دالاس, 22 مايو 2023 / بي آر نيوزواير / — شركة نانوسكوب للعلاجاتأعلنت اليوم شركة التكنولوجيا الحيوية في المرحلة السريرية التي تعمل على تطوير علاجات جينية لأمراض تنكس الشبكية، أن منصة العلاج الجيني متعددة الخصائص Opsin (MCO) الخاصة بها سيتم عرضها في عروض تقديمية متعددة في المؤتمر العالمي للأدوية اليتيمة، الذي سيعقد 23-25 مايو 2023 منتجع ومركز مؤتمرات جايلورد ناشيونال واشنطن العاصمة.

تفاصيل العروض التقديمية هي كما يلي:

عنوان: رائدة في العلاج الجيني اللاإرادي للطفرة لاضطرابات الشبكية
عنوان الجلسة: تطوير العلاجات السريرية المتقدمة
تاريخ الجلسة: الأربعاء 24 مايو 2023
وقت الجلسة: 3:20-3:40 مساءً بالتوقيت الشرقي
موقع: المسرح 3
مقدم: سامارندرا موهانتي، دكتوراه، المؤسس المشارك والرئيس والمدير العلمي

سيناقش الدكتور موهانتي العلاج البصري الوراثي غير المسبب للطفرة الذي يقدمه النانوسكوب لعلاج أمراض تنكس الشبكية المختلفة. تهدف العلاجات الجينية الحالية إلى علاج المرضى الذين يعانون من طفرات جينية محددة في خلايا الشبكية الخارجية، في حين أن العلاج الأحادي البصري الوراثي MCO القابل للتنشيط في الضوء المحيط والذي يستهدف الخلايا العصبية الداخلية الوفيرة في شبكية العين لديه القدرة على استعادة الرؤية المفقودة بسبب التهاب الشبكية الصباغي المتقدم (RP) والضمور البقعي ستارغاردت. مع تدهور خلايا الشبكية الخارجية. MCO-010 (sonpiretigene isteparvovec، تعليق للحقن داخل الجسم الزجاجي) هو الأوبسين الوحيد عريض النطاق والسريع والأكثر حساسية للضوء الموجود حاليًا في التجارب السريرية. بيانات الفعالية والسلامة من RESTORE وتتوافق تجارب STARLIGHT مع تلك التجارب لوحظ في تجربة المرحلة 1/2 السابقة (NCT04919473) ، وبالتالي تقديم أدلة دامغة على ملف تعريف الفوائد / المخاطر لـ MCO-010.

عنوان: Opsins متعددة الخصائص - موجة جديدة من العلاجات الضوئية الوراثية لاستعادة الرؤية
عنوان الجلسة: الملعب والشريك
تاريخ الجلسة: الخميس 25 مايو 2023
وقت الجلسة: 1:00 مساءً بالتوقيت الشرقي
موقع: المسرح 6
مقدم: سولاجنا بهاتاشاريا، المؤسس المشارك والرئيس التنفيذي

ستقدم السيدة Bhattacharya تحديثًا رفيع المستوى حول المسار المؤسسي والتطويري لشركة Nanscope لتسويق MCO-010 لمرض RP المتقدم، والذي لا يتوفر له علاج معتمد حاليًا. أظهرت نسبة كبيرة من المرضى الذين عولجوا بـ MCO-010 في تجربة RESTORE العشوائية مزدوجة القناع ومتعددة المراكز تحسينات في الرؤية الوظيفية يتم تقييمها من خلال التنقل الموجه بالرؤية، والتمييز في الشكل وحدة البصر، إلى جانب ملف تعريف السلامة المناسب. دراسة رصدية (NCT05820100) مستمر في تقديم أدلة داعمة للتحقق من صحة نقاط نهاية الرؤية الوظيفية الجديدة.

حول شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكس إنك.

تعمل شركة Nanscope Therapeutics على تطوير علاجات غير جينية واستعادة البصر لملايين المرضى المصابين بالعمى بسبب أمراض تنكس الشبكية، والتي لا يوجد علاج لها. أعلنت الأصول الرئيسية للشركة، MCO-010، مؤخرًا عن نتائج رئيسية من تجربة RESTORE Phase 2b متعددة المراكز والعشوائية ومزدوجة القناع والخاضعة للتحكم الوهمي في الولايات المتحدة لالتهاب الشبكية الصباغي (NCT04945772). كما قامت الشركة أيضًا بتسجيل المرحلة الثانية من تجربة STARLIGHT لعلاج MCO-010 لدى مرضى Stargardt (NCT05417126). حصل MCO-010 على تسميات المسار السريع من إدارة الغذاء والدواء (FDA) وتسميات الأدوية اليتيمة من إدارة الغذاء والدواء (FDA) لكل من RP وStargardt. تشمل الأصول قبل السريرية العلاج الجيني MCO-020 بالليزر غير الفيروسي للضمور الجغرافي.

الاتصال بالمستثمر:
شركاء أرغوت
212-600-1902
Nanscope@argotpartners.com

المصدر علاجات النانو