أعلنت شركة نانوسكوب ثيرابيوتكس عن قبول إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لطلب ترخيص المنتجات البيولوجية لعقار موجينري لعلاج التهاب الشبكية الصباغي المصحوب بفقدان شديد للبصر.

• في حال الموافقة عليه، سيكون MOGENRY أول علاج غير مرتبط بالجينات متاح للمرضى المصابين بالتهاب الشبكية الصباغي الذين يعانون من فقدان شديد في البصر
• تم دعم طلب ترخيص المنتج البيولوجي ببيانات إيجابية من المرحلة الثانية/الثالثة من دراسة RESTORE وبيانات المتابعة طويلة الأجل من دراسة REMAIN

دالاس, 9 سبتمبر 2026 — علاجات النانوسكوب, أعلنت شركة "نانوسكوب" (Nanoscope)، وهي شركة للتكنولوجيا الحيوية تركز على تطوير وتسويق علاجات جديدة لا ترتبط بمرض معين للمرضى الذين يعانون من فقدان الخلايا المستقبلة للضوء وضعف البصر الناتج عن تنكس الشبكية، اليوم أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) قد قبلت وقدمت طلب ترخيص المنتجات البيولوجية (BLA) للحصول على الموافقة على موغينري^® (sonpiretigene isteparvovec, MCO-010), ، وهو علاج جيني بصري مصمم لاستعادة البصر للمرضى المصابين بالتهاب الشبكية الصباغي (RP) الذين يعانون من فقدان شديد في البصر.

“"يُمثل قبول إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) لطلب ترخيص المنتج البيولوجي (BLA) الخاص بدواء MOGENRY وتقديمه، علامة فارقة تُقربنا خطوةً حاسمةً نحو توفير خيار علاجي لمرة واحدة في العيادة لمرضى التهاب الشبكية الصباغي الذين يعانون من فقدان شديد في البصر، والذين لا يتوفر لهم علاج معتمد حاليًا"، صرّحت سولاجنا بهاتاشاريا، الرئيسة التنفيذية لشركة نانوسكوب ثيرابيوتكس. "إن قوة بيانات دراسة RESTORE، إلى جانب فعالية الدواء التي لاحظناها من خلال المتابعة طويلة الأمد في دراسة REMAIN، تُعزز ثقتنا في قدرة MOGENRY على أن يصبح معيارًا جديدًا للرعاية لمرضى التهاب الشبكية الصباغي الذين يعانون من فقدان شديد في البصر. ونتطلع إلى العمل عن كثب مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية طوال فترة مراجعتها."”

يستند طلب ترخيص المنتج البيولوجي إلى بيانات إيجابية حول الفعالية والسلامة من المرحلة الأولى/الثانية من التجارب السريرية (NCT04919473) والتجربة السريرية RESTORE المرحلة 2ب/3 متعددة المراكز، عشوائية، مزدوجة التعمية، خاضعة للتحكم الوهمي (NCT04945772). حقق RESTORE نقاط النهاية الأولية والثانوية الرئيسية، مما أظهر تحسناً في حدة البصر في الأسبوعين 52 و76. وقد تم تحمل MOGENRY بشكل جيد، ولم يتم الإبلاغ عن أي أحداث ضائرة خطيرة متعلقة بالعلاج.

“"يُعدّ استعادة البصر الهدفَ الأصعب في العلاج الجيني للعيون، ويبدو أن علاج MOGENRY يتجاوز هذا التحدي، إذ يُسهم في تحسين البصر لسنوات. هذا المزيج يُشكّل لحظةً فارقة، ليس فقط لمرضانا الذين يعانون من نقصٍ في العلاج ولشركة Nanoscope، بل لمجالنا بأكمله. لا يتطلب MOGENRY إجراء اختبارات جينية أو إعطائه في غرفة العمليات، مما يُتيح اعتماده على نطاق واسع في عيادات الشبكية المجتمعية. في حال الموافقة عليه، قد يُبشّر MOGENRY بعصرٍ جديد من علاج التهاب الشبكية الصباغي، ليُصبح في متناول المرضى الذين لا يستطيعون الوصول إلى مركزٍ أكاديمي متخصص"، هذا ما صرّح به الدكتور ألين سي. هو، أستاذ طب العيون في جامعة توماس جيفرسون ومدير أبحاث الشبكية في مستشفى ويلز للعيون، وكبير المستشارين الطبيين لشركة Nanoscope Therapeutics. 

معظم المرضى الذين تلقوا العلاج في دراسة RESTORE استمروا في دراسة REMAIN، التي توفر بيانات متابعة طويلة الأمد في طلب ترخيص المنتج البيولوجي. في حال الموافقة، سيصبح MOGENRY أول علاج غير مرتبط بجين معين لتحسين الرؤية لدى مرضى التهاب الشبكية الصباغي الذين يعانون من فقدان شديد في البصر.

“"بصفتنا متخصصين في شبكية العين، فقد شهدنا العديد من الأدوية الواعدة تفشل في إظهار فوائد للمرضى، ناهيك عن الحفاظ عليها. ما يميز MOGENRY هو فائدة ملموسة، مع وجود أدلة على استمرار تأثيرها لسنوات. إن استمرار الفعالية على المدى الطويل هو بالضبط ما يحتاجه الأطباء لرؤيته في علاج لمرة واحدة، وليعلموا أن مرضاهم يمكنهم الاعتماد عليه حقًا"، هذا ما قاله الدكتور سرينيفاس سادا، الحاصل على دكتوراه في الطب، ودكتوراه في الطب، ورئيس كرسي أ. راي إيرفين جونيور في طب العيون السريري، وأستاذ في كلية ديفيد جيفن للطب بجامعة كاليفورنيا في لوس أنجلوس، ومعهد دوهيني للعيون، ورئيس اللجنة الاستشارية الرؤيوية لشركة نانوسكوب.

