DALLAS, TX — 10 de octubre de 2024 — Nanoscopio Therapeutics Inc., una empresa de biotecnología clínica en etapa avanzada que desarrolla terapias genéticas para enfermedades degenerativas de la retina, anunció hoy una productiva reunión de la FDA para su programa clínico que evalúa MCO-010 para el tratamiento de la retinitis pigmentosa (RP). Con base en los comentarios regulatorios proporcionados en la reunión, Nanoscope comenzará con la presentación de una Solicitud de Licencia Biológica (BLA) en el primer trimestre de 2025.
En el marco de la reunión, la FDA reconoció los pasos propuestos por Nanoscope para facilitar la presentación de la solicitud de licencia biológica (BLA) para MCO-010 para el tratamiento de la pérdida grave de visión debida a la retinosis pigmentaria (RP). Nanoscope detalló sus planes para la presentación escalonada de la BLA de MCO-010 para el tratamiento de la pérdida grave de visión debida a la RP, en virtud de su designación de vía rápida.
La pérdida grave de la visión es a menudo el resultado de las personas diagnosticadas con RP, que en última instancia conduce a la ceguera. El paradigma de tratamiento actual se centra en la rehabilitación de la visión, pero los pacientes aún sufren toda una vida de deterioro progresivo de la visión, lo que afecta drásticamente a su calidad de vida.
“La preservación de la agudeza visual basal durante varios años representa un importante efecto del tratamiento que se desvía de la historia natural esperada de la retinosis pigmentaria”, afirmó. Allen C.Ho, MD, FACS, FASRS, Director de Investigación de Retina y Codirector del Servicio de Retina del Wills Eye Hospital, y Asesor Médico Jefe de Nanoscope. “Los comentarios de la FDA han servido de base para el plan de presentación de la solicitud de licencia biológica (BLA) de Nanoscope, lo que ofrece la posibilidad de una opción viable y restauradora para pacientes cuya visión se ha perdido debido a la variedad de degeneraciones retinianas progresivas que componen la retinosis pigmentaria (RP)”.”
“Estamos satisfechos con las interacciones positivas que hemos tenido con la FDA como resultado de la excepcional experiencia y el incansable compromiso del equipo de Nanoscope”, dijo Sulagna Bhattacharya, Cofundador y director ejecutivo de Nanoscope. “Nuestro objetivo común es transformar vidas y, juntos, hemos avanzado con MCO-010 hasta la presentación de la solicitud de licencia biológica (BLA). Con cada paso que damos, nos centramos en los pacientes que esperan una recuperación significativa de la visión. Nuestro equipo espera continuar el importante trabajo que hemos iniciado, junto con nuestros socios, para brindar esta terapia a pacientes con necesidades importantes no cubiertas”.”
“Esta productiva reunión con la FDA también se produce tras nuestra reciente reunión de fin de fase 2 para nuestro programa de degeneración macular de Stargardt, que está avanzando a un ensayo de registro de fase 3”, dijo Samarendra Mohanty, Ph.D., Presidente y Director Científico de Nanoscope. “La evidencia de mejoras en la agudeza visual a lo largo de 3 años en los estudios RESTORE y REMAIN refuerza nuestro firme compromiso de brindar esta terapia transformadora a los pacientes”.”
Acerca de la retinosis pigmentaria
La retinosis pigmentaria es un grupo de enfermedades oculares raras que afectan la retina, que presentan síntomas en la infancia y es una de las principales causas de ceguera en adultos en edad laboral. Es una enfermedad hereditaria, lo que significa que se transmite a los hijos a través de genes defectuosos de sus padres. Se han identificado más de varios cientos de mutaciones genéticas que pueden causar retinosis pigmentaria. En los pacientes con retinosis pigmentaria, las células fotorreceptoras sensibles a la luz se degradan, lo que provoca la pérdida de visión. Actualmente, no existen tratamientos aprobados para la pérdida grave de la visión debido a la retinosis pigmentaria. Retrasar o prevenir un mayor deterioro de la visión en los pacientes con retinosis pigmentaria es un objetivo del tratamiento.
Acerca de MCO-010
MCO-010 (sonpiretigene isteparvovec, suspensión para inyección intravítrea) es la única opsina de banda ancha, rápida y más sensible que actualmente se encuentra en ensayos clínicos. Las terapias genéticas actuales están dirigidas a tratar a pacientes con mutaciones genéticas específicas en las células externas de la retina, mientras que la monoterapia optogenética MCO activable con luz ambiental dirigida a abundantes neuronas internas de la retina tiene el potencial de restaurar la pérdida de visión debido a RP avanzada, con células externas de la retina degeneradas. Con la orientación a células bipolares a través del promotor-potenciador mGluR6, el casete de expresión MCO-010 está diseñado para restaurar una visión de alta calidad en entornos del mundo real. El vector AAV2 patentado permite una transducción robusta de MCO-010 en células bipolares tras inyección intravítrea. El ensayo de fase 1/2 de MCO-010 en pacientes con RP avanzada demostró una mejora en la movilidad guiada por la visión, la discriminación de formas y la agudeza visual. Una proporción significativa de pacientes tratados con MCO-010 en el ensayo multicéntrico aleatorizado doble ciego RESTORE exhibieron mejoras en la agudeza visual mejor corregida, así como en la visión funcional evaluada mediante movilidad guiada por la visión y discriminación de formas, junto con un perfil de seguridad favorable.
Otras actualizaciones clínicas
La empresa ha completado el ensayo STARLIGHT de fase 2 de la terapia MCO-010 en pacientes con Stargardt (NCT05417126) y recientemente anunció planes para iniciar una Fase 3 ensayo de registro en el primer trimestre de 2025.
Acerca de Nanoscope Therapeutics, Inc.
Nanoscope Therapeutics está desarrollando terapias optogenéticas independientes del gen y que restauran la visión para los millones de pacientes ciegos por enfermedades degenerativas de la retina, para las cuales no existe cura. El principal activo de la compañía, MCO-010, informó recientemente los resultados preliminares del ensayo clínico multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo RESTORE Fase 2b en los EE. UU. para la retinosis pigmentaria (NCT04945772). MCO-010 ha recibido designaciones de vía rápida de la FDA y de medicamento huérfano de la FDA tanto para RP como para Stargardt. Los activos preclínicos incluyen la terapia génica MCO-020 administrada con láser no viral para la atrofia geográfica.
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