بيان صحفي من شركة نانوسكوب

أعلنت شركة نانوسكوب ثيرابيوتكس عن نشر نتائج دراسة المرحلة الثانية STARLIGHT التي تقيّم العلاج الجيني MCO-010 لدى مرضى داء ستارغاردت

ال تُعد دراسة STARLIGHT أول تجربة سريرية والوحيدة التي تثبت تحسن الرؤية لدى المرضى المصابين بمرض ستارغاردت.

MCO-010 أظهرت الدراسة تحسناً في متوسط حدة البصر بمقدار 12 حرفاً وفقاً لمقياس ETDRS على مدى 48 أسبوعاً في المرضى الذين يعانون من ضمور محصور في البقعة الصفراء - دون وجود تقارير عن أحداث ضائرة خطيرة.

نانوسكوب أنهى اجتماع نهاية المرحلة الثانية مع إدارة الغذاء والدواء الأمريكية و تخطط لبدء تجربة سريرية من المرحلة الثالثة لتمكين التسجيل على مرضى مرض ستارغاردت بحلول نهاية عام 2025.

دالاس, 14 أغسطس 2025 — شركة نانوسكوب ثيرابيوتكس المحدودة،, أعلنت اليوم شركة للتكنولوجيا الحيوية ملتزمة بتطوير وتسويق علاجات جديدة غير مرتبطة بالجينات للمرضى الذين يعانون من فقدان البصر الناتج عن أمراض تنكسية في الشبكية، عن نشر نتائج إيجابية من تجربتها السريرية STARLIGHT في الطب السريري الإلكتروني، جزء من مجلة لانسيت ديسكفري ساينس. تُعد STARLIGHT أول تجربة سريرية والوحيدة التي تُظهر تحسنات في الرؤية لدى المرضى المصابين بمرض ستارغاردت (SD).

STARLIGHT هي دراسة مفتوحة التسمية من المرحلة الثانية مصممة لتقييم سلامة وفعالية حقنة واحدة داخل الجسم الزجاجي لعلاج MCO-010 غير المرتبط بالجينات في ستة مشاركين يعانون من فقدان شديد في البصر بسبب SD.

تشمل النتائج الرئيسية ما يلي:

  • كان متوسط التحسن في حدة البصر المصححة (BCVA) من خط الأساس إلى الأسبوع 48 كما يلي:
    • بالنسبة لجميع المرضى، كانت النتيجة +5.5 و+9.0 أحرف ETDRS بدون استخدام جهاز مساعد للرؤية المنخفضة قابل للارتداء ومع استخدامه، على التوالي.
    • في الأفراد المصابين بضمور محصور في البقعة الصفراء، +12.0 و +32.0 حرفًا من أحرف ETDRS، بدون ومع جهاز مساعد للرؤية المنخفضة قابل للارتداء، على التوالي.
  • لاحظ بعض المرضى تحسناً في الرؤية في وقت مبكر يصل إلى 4 أسابيع بعد العلاج، واستمر هذا التحسن طوال مدة الدراسة.
  • تم تحمل MCO-010 بشكل جيد دون الإبلاغ عن أي أحداث ضائرة خطيرة على مدار 48 أسبوعًا.

مرض ستارغاردت، المعروف أيضاً باسم ضمور البقعة الصفراء لدى اليافعين، هو سبب رئيسي لفقدان البصر لدى الأطفال، حيث يصيب أكثر من 40,000 شخص في الولايات المتحدة، ويتسبب في إصابة أكثر من 20,000 منهم بالعمى القانوني. في المرضى المصابين بهذا المرض، تتدهور الخلايا المستقبلة للضوء في البقعة الصفراء، مما يؤدي إلى فقدان الرؤية المركزية. ولا توجد حالياً علاجات معتمدة لهذا المرض.

“وأضاف: "على الرغم من أن هذه الدراسة كانت مفتوحة التسمية، إلا أنها من أوائل الدراسات التي تُظهر تحسنًا في الرؤية لدى مرضى مرض ستارغاردت. وهذا اكتشافٌ لافتٌ للنظر، إذ يعاني هؤلاء المرضى عادةً من فقدانٍ دائمٍ للرؤية المركزية طوال حياتهم". بايرون لام, دكتور في الطب، أستاذ طب العيون في معهد باسكوم بالمر للعيون, المؤلف الرئيسي والباحث الأساسي في دراسة STARLIGHT. "أنا متحمس للغاية للمشاركة في المرحلة الثالثة من التجارب السريرية القادمة لعقار MCO-010 لعلاج مرض ستارغاردت، مما يساعد على تطوير هذا العلاج الواعد نحو الحصول على الموافقة المبدئية."“

