دالاس, 24 مارس 2025 — باحثون مع شركة نانوسكوب للعلاجاتأعلنت شركة التكنولوجيا الحيوية "إيه بي سي" (EHPC)، التي تلتزم باستعادة البصر لدى المرضى المكفوفين في بيئات واقعية من خلال تطوير وتسويق علاجات جينية جديدة لأمراض التنكس الشبكي، عن نشر ورقة بحثية، “"يعيد الأوبسين الاصطناعي البصر للمرضى الذين يعانون من تنكس شبكي حاد."” في العلاج الجزيئي، المجلة الرئيسية للجمعية الأمريكية للعلاج الجيني والخلوي. ويمثل نشر هذه الورقة البحثية إنجازاً هاماً في العلاج الأحادي البصري الوراثي غير المعتمد على الطفرات للمرضى الذين يعانون من أمراض الشبكية الوراثية.
“"نحن متحمسون للفوائد العلاجية التي لوحظت لدى مرضى التهاب الشبكية الصباغي الذين يعانون من فقدان تدريجي ودائم للخلايا المستقبلة للضوء، والذين لا يملكون أي خيار علاجي"، قال الدكتور. سانتوش ماهاباترا، الباحث الرئيسي للدراسة والمسؤول الطبي الرئيسي في مستشفى جي بي إم روتاري للعيون (أوديشا) في الهند. "نتطلع إلى مواصلة تطوير هذه التقنية لمساعدة أولئك الذين يعانون من فقدان شديد في البصر بسبب أمراض تنكس الشبكية."“
تُعد أمراض الشبكية التنكسية الوراثية (IRDs) السبب الرئيسي للعمى لدى البالغين في سن العمل حول العالم، وفي المراحل المتقدمة، يُؤدي فقدان الخلايا إلى إبطال فعالية تعديل الجينات أو استبدالها. تُتيح تقنية البصريات الوراثية فرصة علاجية لاستعادة البصر عن طريق تحسيس الخلايا العصبية الشبكية المتبقية للضوء. ومع ذلك، فإن الأوبسينات الحالية بطيئة حركيًا، وتُنشط جزئيًا في الضوء المحيط، ولا تستجيب لألوان الضوء المختلفة، وتستهدف دوائر خلايا الشبكية منخفضة الدقة. وللتغلب على هذه القيود، قام فريق نانوسكوب بهندسة سينثوبسين مصنوع من ثلاثة بروتينات غير ثديية مُعدّلة انتقائيًا لتحقيق أوبسين متعدد الخصائص واسع النطاق (MCO).
“"تسلط هذه الورقة الضوء على العمل المتميز لفريق نانوسكوب في تطوير علاجات بصرية وراثية فعالة للمرضى الذين يعانون من بعض الاحتياجات غير الملباة"، قال الدكتور. سامارندرا موهانتي, المؤلف الرئيسي للورقة البحثية ورئيس شركة نانوسكوب. "تمثل النتائج الإيجابية لتجربتنا من المرحلة الأولى/الثانية الموضحة في هذه المقالة، إلى جانب بيانات التجربة العشوائية المضبوطة في التهاب الشبكية الصباغي، خطوة كبيرة إلى الأمام في علاج أمراض الشبكية الوراثية."“
تم تغليف السينثوبسين المُعدّل وراثيًا في ناقل علاج جيني مُحسّن لـ AAV2 يستهدف خلايا الشبكية ثنائية القطب البشرية. في دراسة مفتوحة بدأها الباحثون، أُجريت على أربعة مرضى مصابين بالتهاب الشبكية الصباغي المكفوفين. ABCA4 تلقى المرضى المتحورون حقنة علاج جيني واحدة داخل الجسم الزجاجي. أكد التصوير غير الباضع التعبير الجيني للشبكية عبر بروتين مراسل فلوري. أظهر المرضى تحسنًا في حدة البصر، وتمييز الأشكال، والحركة خلال فترة الدراسة التي استمرت 52 أسبوعًا. لم تكن هناك أي مشاكل سلامة كبيرة، على الرغم من أن هذا البروتين يُعدّ على الأرجح أحد أكثر البروتينات غير الثديية اصطناعية على الإطلاق في البشر. هذا هو أول تقرير عن علاج أحادي للجينات يُمكّن من استعادة البصر لدى المرضى المكفوفين بطريقة مستقلة عن الطفرات باستخدام منصة تقنية البصريات الوراثية.
“"تمثل دراستنا علامة فارقة في علاج التنكس الشبكي الوراثي، حيث تُظهر أن علم البصريات الوراثية يمكن أن يعيد البصر بنجاح للمرضى المكفوفين، بغض النظر عن طفراتهم الجينية"، قال الدكتور. فينيت ب. ماهاجان, المؤلف المشارك في المراسلة، والأستاذ ونائب رئيس قسم الأبحاث في قسم طب العيون بجامعة ستانفورد. "إن القدرة على استعادة البصر بحقنة واحدة داخل الجسم الزجاجي تمثل خطوة هامة نحو تطوير علاج شامل لأمراض التنكس الشبكي."“
انقر هنا للوصول إلى الورقة الكاملة والتمثيل البياني للدراسة السريرية.
حول شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكس إنك.
تُطوّر شركة نانوسكوب ثيرابيوتكس علاجات بصرية وراثية لا تتأثر بالطفرات، وتُعيد البصر لملايين المرضى الذين فقدوا بصرهم بسبب أمراض تنكسية في الشبكية لا يوجد لها علاج حاليًا. بعد النتائج الإيجابية في نهاية الدراسة من تجربة ريستور السريرية متعددة المراكز، العشوائية، مزدوجة التعمية، المُحكمة بشكل وهمي، المرحلة 2ب، لعلاج اعتلال الشبكية الصباغي (NCT04945772)، أعلنت الشركة عن خطتها لبدء تقديم طلب ترخيص BLA لـ MCO-010 لعلاج RP في النصف الأول من عام 2025. أكملت الشركة تجربة STARLIGHT للمرحلة الثانية من علاج MCO-010 في مرضى Stargardt (NCT05417126) وتخطط لبدء المرحلة الثالثة من التجربة التسجيليةفي النصف الأول من عام ٢٠٢٥ أيضًا. حصل MCO-010 على تصنيفات المسار السريع من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) وتصنيفات الدواء اليتيم لكل من RP وStargardt. تشمل البرامج ما قبل السريرية عقار MCO-020 غير الفيروسي المُوَجَّه بالليزر والمُعَدّ لاختبارات IND لعلاج GA، بالإضافة إلى عقار AAV لعلاج Leber Congenital Amaurosis، في دراسات تُمَكِّن من استخدام IND.
الاتصال بالمستثمر:
شركاء أرغوت
212-600-1902
PR@nanostherapeutics.com
المصدر علاجات النانو