ダラス, 2026年3月30日 — ナノスコープ・セラピューティクス社, 網膜変性による光受容体喪失および視覚障害の患者に対する、疾患を問わない新規治療法の開発および商業化に取り組むバイオテクノロジー企業である は本日、サウジアラビア王国において、同社の主要治療薬である MCO-010 が希少疾病用医薬品指定を受けたことを発表しました。 遺伝性網膜ジストロフィー（IRD）による重度の視力低下患者の治療.
サウジアラビアの規制当局による広範な指定は、ナノスコープ社の拡大するグローバルな規制上のプレゼンスをさらに強化するものであり、同社独自の多特性オプシン（MCO）プラットフォームが、視力回復のための、疾患を問わない画期的な光遺伝学的治療法となる可能性を秘めていることを国際的に認識しつつあることを反映している。.
“「疾患を問わない光遺伝学的治療法としてのMCO-010の開発は、世界中の規制当局との連携のもと、引き続き進展している」と述べた。 サマレンドラ・モハンティ博士、ナノスコープ・セラピューティクス社社長兼最高科学責任者. 「サウジアラビアでのこの指定により、私たちはこの治療法を世界中の患者に届けるための取り組みをさらに加速させていきます。これには、これまで高度な網膜治療へのアクセスが限られていた地域も含まれます。」“
主要市場全体にわたるグローバルな規制経路の構築
サウジアラビアでの指定は、米国、日本、欧州における一連の重要な規制上の節目に基づくものであり、MCO-010を世界で最も開発中の光遺伝学療法の一つとして位置づけるものです。.
米国では、MCO-010は網膜色素変性症に対して希少疾病用医薬品およびファストトラック指定を受けているほか、スターガルト病に対しても希少疾病用医薬品、ファストトラック、再生医療先進治療（RMAT）の指定を受けています。また、Nanoscope社は網膜色素変性症に対する生物製剤承認申請（BLA）の段階的な提出を開始しており、この治療法が後期開発段階にあることを示しています。.
日本では、厚生労働省がMCO-010に対し、先駆的再生医療製品指定と希少疾病用医薬品指定の両方を付与しました。これは、網膜遺伝子治療薬が国内でこれほど広範な希少疾病用医薬品指定を受けた初めての事例となります。これらの指定により、優先的な協議や審査期間の短縮など、明確な迅速承認経路が確保されます。.
欧州全体で、MCO-010は欧州医薬品庁（EMA）から5つの希少疾病用医薬品指定を受けており、幅広い免疫関連疾患（IRD）を対象とし、複数の適応症にわたる疾患横断的な規制戦略を支えている。.
遺伝性網膜疾患（IRD）は、重度の視力低下または失明につながる稀な進行性疾患群であり、現在有効な治療法が存在しない。. ナノスコープ社は、北米、ヨーロッパ、アジア、そして今回新たに中東へと規制当局への申請手続きを進めることで、光遺伝学療法における最も包括的なグローバル開発戦略の一つを推進しています。.
MCOプラットフォームについて
MCOは、網膜色素変性症（RP）、スターガルト病（SD）、地図状萎縮症（GA）などの光受容体変性症患者の視力回復を目的とした、疾患を問わない単回投与の硝子体内治療プラットフォームです。MCOは、高密度の双極網膜細胞を活性化して光感受性を持たせることで、光受容体死後に残存する視覚回路を活用します。MCO治療は、遺伝子検査、侵襲的な手術、または繰り返し投与を必要としないため、既存の網膜診療ワークフロー内で幅広い患者に適用可能です。.
ナノスコープ・セラピューティクスについて
ナノスコープ・セラピューティクスは、網膜変性疾患により失明した数百万人の患者を対象とした、疾患を問わない視力回復のための光遺伝学的治療法を開発しています。網膜色素変性症（RP）（NCT04945772）、FDAへのBLA申請は継続的に行われています。承認されれば、MCO-010は遺伝子検査を必要とせず、診療所で1回注射するだけで投与できるため、RP患者の標準治療となる可能性があります。同社はまた、スターガルト病（SD）（NCT05417126）を開始し、 フェーズ3登録試験 2026年に開始予定です。MCO-010は、網膜色素変性症（RP）とスタフィン・ディフィシル症（SD）の両方でFDAのファストトラックおよび希少疾病用医薬品指定を受けており、SDについてはRMAT指定も受けています。また、非症候性および症候性の桿体・錐体優位性ジストロフィー、黄斑ジストロフィーを対象とするEMAの希少疾病用医薬品指定も受けています。MCO-010は、日本の厚生労働省から先駆医薬品および希少疾病用医薬品指定を受けており、サウジアラビア王国からも希少疾病用医薬品指定を受けています。地理的萎縮症（GA）におけるMCOの第2相プログラムも2026年に開始予定です。IND申請準備中のその他のプログラムには、レーバー先天性黒内障（LCA）があります。.
接触：
ナノスコープ・セラピューティクス社
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PR@nanostherapeutics.com