- في حال الموافقة عليه، سيكون MOGENRY® أول علاج غير مرتبط بمرض معين للمرضى الذين يعانون من ضمور الشبكية الوراثي (IRDs).
- وافقت وكالة الأدوية والأجهزة الطبية اليابانية (PMDA) على الطلب، وسيتم مراجعة الملف على سبيل الأولوية، استنادًا إلى تصنيفي "ساكيغاكي" و"الأدوية اليتيمة" الممنوحين لشركة موجينري لعلاج أمراض الجهاز التنفسي في اليابان.
- يدعم هذا الطلب بيانات إيجابية من المرحلة الثانية/الثالثة من دراسة RESTORE وبيانات المتابعة طويلة الأمد في التهاب الشبكية الصباغي، وبيانات المرحلة الثانية من دراسة STARLIGHT في مرض ستارغاردت.
دالاس, 1 أكتوبر 2026 — علاجات النانوسكوب, أعلنت شركة "نانوسكوب" (Nanoscope)، وهي شركة للتكنولوجيا الحيوية تركز على تطوير وتسويق علاجات جديدة لا تعتمد على نوع المرض للمرضى الذين يعانون من فقدان الخلايا المستقبلة للضوء وضعف البصر الناتج عن تنكس الشبكية، اليوم أن وكالة الأدوية والأجهزة الطبية اليابانية (PMDA) قد قبلت طلب الشركة للحصول على موافقة تسويقية من وزارة الصحة والعمل والرفاهية اليابانية (MHLW)، ومنحت مراجعة ذات أولوية. موغينري®(sonpiretigene isteparvovec, MCO-010)، وهو علاج جيني بصري وراثي مصمم لاستعادة الرؤية، لعلاج ضمور الشبكية الوراثي (IRDs).
تعكس مراجعة الأولوية تصنيف شركة MOGENRY بموجب نظام تصنيف ساكيغاكي، وهو المسار التنظيمي الياباني المُعجّل للمنتجات الطبية المبتكرة، ويهدف إلى تقصير الوقت اللازم لاتخاذ قرار تنظيمي. وبشكل منفصل، قامت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) تم قبول وتقديم طلب ترخيص المنتجات البيولوجية (BLA) الخاص بالشركة لعقار MOGENRY لعلاج التهاب الشبكية الصباغي (RP). مع فقدان شديد في البصر، والذي لا يزال قيد المراجعة.
“"يمثل قبول وكالة الأدوية والأجهزة الطبية اليابانية (PMDA) لطلبنا مع منحه أولوية المراجعة لحظةً محوريةً لشركة نانوسكوب وللعديد من المرضى الذين يعانون من أمراض الشبكية الوراثية والذين لا تتوفر لهم خيارات علاجية معتمدة حاليًا"، صرّحت سولاجنا بهاتاشاريا، الرئيسة التنفيذية لشركة نانوسكوب ثيرابيوتكس. "مع خضوع دواء موجينري حاليًا للمراجعة ذات الأولوية في اليابان، فإننا نتقدم بخطى ثابتة نحو تحقيق هدفنا المتمثل في توفير علاج لمرة واحدة، يُعيد البصر لجميع المرضى بغض النظر عن نوع المرض، في الأسواق الرئيسية. إن قوة بيانات دراسة RESTORE واستمرار فعالية الدواء خلال المتابعة طويلة الأمد في دراسة REMAIN يعززان ثقتنا في إمكانات موجينري، ونتطلع إلى العمل عن كثب مع وكالة الأدوية والأجهزة الطبية اليابانية (PMDA) ووزارة الصحة والعمل والرفاهية اليابانية (MHLW) طوال فترة المراجعة."”
يدعم هذا الطلب بيانات إيجابية حول الفعالية والسلامة من المرحلة الأولى/الثانية من التجارب السريرية في علاج التهاب الشبكية الصباغي (RP).NCT04919473) تجربة RESTORE السريرية متعددة المراكز، العشوائية، مزدوجة التعمية، الخاضعة للتحكم الوهمي، من المرحلة 2ب/3 في علاج التهاب الشبكية الصباغي (RP) (NCT04945772) والتجربة السريرية متعددة المراكز من المرحلة الثانية STARLIGHT لعلاج مرض ستارغاردت (NCT05417126). حققت دراسة RESTORE أهدافها الأولية والثانوية الرئيسية، حيث أظهرت تحسناً في حدة البصر في الأسبوعين 52 و76. وقد تحمل المرضى دواء MOGENRY جيداً، ولم تُسجل أي آثار جانبية خطيرة مرتبطة بالعلاج. وقد استمر معظم المرضى الذين تلقوا العلاج في دراسة RESTORE في دراسة REMAIN، والتي توفر بيانات متابعة طويلة الأمد مُدرجة في الطلب المقدم.
