El El estudio STARLIGHT es el primer y único ensayo clínico que demuestra una mejoría en la visión de pacientes con la enfermedad de Stargardt.
MCO-010 demostró una mejora media de la agudeza visual de 12 letras ETDRS durante 48 semanas en pacientes con atrofia confinada a la mácula, sin informes de eventos adversos graves.
Nanoscopio ha completado una reunión de fin de fase 2 con la FDA y Planea iniciar un ensayo de fase 3 que permita el registro en pacientes con enfermedad de Stargardt para finales de 2025..
DALLAS, 14 de agosto de 2025 — Nanoscope Therapeutics Inc., una empresa de biotecnología comprometida con el desarrollo y la comercialización de nuevas terapias genéticas independientes para pacientes que sufren pérdida de visión debido a enfermedades degenerativas de la retina, anunció hoy la publicación de resultados positivos de su ensayo clínico STARLIGHT en Medicina Clínica Electrónica, parte de The Lancet Discovery Science. STARLIGHT es el primer y único ensayo clínico que demuestra mejoras en la visión de pacientes con enfermedad de Stargardt (ES).
STARLIGHT es un estudio de fase 2, abierto, diseñado para evaluar la seguridad y la eficacia de una única inyección intravítrea de la terapia MCO-010, independiente del gen, en seis participantes con pérdida grave de la visión debido a la degeneración macular asociada a la edad (DSE).
Entre los principales hallazgos se incluyen:
- La mejora media en la mejor agudeza visual corregida (BCVA) desde el inicio hasta la semana 48 fue:
- Para todos los pacientes, +5,5 y +9,0 letras ETDRS sin y con una ayuda visual portátil para baja visión, respectivamente.
- En individuos con atrofia confinada a la mácula, +12,0 y +32,0 letras ETDRS, sin y con una ayuda visual portátil para baja visión, respectivamente.
- Algunos pacientes observaron una mejoría en la visión tan solo 4 semanas después del tratamiento, la cual se mantuvo durante toda la duración del estudio.
- MCO-010 fue bien tolerado y no se notificaron efectos adversos graves durante 48 semanas.
La enfermedad de Stargardt, también conocida como distrofia macular juvenil, es una de las principales causas de pérdida de visión en niños. Afecta a más de 40 000 personas en Estados Unidos y deja a más de 20 000 legalmente ciegas. En los pacientes con enfermedad de Stargardt, los fotorreceptores de la mácula, sensibles a la luz, se deterioran, lo que provoca la pérdida de la visión central. Actualmente, no existen tratamientos aprobados para esta enfermedad.
“Si bien se trató de un estudio abierto, este es uno de los primeros estudios que demuestra una mejoría en la visión en pacientes con la enfermedad de Stargardt. Este es un hallazgo notable, ya que estos pacientes suelen experimentar una pérdida irreversible de la visión central a lo largo de su vida”, agregó. Byron Lam, Doctor en Medicina, Profesor de Oftalmología en el Instituto Oftalmológico Bascom Palmer, autor principal e investigador principal del estudio STARLIGHT. “Estoy encantado de formar parte del próximo ensayo de fase 3 de MCO-010 en la enfermedad de Stargardt, contribuyendo al avance de esta prometedora terapia hacia su posible aprobación”.”
“Agradecemos a los pacientes y a los investigadores que participaron en el ensayo”, añadió. Samarendra Mohanty, Doctor en Filosofía, Presidente/Director Científico. “Los resultados que hemos observado en el estudio STARLIGHT para pacientes con enfermedad de Stargardt refuerzan el potencial terapéutico de nuestra plataforma MCO-010, independiente del gen, basándose en los resultados positivos obtenidos tanto en poblaciones con enfermedad de Stargardt como con retinosis pigmentaria.”
El manuscrito publicado, titulado “Seguridad y eficacia de la terapia optogenética MCO-010 en pacientes con enfermedad de Stargardt en EE. UU. (STARLIGHT): un ensayo clínico multicéntrico de fase 2, abierto.”, ya está disponible en línea y aparecerá en una próxima edición impresa de La Lanceta.
Acerca de MCO-010 y el Próximamente Estudio STARGAZE Fase 3
El MCO-010 patentado de Nanoscope (sonpiretigene isteparvovecMCO-010 es una terapia intravítrea de administración única, realizada en consulta, que no depende del gen MCO-010 y está diseñada para restaurar la visión en pacientes con degeneración retiniana avanzada. MCO-010 activa las células bipolares de la retina, altamente densas, para que se vuelvan sensibles a la luz, utilizando los circuitos visuales restantes tras la muerte de los fotorreceptores. La terapia con MCO-010 no requiere pruebas genéticas, intervención quirúrgica ni dosis repetidas, lo que permite una amplia aplicabilidad en pacientes dentro de los flujos de trabajo habituales en las consultas de retina.
STARGAZE es un estudio de fase 3, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo, diseñado para evaluar la eficacia y seguridad de MCO-010 en pacientes con enfermedad de Stargardt. Tras una exitosa reunión de fin de fase 2 y en consonancia con las directrices de la FDA, este estudio, que permitirá su registro, incluirá aproximadamente 60 pacientes en varios centros. El criterio de valoración principal es el cambio en la agudeza visual corregida (BCVA) utilizando una tabla de visión estándar frente a un grupo de control con placebo. Un criterio de valoración secundario clave evaluará la mejora en el reconocimiento de formas con diferentes niveles de luminancia. Se esperan los resultados preliminares en 2027.
Para obtener más información sobre MCO-010 y Nanoscope Therapeutics, visite: www.nanostherapeutics.com.
Acerca de Nanoscope Therapeutics
Nanoscope Therapeutics está desarrollando una terapia optogenética independiente del gen que restaura la visión para millones de pacientes ciegos por enfermedades degenerativas de la retina. Tras los resultados positivos de la fase RESTORE 2b Ensayo clínico multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo para la retinosis pigmentaria (RP) (NCT04945772), se ha iniciado una presentación continua de BLA a la FDA. Si se aprueba, MCO-010 tiene el potencial de ser el tratamiento estándar para pacientes con RP, administrado como una inyección única en el consultorio sin necesidad de pruebas genéticas. La compañía también ha mostrado resultados prometedores en el ensayo clínico de fase 2 STARLIGHT de MCO-010 en la enfermedad de Stargardt (SD) (NCT05417126) y planea iniciar una Ensayo de registro de fase 3 En 2025, MCO-010 recibió las designaciones de vía rápida y medicamento huérfano de la FDA para RP y SD. Los programas preclínicos incluyen amaurosis congénita de Leber (LCA), en estudios preclínicos, así como un fármaco listo para la solicitud de IND para atrofia geográfica (GA).
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FUENTE Terapéutica del Nanoscopio