بيدفورد، تكساس (25 يناير 2022) — شركة نانوسكوب للعلاجاتأعلنت شركة التكنولوجيا الحيوية في المرحلة السريرية التي تعمل على تطوير علاجات جينية لأمراض تنكس الشبكية، اليوم أنها حصلت على موافقة IND من إدارة الغذاء والدواء لبدء تجربة المرحلة الثانية من العلاج الوراثي الأحادي متعدد الخصائص Opsin (MCO-010) الذي يمكن تنشيطه بالضوء المحيط لاستعادة الرؤية. في مرضى ستارغاردت.

وقالت سولاجنا بهاتاشاريا، الرئيس التنفيذي لشركة Nanscope: "يعد هذا معلمًا مهمًا آخر لنانوسكوب، مما يمنحنا الفرصة لإجراء تجربة سريرية ثانية في الولايات المتحدة لمنصة العلاج الجيني MCO الخاصة بنا، والمصممة لاستعادة الرؤية للمرضى الذين يعانون من أمراض تنكس الشبكية". . "حاليًا لا توجد علاجات معتمدة لهذه الحالات."

من المتوقع أن تبدأ هذه المرحلة الثانية من التجربة السريرية لـ Stargardt في النصف الأول من عام 2022. يقوم Nanscope حاليًا بإجراء دراسة متعددة المراكز في المرحلة 2b وعشوائية ومضبوطة ومزدوجة القناع لـ MCO-010 لمرضى RP. حصل MCO-010 على تصنيفات الأدوية اليتيمة من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لـ RP وStargardt. Stargardt هو الضمور البقعي (MD) الذي يصيب الأطفال والبالغين. إن التقدم المحرز في تجربة برنامج Stargardt التابع لشركة Nanscope له آثار على MCO كمنصة وتأثيره يتجاوز الأمراض النادرة.

"في الوقت الحالي، تحاول جميع التجارب الحالية إبطاء تطور فقدان البصر لدى المرضى الذين يعانون من مرض ستارغاردت، ويهدف النهج البصري الوراثي إلى استعادة الرؤية. يمكن أن تكون هذه محاولة رائدة لتقييم العلاج الجيني البصري لتحسين الرؤية لدى مرضى ستارغاردت. قال ديفيد س. بوير، دكتوراه في الطب، مجموعة Retina-Vitreous Associates الطبية والمساعد: "أنا متحمس لاحتمالية قدرة MCO-010 على استعادة الرؤية للعديد من المرضى الذين يعانون من فقدان البصر الناجم عن ضمور الشبكية الخارجي، بما في ذلك الضمور البقعي الجاف المرتبط بالعمر". أستاذ طب العيون السريري في كلية كيك للطب بجامعة جنوب كاليفورنيا.

Stargardt هو مرض وراثي في الشبكية يتضمن خللًا / انحطاطًا في المستقبلات الضوئية. يعمل العلاج الجيني MCO-010 من Nanscope على إعادة برمجة خلايا الشبكية السليمة لجعلها حساسة للضوء. ويستخدم ناقلات AAV2 الخاصة لتوصيل جينات MCO إلى الخلايا حيث تعبر عن opsins متعدد الألوان مما يتيح الرؤية في بيئات ألوان مختلفة. العلاج، الذي يتضمن حقنة واحدة داخل الجسم الزجاجي يتم تقديمها في مكتب طبي، ينطبق على RP وStargardt بغض النظر عن الطفرات الجينية الأساسية.

حول شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكس إنك.
تعمل شركة Nanscope Therapeutics على تطوير علاجات بصرية وراثية لإعطاء البصر لملايين المكفوفين الذين يعانون من أمراض تنكس الشبكية، والتي لا يوجد علاج لها. يتضمن خط أنابيب الشركة علاج تجديد الشبكية المعتمد على علم البصريات الوراثي للمرضى الذين يعانون من RP وStargardt وMD المرتبط بالعمر الجاف.

اتصال:

دان إراميان
أوبوس للاتصالات التقنية الحيوية
pr@nanostherapeutics.com
425-306-8716