“"لقد صممنا MCO-010 ليعمل في المراحل اللاحقة للخلل الجيني، بحيث يمكن لعلاج واحد استعادة البصر في ظروف الإضاءة المحيطة بغض النظر عن أي من مئات الجينات المسببة لمرض المريض"، صرّح بذلك الدكتور ساماريندرا موهانتي، المؤسس المشارك والرئيس والمدير العلمي لشركة نانوسكوب ثيرابيوتكس. "نشعر بتفاؤل كبير إزاء الحوار البنّاء والتعاوني المستمر مع الجهات التنظيمية اليابانية على مدار العام الماضي. إن قبول وكالة الأدوية والأجهزة الطبية اليابانية (PMDA) لطلبنا الخاص بالأدوية الجديدة (NDA) لعلاج أمراض الشبكية الوراثية (IRDs) ومنحه مراجعة ذات أولوية، استنادًا إلى آلية عمل MCO-010 الفريدة والأدلة السريرية، أمرٌ مثيرٌ للغاية لفريقنا بأكمله. ويعكس هذا إيماننا الراسخ بأن استعادة البصر لا يجب أن تقتصر على جين واحد أو مرض واحد، ونحن فخورون بأننا نقترب خطوة أخرى من توفير MOGENRY لمرضى أمراض الشبكية الوراثية الذين ينتظرون العلاج. كل إنجاز تنظيمي يُجدد التزامنا بالتحرك بسرعة من أجل الأشخاص الذين يعانون من أمراض الشبكية الوراثية في جميع أنحاء العالم."”
في حال الموافقة، سيصبح MOGENRY أول علاج غير مرتبط بمرض معين في اليابان لتحسين الرؤية لدى المرضى الذين يعانون من أمراض الشبكية الوراثية، حيث يقدم علاجًا لمرة واحدة في العيادة لا يتطلب اختبارًا جينيًا أو إعطاءه في جناح جراحي.
حول ضمور الشبكية الوراثي
ضمورات الشبكية الوراثية (IRDs) هي مجموعة متنوعة جينيًا من الاضطرابات النادرة، ناجمة عن طفرات في أكثر من 250 جينًا، حيث يؤدي الفقدان التدريجي للخلايا المستقبلة للضوء إلى ضعف البصر، وفي معظم الحالات، إلى العمى التام. تشمل هذه الضمورات التهاب الشبكية الصباغي (RP)، وهو أكثرها شيوعًا، بالإضافة إلى مرض ستارغاردت، وضمور المخاريط والعصي، وعمى ليبر الخلقي، وغيرها. ولأن العلاجات الجينية تستهدف سببًا وراثيًا واحدًا فقط، فإن الغالبية العظمى من مرضى ضمورات الشبكية الوراثية لا تتوفر لهم خيارات علاجية معتمدة. في اليابان، تُعد ضمورات الشبكية الوراثية من الأسباب الرئيسية لضعف البصر، ويُصنف التهاب الشبكية الصباغي كمرض مستعصٍ.