حول التهاب الشبكية الصباغي
التهاب الشبكية الصباغي (RP) هو مجموعة من الاضطرابات الوراثية النادرة التي تتدهور فيها الخلايا المستقبلة للضوء تدريجيًا، مما يؤدي إلى ضعف البصر والعمى في نهاية المطاف. يرتبط التهاب الشبكية الصباغي بأكثر من 1000 طفرة في أكثر من 100 جين. وهو أحد الأسباب الرئيسية للعمى بين السكان في سن العمل في الولايات المتحدة، حيث يصيب أكثر من 100,000 شخص، منهم أكثر من 25,000 مكفوف قانونيًا. يختلف معدل فقدان البصر باختلاف الطفرة المسببة، لكن المرضى يفقدون ما يقارب 0.03 LogMAR - أي حوالي 1.5 حرف - سنويًا في المتوسط، وهو ما يعادل تقريبًا سطرًا واحدًا من الرؤية على لوحة فحص النظر كل ثلاث سنوات. يصبح معظمهم مكفوفًا قانونيًا (أقل من 20/200) بحلول سن الستين.

حول MOGENRY (sonpiretigene isteparvovec, MCO-010)
تستخدم تقنية الأوبسين متعدد الخصائص (MCO) من شركة نانوسكوب أوبسينًا اصطناعيًا مُهندسًا وراثيًا خاصًا بها لتحقيق أداء مُحسّن من حيث الحساسية العالية للضوء عبر طيف واسع وسرعة الاستجابة. بعد أن ابتكر ساماريندرا موهانتي، المؤسس المشارك ورئيس شركة نانوسكوب وكبير مسؤوليها العلميين، هذه التقنية، أمضى فريقه أكثر من عقد من الزمن في تقييم أدائها عبر نماذج حيوانية متعددة وأمراض بشرية. موجينري هو علاج جيني تجريبي، يُعطى لمرة واحدة في العيادة، ويُحقن داخل الجسم الزجاجي للعين، ويعتمد على منصة MCO من نانوسكوب. من خلال توصيل جين الأوبسين متعدد الخصائص إلى خلايا الشبكية ثنائية القطب عالية الكثافة، يجعل موجينري هذه الخلايا المتبقية حساسة للضوء بشكل مباشر، مما يُمكّنها من استخدام الدوائر البصرية المتبقية بعد فقدان الخلايا المستقبلة للضوء. لا يتطلب موجينري اختبارات جينية أو جراحة غازية أو جرعات متكررة، وهو مُصمم للاستخدام ضمن إجراءات العمل الحالية في عيادات الشبكية.

نبذة عن شركة نانوسكوب ثيرابيوتكس
تعمل شركة Nanoscope Therapeutics على تطوير علاج بصري وراثي لاستعادة البصر، بغض النظر عن نوع المرض، لملايين المرضى الذين فقدوا بصرهم بسبب أمراض تنكس الشبكية. وذلك بعد النتائج الإيجابية التي حققتها تجربة RESTORE السريرية متعددة المراكز، العشوائية، مزدوجة التعمية، والمضبوطة بالغفل، من المرحلة 2ب/3، لعلاج التهاب الشبكية الصباغي (RP).NCT04945772قبلت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية طلب ترخيص المنتج البيولوجي (BLA) الخاص بالشركة لعقار موجينري (MOGENRY) وقامت بتسجيله. في حال الموافقة عليه، يُحتمل أن يصبح موجينري العلاج القياسي لمرضى التهاب الشبكية الصباغي (RP)، حيث يُعطى كحقنة واحدة في العيادة دون الحاجة إلى اختبارات جينية. كما أظهرت الشركة نتائج واعدة في المرحلة الثانية من التجربة السريرية STARLIGHT لعقار MCO-010 في علاج مرض ستارغاردت (SD).NCT05417126وتخطط الشركة لبدء المرحلة الثالثة من التجارب السريرية للتسجيل في عام 2026. وقد حصل دواء MCO-010 على تصنيفات المسار السريع ودواء اليتيم من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لعلاج كل من التهاب الشبكية الصباغي (RP) ومرض ضمور الشبكية (SD)، بالإضافة إلى تصنيف RMAT لمرض ضمور الشبكية، وتصنيفات دواء اليتيم من وكالة الأدوية الأوروبية (EMA) التي تغطي ضمور الشبكية غير المتلازمي والمتلازمي الذي يهيمن فيه الخلايا العصوية والمخروطية، فضلاً عن ضمور البقعة الصفراء. كما حصل MCO-010 على تصنيفات ساكيغاكي ودواء اليتيم لضمور الشبكية الوراثي في اليابان، وتصنيف دواء اليتيم لضمور الشبكية الوراثي في المملكة العربية السعودية. ومن المتوقع أن يبدأ برنامج المرحلة الثانية لدواء MCO لعلاج الضمور الجغرافي في عام 2026، وتشمل البرامج الأخرى الجاهزة لتقديم طلبات الأدوية الجديدة (IND) علاج العمى الخلقي لليبر (LCA).

وسائط
شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكس
(817) 857-1186
PR@nanostherapeutics.com