达拉斯, 2023 年 5 月 22 日 /美通社/—— 纳米视野治疗公司一家开发视网膜退行性疾病基因疗法的临床阶段生物技术公司今天宣布，其多特征视蛋白 (MCO) 基因治疗平台将在世界孤儿药大会上进行多次演讲。 2023年5月23-25日 盖洛德国家度假村及会议中心 华盛顿特区.

演讲详情如下：

标题： 开创性的视网膜疾病突变不可知基因疗法
会议标题： 先进疗法临床开发
会议日期： 2023 年 5 月 24 日星期三
会议时间： 3:东部时间下午 20-3:40
地点： 剧院3
主持人： Samarendra Mohanty 博士、联合创始人、总裁兼首席科学官

Mohanty 博士将讨论 Nanoscope 用于治疗各种视网膜退行性疾病的突变不可知光遗传学疗法。目前的基因疗法旨在治疗外层视网膜细胞中具有特定基因突变的患者，而针对丰富的内层视网膜神经元的环境光可激活的 MCO 光遗传学单一疗法有可能恢复因晚期色素性视网膜炎 (RP) 和 Stargardt 黄斑变性而丧失的视力。具有退化的外层视网膜细胞。 MCO-010（sonpiretigene isteparvovec，玻璃体内注射混悬液）是目前临床试验中唯一的宽带、快速、对光最敏感的视蛋白。 RESTORE 的功效和安全性数据 和 STARLIGHT 试验与那些一致 在早期 1/2 期试验中观察到 (NCT04919473），从而为 MCO-010 的效益/风险状况提供令人信服的证据。

标题： 多特征视蛋白——视力恢复的新一波光遗传学疗法
会议标题： 推介和合作伙伴
会议日期： 2023 年 5 月 25 日，星期四
会议时间： 下午 1:00（东部时间）
地点： 6号剧院
主持人： Sulagna Bhattacharya，联合创始人兼首席执行官

Bhattacharya 女士将提供有关 Nanoscope 将 MCO-010 商业化用于高级 RP 的公司和开发路径的高级更新信息，目前尚无批准的治疗方法。 在随机、双盲、多中心 RESTORE 试验中，很大一部分接受 MCO-010 治疗的患者表现出功能性视力的改善 通过视觉引导的移动性、形状辨别力和视力以及良好的安全性进行评估。一项观察性研究（NCT05820100）正在不断提供支持性证据来验证新颖的功能性视觉终点。

关于 Nanoscope Therapeutics Inc .

Nanoscope Therapeutics 正在为数百万因视网膜退行性疾病而失明的患者开发与基因无关的恢复视力的光遗传学疗法，而这种疾病目前尚无治愈方法。该公司的主要资产 MCO-010 最近报告了在美国进行的视网膜色素变性 RESTORE 2b 期多中心、随机、双盲、假对照临床试验的主要结果（NCT04945772）。该公司还全面招募了针对 Stargardt 患者的 MCO-010 疗法 2 期 STARLIGHT 试验（NCT05417126）。 RP 和 Stargardt 的 MCO-010 已获得 FDA 快速通道指定和 FDA 孤儿药指定。临床前资产包括用于治疗地理萎缩的非病毒激光 MCO-020 基因疗法。

投资者联系方式：
隐语合伙人
212-600-1902
Nanoscope@argotpartners.com

消息来源 Nanoscope Therapeutics