حول MOGENRY (sonpiretigene isteparvovec؛ MCO-010)
تستخدم تقنية الأوبسين متعدد الخصائص (MCO) من شركة نانوسكوب أوبسينًا اصطناعيًا مُهندسًا وراثيًا خاصًا بها لتحقيق أداء مُحسّن من حيث الحساسية العالية للضوء عبر طيف واسع وسرعة الاستجابة. بعد أن ابتكر ساماريندرا موهانتي، المؤسس المشارك ورئيس شركة نانوسكوب وكبير مسؤوليها العلميين، هذه التقنية، أمضى فريقه أكثر من عقد من الزمن في تقييم أدائها عبر نماذج حيوانية متعددة وأمراض بشرية. موجينري هو علاج جيني تجريبي، يُعطى لمرة واحدة في العيادة، عن طريق الحقن داخل الجسم الزجاجي، ويعتمد على منصة MCO من نانوسكوب. من خلال توصيل جين الأوبسين متعدد الخصائص إلى خلايا الشبكية ثنائية القطب عالية الكثافة، يجعل موجينري هذه الخلايا المتبقية حساسة للضوء بشكل مباشر، مما يُمكّنها من استخدام الدوائر البصرية المتبقية بعد فقدان الخلايا المستقبلة للضوء. لا يتطلب موجينري اختبارات جينية أو جراحة غازية أو جرعات متكررة، وهو مُصمم للاستخدام ضمن إجراءات العمل الحالية في عيادات الشبكية. يخضع دواء MOGENRY للمراجعة من قبل إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لعلاج التهاب الشبكية الصباغي المصحوب بفقدان شديد للبصر، ويخضع للمراجعة ذات الأولوية من قبل وكالة الأدوية والأجهزة الطبية اليابانية ووزارة الصحة والعمل والرعاية الاجتماعية اليابانية لعلاج أمراض الشبكية الوراثية في اليابان.
نبذة عن شركة نانوسكوب ثيرابيوتكس
تعمل شركة Nanoscope Therapeutics على تطوير علاج بصري وراثي لاستعادة البصر، بغض النظر عن نوع المرض، لملايين المرضى الذين فقدوا بصرهم بسبب أمراض تنكس الشبكية. وذلك بعد النتائج الإيجابية التي حققتها تجربة RESTORE السريرية متعددة المراكز، العشوائية، مزدوجة التعمية، والمضبوطة بالغفل، من المرحلة 2ب/3، لعلاج التهاب الشبكية الصباغي (RP).NCT04945772قبلت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) طلب ترخيص المنتج البيولوجي (BLA) الخاص بالشركة لعقار موجينري، كما قبلت وكالة الأدوية والأجهزة الطبية اليابانية (PMDA) طلب ترخيص المنتج الجديد (NDA) الخاص بالشركة لعقار موجينري لعلاج أمراض الشبكية الوراثية في اليابان، وذلك لإجراء مراجعة ذات أولوية. في حال الموافقة عليه، يمتلك موجينري القدرة على أن يصبح العلاج القياسي لمرضى التهاب الشبكية الصباغي (RP) وأمراض الشبكية الوراثية الأخرى، حيث يُعطى كحقنة واحدة في العيادة دون الحاجة إلى اختبارات جينية. وقد أظهرت الشركة أيضًا نتائج واعدة في المرحلة الثانية من التجربة السريرية STARLIGHT لعقار MCO-010 في علاج مرض ستارغاردت (SD).NCT05417126وتخطط الشركة لبدء المرحلة الثالثة من التجارب السريرية للتسجيل في عام 2026. وقد حصل دواء MCO-010 على تصنيف المسار السريع وتصنيف دواء اليتيم من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لكل من التهاب الشبكية الصباغي (RP) ومرض ضمور الشبكية (SD)، بالإضافة إلى تصنيف RMAT لمرض ضمور الشبكية، وتصنيفات دواء اليتيم من وكالة الأدوية الأوروبية (EMA) التي تغطي ضمور الشبكية غير المتلازمي والمتلازمي الذي يهيمن فيه الخلايا العصوية والمخروطية، بالإضافة إلى ضمور البقعة الصفراء. كما حصل MCO-010 على تصنيف ساكيغاكي وتصنيف دواء اليتيم لضمور الشبكية الوراثي (IRDs) في اليابان، وتصنيف دواء اليتيم لضمور الشبكية الوراثي في المملكة العربية السعودية. ومن المتوقع أن يبدأ برنامج المرحلة الثانية لدواء MCO في علاج الضمور الجغرافي في عام 2026، وتشمل البرامج الأخرى الجاهزة لتقديم طلبات الأدوية الجديدة (IND) علاج العمى الخلقي لليبر (LCA). للمزيد من المعلومات، تفضل بزيارة NanosTherapeutics.com تابعوا @NSTherapeutics على X وعلى LinkedIn.
وسائط
شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكس
(817) 857-1186
PR@nanostherapeutics.com
المصدر علاجات النانو