“وأضاف: "نحن ممتنون للمرضى والباحثين الذين شاركوا في التجربة". سامارندرا موهانتي, حاصل على درجة الدكتوراه، رئيس / كبير المسؤولين العلميين. "إن النتائج التي رأيناها في دراسة STARLIGHT لمرضى SD تعزز الإمكانات العلاجية لمنصة MCO-010 الخاصة بنا، والتي لا تعتمد على الجينات، وتستند إلى النتائج الإيجابية في كل من مرضى Stargardt ومرضى التهاب الشبكية الصباغي."“

المخطوطة المنشورة، بعنوان “سلامة وفعالية العلاج البصري الوراثي MCO-010 لدى مرضى مرض ستارغاردت في الولايات المتحدة الأمريكية (STARLIGHT): تجربة سريرية مفتوحة التسمية متعددة المراكز من المرحلة الثانية”, ، وهو متاح الآن عبر الإنترنت وسيظهر في عدد مطبوع قادم من مجلة لانسيت.

حول MCO-010 و ال قريباً دراسة المرحلة الثالثة من برنامج STARGAZE

MCO-010 الخاص بشركة Nanoscope (سونبيريتيجيني إستيبارفوفيكيُعدّ MCO-010 علاجًا جينيًا يُعطى لمرة واحدة داخل الجسم الزجاجي للعين، وهو مصمم لاستعادة البصر لدى المرضى الذين يعانون من تنكس شبكي متقدم. يعمل MCO-010 على تنشيط الخلايا ثنائية القطب عالية الكثافة في الشبكية لتصبح حساسة للضوء، مستفيدًا من الدوائر البصرية المتبقية بعد موت الخلايا المستقبلة للضوء. لا يتطلب علاج MCO-010 اختبارات جينية أو تدخلًا جراحيًا أو جرعات متكررة، مما يتيح تطبيقه على نطاق واسع من المرضى ضمن إجراءات العمل الحالية في عيادات الشبكية.

دراسة STARGAZE هي دراسة سريرية من المرحلة الثالثة، عشوائية، مزدوجة التعمية، ومضبوطة بالغفل، مصممة لتقييم فعالية وسلامة دواء MCO-010 لدى مرضى داء ستارغاردت. بعد نجاح اجتماع نهاية المرحلة الثانية، وتماشياً مع توجيهات إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، ستشمل هذه الدراسة، التي تُمكّن من تسجيل الدواء، حوالي 60 مريضاً في مراكز متعددة. تتمثل نقطة النهاية الأولية في التغير في حدة البصر المصححة باستخدام مخطط رؤية قياسي مقارنةً بالتحكم الوهمي. أما نقطة النهاية الثانوية الرئيسية فستقيّم التحسن في تمييز الأشكال متعددة الإضاءة. من المتوقع ظهور النتائج الأولية في عام 2027.

للمزيد من المعلومات حول MCO-010 وشركة Nanoscope Therapeutics، تفضل بزيارة: www.nanostherapeutics.com.

نبذة عن شركة نانوسكوب ثيرابيوتكس

تعمل شركة Nanoscope Therapeutics على تطوير علاج بصري وراثي لا يعتمد على الجينات، لاستعادة البصر لملايين المرضى الذين فقدوا بصرهم بسبب أمراض تنكس الشبكية. وذلك بعد النتائج الإيجابية التي حققتها المرحلة التجريبية RESTORE. 2ب دراسة سريرية متعددة المراكز، عشوائية، مزدوجة التعمية، خاضعة للتحكم الوهمي، لعلاج التهاب الشبكية الصباغي (RP) (NCT04945772بدأت الشركة إجراءات تقديم طلب ترخيص بيولوجي (BLA) إلى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA). في حال الموافقة، يُحتمل أن يصبح MCO-010 العلاج القياسي لمرضى التهاب الشبكية الصباغي (RP)، حيث يُعطى كحقنة واحدة في العيادة دون الحاجة إلى اختبارات جينية. كما أظهرت الشركة نتائج واعدة في المرحلة الثانية من التجربة السريرية STARLIGHT لـ MCO-010 في علاج مرض ستارغاردت (SD).NCT05417126) وتخطط لبدء المرحلة الثالثة من التجربة التسجيلية في عام 2025. حصل MCO-010 على تصنيفات المسار السريع ودواء اليتيم من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لكل من RP وSD. تشمل البرامج ما قبل السريرية العمى الخلقي لليبر (LCA)، في دراسات تمكين IND، بالإضافة إلى أصل جاهز لـ IND للضمور الجغرافي (GA). 

اتصال:
علاجات النانوسكوب
(817) 857-1186
PR@nanostherapeutics.com

المصدر علاجات النانو