دالاس, 30 مارس 2026 — شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكس, أعلنت شركة التكنولوجيا الحيوية، الملتزمة بتطوير وتسويق علاجات جديدة لا ترتبط بمرض محدد، للمرضى الذين يعانون من فقدان الخلايا المستقبلة للضوء وضعف البصر الناتج عن تنكس الشبكية، اليوم أنها حصلت على تصنيف دواء اليتيم في المملكة العربية السعودية لعلاجها الرائد، MCO-010، لـ علاج المرضى المصابين بضمور الشبكية الوراثي (IRDs) الذين يعانون من فقدان شديد في البصر.
إن التصنيف الواسع من قبل السلطات التنظيمية السعودية يعزز بشكل أكبر البصمة التنظيمية العالمية المتنامية لشركة نانوسكوب ويعكس الاعتراف الدولي المتزايد بمنصة الأوبسين متعددة الخصائص (MCO) الخاصة بالشركة كعلاج بصري وراثي محتمل من الدرجة الأولى وغير مرتبط بمرض معين لاستعادة البصر.
“"يستمر تطوير MCO-010 كعلاج بصري وراثي لا يرتبط بمرض معين في التقدم مع الهيئات التنظيمية في جميع أنحاء العالم"، كما صرح بذلك. سامارندرا موهانتي، دكتوراه، الرئيس والمدير العلمي لشركة Nanscope Therapeutics. "مع هذا التصنيف في المملكة العربية السعودية، فإننا نسرع جهودنا بشكل أكبر لتقديم هذا العلاج للمرضى على مستوى العالم، بما في ذلك المناطق التي كان فيها الوصول إلى علاجات الشبكية المتقدمة محدودًا تاريخيًا."“
بناء مسار تنظيمي عالمي عبر الأسواق الرئيسية
يستند هذا التصنيف السعودي إلى سلسلة من الإنجازات التنظيمية الهامة في جميع أنحاء الولايات المتحدة واليابان وأوروبا، مما يضع MCO-010 بين أكثر العلاجات البصرية الوراثية تطوراً على مستوى العالم.
في الولايات المتحدة، حصل دواء MCO-010 على تصنيفات دواء اليتيم والمسار السريع لعلاج التهاب الشبكية الصباغي، بالإضافة إلى تصنيفات دواء اليتيم والمسار السريع والعلاج المتقدم في الطب التجديدي (RMAT) لمرض ستارغاردت. كما بدأت شركة نانوسكوب بتقديم طلب ترخيص بيولوجي (BLA) متواصل لعلاج التهاب الشبكية الصباغي، مما يؤكد التقدم الذي أحرزه العلاج في مراحله النهائية.
في اليابان، منحت وزارة الصحة والعمل والرفاهية (MHLW) دواء MCO-010 تصنيفي "ساكيغاكي" (منتج طبي رائد في مجال التجديد) و"دواء يتيم" لعلاج أمراض الشبكية الوراثية، مسجلةً بذلك سابقةً في حصول علاج جيني للشبكية على هذين التصنيفين الشاملين في البلاد. ويوفر هذان التصنيفان مسارًا تنظيميًا سريعًا وواضحًا، يشمل التشاور المُعجّل وإمكانية تسريع إجراءات المراجعة.
في جميع أنحاء أوروبا، حصل MCO-010 على خمسة تصنيفات للأدوية اليتيمة من وكالة الأدوية الأوروبية (EMA)، والتي تغطي مجموعة واسعة من الأمراض الوراثية، مما يدعم استراتيجية تنظيمية غير مرتبطة بمرض معين عبر مؤشرات متعددة.
تُعدّ أمراض الشبكية الوراثية مجموعة من الأمراض النادرة والمتفاقمة التي تؤدي إلى فقدان شديد للبصر أو العمى، وتفتقر حاليًا إلى خيارات علاجية. من خلال تطوير المسارات التنظيمية في جميع أنحاء أمريكا الشمالية وأوروبا وآسيا، والآن الشرق الأوسط، تعمل شركة نانوسكوب على تطوير واحدة من أكثر استراتيجيات التطوير العالمية شمولاً في العلاج البصري الوراثي.
حول منصة إدارة أوامر القيادة
MCO عبارة عن منصة علاجية تُعطى لمرة واحدة في العيادة، وتُحقن داخل الجسم الزجاجي للشبكية، وهي مصممة لاستعادة البصر لدى المرضى الذين يعانون من تنكس الخلايا المستقبلة للضوء، بما في ذلك التهاب الشبكية الصباغي (RP) ومرض ستارغاردت (SD) والضمور الجغرافي (GA). تعمل MCO على تنشيط الخلايا ثنائية القطب عالية الكثافة في الشبكية لتصبح حساسة للضوء، مستفيدةً من الدوائر البصرية المتبقية بعد موت الخلايا المستقبلة للضوء. لا يتطلب علاج MCO اختبارات جينية أو جراحة غازية أو جرعات متكررة، مما يتيح تطبيقه على نطاق واسع من المرضى ضمن إجراءات العمل الحالية في عيادات الشبكية.
نبذة عن شركة نانوسكوب ثيرابيوتكس
تعمل شركة Nanoscope Therapeutics على تطوير علاج بصري وراثي لاستعادة البصر، بغض النظر عن نوع المرض، لملايين المرضى الذين فقدوا بصرهم بسبب أمراض تنكسية في الشبكية. وذلك بعد النتائج الإيجابية التي حققتها تجربة RESTORE السريرية متعددة المراكز، العشوائية، مزدوجة التعمية، والمضبوطة بالغفل، من المرحلة 2ب/3، لعلاج التهاب الشبكية الصباغي (RP).NCT04945772لا يزال تقديم طلب ترخيص المنتج البيولوجي (BLA) إلى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) جارياً. في حال الموافقة عليه، يُحتمل أن يصبح MCO-010 العلاج القياسي لمرضى التهاب الشبكية الصباغي (RP)، حيث يُعطى كحقنة واحدة في العيادة دون الحاجة إلى اختبارات جينية. كما أظهرت الشركة نتائج واعدة في المرحلة الثانية من التجربة السريرية STARLIGHT لـ MCO-010 في علاج مرض ستارغاردت (SD).NCT05417126) وتخطط لبدء المرحلة الثالثة من التجربة التسجيلية في عام 2026، حصل دواء MCO-010 على تصنيف المسار السريع وتصنيف دواء اليتيم من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لعلاج كل من التهاب الشبكية الصباغي (RP) ومرض ضمور الشبكية (SD)، بالإضافة إلى تصنيف RMAT لمرض ضمور الشبكية، وتصنيف دواء اليتيم من وكالة الأدوية الأوروبية (EMA) لتغطية ضمور الشبكية غير المتلازمي والمتلازمي الذي يهيمن فيه الخلايا العصوية والمخروطية، فضلاً عن ضمور البقعة الصفراء. كما حصل MCO-010 على تصنيف ساكيجاكي (الرائدة) وتصنيف دواء اليتيم في اليابان من وزارة الصحة والعمل والرفاهية اليابانية، وتصنيف دواء اليتيم في المملكة العربية السعودية. ومن المتوقع أيضاً بدء المرحلة الثانية من برنامج MCO لعلاج الضمور الجغرافي (GA) في عام 2026. وتشمل البرامج الأخرى الجاهزة لتقديم طلبات الأدوية الجديدة (IND) علاج العمى الخلقي لليبر (LCA).
اتصال:
شركة نانوسكوب ثيرابيوتكس
+1 (817) 857-1186
PR@nanostherapeutics.com