の STARLIGHT試験は、スターガルト病患者の視力改善を実証した最初で唯一の臨床試験です。.
MCO-010 48週間で平均視力12 ETDRS文字の改善を示した 黄斑部に限局した萎縮のある患者において、重篤な有害事象の報告はなかった。.
ナノスコープ FDAとの第2相終了会議を完了し、 2025年末までに、スターガルト病患者を対象とした登録申請に向けた第3相臨床試験を開始する予定。.
ダラス, 2025年8月14日 — ナノスコープ・セラピューティクス社, 網膜変性疾患による視力喪失に苦しむ患者のための新規遺伝子非依存型治療法の開発と商業化に取り組むバイオテクノロジー企業は本日、STARLIGHT臨床試験の良好な結果が発表されたことを発表した。 eClinical Medicine（ランセット・ディスカバリー・サイエンスの一部）. STARLIGHTは、スターガルト病（SD）患者の視力改善を実証した最初で唯一の臨床試験です。.
STARLIGHTは、SDによる重度の視力低下を有する6名の被験者を対象に、遺伝子非依存的なMCO-010療法の硝子体内単回注射の安全性と有効性を評価するために設計された、第2相非盲検試験です。.
主な調査結果は以下のとおりです。
- ベースラインから48週目までの最良矯正視力（BCVA）の平均改善度は以下のとおりでした。
- すべての患者において、ウェアラブル弱視補助具なしの場合とウェアラブル弱視補助具ありの場合で、それぞれETDRS文字数+5.5と+9.0となった。.
- 黄斑部に限局した萎縮のある人では、ウェアラブル弱視補助具なしの場合とありの場合で、それぞれ+12.0および+32.0 ETDRS文字。.
- 一部の患者では、治療後わずか4週間で視力改善が見られ、その効果は研究期間を通して維持された。.
- MCO-010は忍容性が良好で、48週間にわたり重篤な有害事象は報告されなかった。.
スターガルト病（若年性黄斑ジストロフィーとも呼ばれる）は、小児の視力喪失の主要な原因であり、米国では4万人以上が罹患し、2万人以上が法的失明状態にある。スターガルト病患者では、黄斑部の光受容体が変性し、中心視力の喪失につながる。現在、スターガルト病に対する承認された治療法はない。.
“「これは非盲検試験でしたが、スターガルト病患者の視力改善を実証した最初の研究の一つです。これらの患者は通常、生涯にわたって不可逆的な中心視力喪失を経験するため、これは注目すべき発見です」と付け加えた。 バイロン・ラム, 医学博士、バスコム・パーマー眼科研究所眼科学教授, STARLIGHT試験の筆頭著者兼主任研究者である。「スターガルト病に対するMCO-010の第3相臨床試験に参加し、この有望な治療法の承認に向けた進展に貢献できることを大変嬉しく思います。」“
“「治験に参加してくださった患者様と研究者の皆様に感謝いたします」と付け加えた。 サマレンドラ・モハンティ, 博士号取得、社長兼最高科学責任者. 「STARLIGHT試験でSD患者に対して得られた結果は、遺伝子非依存型のMCO-010プラットフォームの治療可能性を裏付けるものであり、スターガルト病と網膜色素変性症の両方の患者集団における良好な結果をさらに発展させるものです。」“
出版された原稿のタイトルは “米国におけるスターガルト病患者に対するMCO-010光遺伝学療法の安全性と有効性（STARLIGHT）：非盲検多施設共同第2相試験”, はオンラインで入手可能で、近日発行される印刷版にも掲載されます。 ランセット誌。.
MCO-010について そしてその 近日公開 STARGAZE第3相試験
ナノスコープ独自のMCO-010（ソンピレチゲネ・イステパルボベクMCO-010は、進行した網膜変性症患者の視力回復を目的とした、1回限りの院内硝子体内投与による遺伝子非依存型治療法です。MCO-010は、高密度の双極網膜細胞を活性化して光感受性にし、光受容体細胞の死滅後に残存する視覚回路を利用します。MCO-010療法は、遺伝子検査、外科的介入、または繰り返し投与を必要としないため、既存の網膜診療ワークフロー内で幅広い患者に適用可能です。.
STARGAZEは、スターガルト病患者におけるMCO-010の有効性と安全性を評価するために設計された、第3相無作為化二重盲検プラセボ対照試験です。第2相試験終了会議の成功を受け、FDAのガイダンスに沿って、この承認申請に向けた試験では、複数の施設で約60名の患者が登録されます。主要評価項目は、標準視力表を用いたBCVAの変化とプラセボ対照との比較です。重要な副次評価項目として、多輝度形状認識の改善を評価します。主要な結果は2027年に発表される予定です。.
MCO-010およびNanoscope Therapeuticsに関する詳細については、以下をご覧ください。 www.nanostherapeutics.com.
ナノスコープ・セラピューティクスについて
ナノスコープ・セラピューティクス社は、網膜変性疾患で失明した数百万人の患者のために、遺伝子に依存しない視力回復のための光遺伝学的治療法を開発している。RESTOREフェーズでの良好な結果を受けて、 2b 網膜色素変性症（RP）に対する多施設共同、無作為化、二重盲検、プラセボ対照臨床試験（NCT04945772）、FDAへのBLA申請が順次開始されています。承認されれば、MCO-010は遺伝子検査を必要とせず、診療所で1回注射するだけで投与できるため、RP患者の標準治療となる可能性があります。同社はまた、スターガルト病（SD）（NCT05417126）を開始し、 フェーズ3登録試験 2025年に発売予定のMCO-010は、網膜色素変性症（RP）と脊髄性筋萎縮症（SD）の両方でFDAのファストトラック指定と希少疾病用医薬品指定を受けています。前臨床プログラムには、IND申請に向けた研究段階にあるレーバー先天性黒内障（LCA）のほか、地図状萎縮症（GA）に対するIND申請準備段階の薬剤が含まれています。.
接触：
ナノスコープ・セラピューティクス
(817) 857-1186
PR@nanostherapeutics.com
出典 ナノスコープ・セラピューティクス