
حول MCO-010
مكو-010 (سونبيريتيجيني إستيبارفوفيكيُعد عقار MCO-010 (المُعلق للحقن داخل الجسم الزجاجي) هو عقار أوبسين عريض النطاق وسريع وحساس للغاية وهو قيد التجارب السريرية حاليًا. تهدف العلاجات الجينية الحالية إلى علاج المرضى الذين يعانون من طفرات جينية محددة في الخلايا الشبكية الخارجية، في حين أن العلاج الأحادي البصري الوراثي MCO القابل للتنشيط في الضوء المحيط والذي يستهدف الخلايا العصبية الشبكية الداخلية الوفيرة لديه القدرة على استعادة فقدان الرؤية بسبب RP المتقدم، مع الخلايا الشبكية الخارجية المتدهورة. من خلال استهداف الخلايا ثنائية القطب عبر مُعزز مُحفز mGluR6، تم تصميم شريط التعبير MCO-010 لاستعادة الرؤية عالية الجودة في البيئات الواقعية. يسمح ناقل AAV2 الحاصل على براءة اختراع بنقل قوي لـ MCO-010 في الخلايا ثنائية القطب عند الحقن داخل الجسم الزجاجي. أظهرت تجربة المرحلة 1/2 لـ MCO-010 في مرضى RP المتقدم تحسنًا في الحركة الموجهة بالرؤية وتمييز الأشكال وحِدة البصر. أظهرت نسبة كبيرة من المرضى الذين عولجوا باستخدام MCO-010 في تجربة RESTORE متعددة المراكز مزدوجة التعمية العشوائية تحسنات في حدة البصر المصححة بشكل أفضل بالإضافة إلى الرؤية الوظيفية التي تم تقييمها من خلال الحركة الموجهة بالرؤية والتمييز بين الأشكال، إلى جانب ملف تعريف أمان إيجابي.
تحديثات سريرية أخرى
أكملت الشركة تجربة STARLIGHT للمرحلة الثانية لعلاج MCO-010 في مرضى Stargardt (NCT05417126) ومؤخرا أعلنت عن خطط لبدء المرحلة الثالثة التجربة التسجيلية في الربع الأول من عام 2025.
حول شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكس إنك.
تعمل شركة Nanoscope Therapeutics على تطوير علاجات بصرية وراثية لاستعادة البصر، لا تعتمد على الجينات، لملايين المرضى الذين فقدوا بصرهم بسبب أمراض تنكسية في الشبكية، والتي لا يوجد لها علاج. وقد أعلنت الشركة مؤخرًا عن النتائج الأولية لمنتجها الرئيسي، MCO-010، من المرحلة الثانية من التجربة السريرية RESTORE، وهي تجربة سريرية متعددة المراكز، عشوائية، مزدوجة التعمية، ومضبوطة بالغفل، أجريت في الولايات المتحدة لعلاج التهاب الشبكية الصباغي (NCT04945772). حصل MCO-010 على تصنيفات المسار السريع من إدارة الغذاء والدواء وتصنيفات الدواء اليتيم من إدارة الغذاء والدواء لكل من RP وStargardt. تشمل الأصول السريرية السابقة العلاج الجيني MCO-020 الذي يتم توصيله بالليزر غير الفيروسي للضمور الجغرافي.
الاتصال بالمستثمر:
شركاء أرغوت
(212) 600-1902
PR@nanostherapeutics.com