تمنح وكالة الأدوية الأوروبية MCO-010 خمسة تصنيفات للأدوية اليتيمة عبر مجموعة واسعة من أمراض الشبكية التي تشمل فقدان الخلايا المستقبلة للضوء، بما في ذلك الأمراض المتلازمية وغير المتلازمية، والأمراض التي يهيمن عليها العصي والمخاريط، وضمور البقعة الصفراء.
منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) دواء MCO-010 تصنيف العلاج المتقدم للطب التجديدي (RMAT)، بالإضافة إلى تصنيفات الأدوية اليتيمة والمسار السريع الحالية، لعلاج مرض ستارغاردت.
تعمل شركة Nanoscope على إعادة تعريف معايير الرعاية لحالات التنكس الشبكي ذات الاحتياجات العالية غير الملباة من خلال منصتها البصرية الوراثية MCO-010 غير المرتبطة بمرض معين.
دالاس, 2 سبتمبر 2025 — شركة نانوسكوب للعلاجات, أعلنت شركة التكنولوجيا الحيوية، الملتزمة بتطوير وتسويق علاجات مبتكرة لا ترتبط بمرض محدد، لعلاج المرضى الذين يعانون من فقدان الخلايا المستقبلة للضوء وضعف البصر الناتج عن تنكس الشبكية، اليوم أن وكالة الأدوية الأوروبية (EMA) منحت دواء MCO-010 (sonpiretigene isteparvovec) تصنيف دواء اليتيم لخمس فئات من ضمور الشبكية. بالإضافة إلى ذلك، منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) دواء MCO-010 تصنيف RMAT لعلاج مرض ستارغاردت (SD).
تشمل تصنيفات الأدوية اليتيمة الصادرة عن وكالة الأدوية الأوروبية (EMA) ضمور الشبكية غير المتلازمي والمتلازمي، سواءً كان ضمورًا عصويًا أو مخروطيًا، بالإضافة إلى ضمور البقعة الصفراء، مما يوفر مسارًا تنظيميًا محتملاً لا يعتمد على نوع المرض لعلاج عشرات الحالات المرضية في الشبكية. ويستند تصنيف إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) الجديد لمرض ضمور الشبكية (SD) إلى تصنيفات الأدوية اليتيمة والمسار السريع السابقة لكل من التهاب الشبكية الصباغي (RP) ومرض ضمور الشبكية (SD). وتؤكد إجراءات وكالة الأدوية الأوروبية وإدارة الغذاء والدواء الأمريكية اعتراف الهيئات التنظيمية بإمكانات دواء MCO-010 في تلبية الاحتياجات غير الملباة في أمراض تنكس الشبكية.
“"إن الحصول على تصنيف RMAT لمرض ستارغاردت، بالإضافة إلى تصنيفات إدارة الغذاء والدواء السابقة لمرض ستارغاردت ومرض رينو، يُعدّ دليلاً هاماً على فعالية علاجاتنا، مما يستدعي تسريع تطويرها ومراجعتها". سولاجنا بهاتاشاريا, الرئيس التنفيذي لشركة نانوسكوب. "بالإضافة إلى خمسة تصنيفات من وكالة الأدوية الأوروبية للأدوية اليتيمة، تُبرز هذه الإنجازات الزخم العالمي الذي تحظى به منصة MCO الخاصة بنا كعلاج محتمل لاستعادة البصر للمرضى الذين لديهم خيارات علاجية قليلة أو معدومة."“
MCO (الأوبسين متعدد الخصائص) هو علاج يُعطى لمرة واحدة في العيادة، ويُحقن داخل الجسم الزجاجي للشبكية، وهو غير مرتبط بمرض معين، ومصمم لاستعادة البصر لدى المرضى الذين يعانون من تنكس الخلايا المستقبلة للضوء، بما في ذلك التهاب الشبكية الصباغي، ومرض اصفرار الشبكية، والضمور الجغرافي. يعمل MCO عن طريق تنشيط الخلايا ثنائية القطب عالية الكثافة في الشبكية لتصبح حساسة للضوء، مستفيدًا من الدوائر البصرية المتبقية بعد موت الخلايا المستقبلة للضوء. لا يتطلب MCO اختبارات جينية، أو تدخلاً جراحيًا، أو جرعات متكررة، مما يتيح تطبيقه على نطاق واسع من المرضى ضمن إجراءات العمل الحالية في عيادات الشبكية.
تتقدم البرامج السريرية لتحسين الرؤية التي تقدمها شركة نانوسكوب على مستوى العالم، مع نتائج إيجابية في المرحلة الثانية. 2بأظهرت نتائج تجربة RESTORE في المرحلة الثالثة نتائج مشجعة في علاج التهاب الشبكية الصباغي، بالإضافة إلى نتائج مشجعة من تجربة STARLIGHT في المرحلة الثانية في علاج التهاب الجلد التأتبي. ومن المتوقع أن تبدأ تجربة تسجيلية من المرحلة الثالثة في علاج التهاب الجلد التأتبي، وتجربة من المرحلة الثانية في علاج التهاب الجلد التأتبي، بحلول نهاية عام 2025.
تؤثر أمراض تنكس الشبكية، بما في ذلك التهاب الشبكية الصباغي، ومرض تصلب البقعة الصفراء، وضمور البقعة الصفراء، واضطرابات الشبكية المتلازمية، على ملايين المرضى حول العالم. هذه الأمراض تغير مجرى حياة المرضى، وتسبب لهم إعاقة مزمنة، وتفتقر إلى خيارات علاجية فعالة على نطاق واسع. في الاتحاد الأوروبي، يتيح وضع "الدواء اليتيم" لدى وكالة الأدوية الأوروبية فرصًا للحصول على المساعدة في وضع البروتوكولات العلاجية، وما يصل إلى 10 سنوات من الحصرية التسويقية بعد الموافقة. الولايات المتحدة, توفر تصنيفات Orphan و Fast Track و RMAT فرصًا للتطوير والمراجعة المتسارعة، والمرونة في تصميم التجارب، وسبع سنوات من الحصرية السوقية عند الموافقة.
نبذة عن شركة نانوسكوب ثيرابيوتكس
تعمل شركة Nanoscope Therapeutics على تطوير علاج بصري وراثي لاستعادة البصر، بغض النظر عن نوع المرض، لملايين المرضى الذين فقدوا بصرهم بسبب أمراض تنكسية في الشبكية. وذلك بعد النتائج الإيجابية التي حققتها المرحلة التجريبية RESTORE. 2ب/3 تجربة سريرية متعددة المراكز، عشوائية، مزدوجة التعمية، خاضعة للتحكم الوهمي لالتهاب الشبكية الصباغي (RP) (NCT04945772بدأت الشركة إجراءات تقديم طلب ترخيص بيولوجي (BLA) إلى إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA). في حال الموافقة، يُحتمل أن يصبح MCO-010 العلاج القياسي لمرضى التهاب الشبكية الصباغي (RP)، حيث يُعطى كحقنة واحدة في العيادة دون الحاجة إلى اختبارات جينية. كما أظهرت الشركة نتائج واعدة في المرحلة الثانية من التجربة السريرية STARLIGHT لـ MCO-010 في علاج مرض ستارغاردت (SD).NCT05417126) وتخطط لبدء المرحلة الثالثة من التجربة التسجيلية في عام 2025، حصل دواء MCO-010 على تصنيفات المسار السريع ودواء اليتيم من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لعلاج كل من التهاب الشبكية الصباغي (RP) ومرض ضمور الشبكية (SD)، بالإضافة إلى تصنيف RMAT لمرض ضمور الشبكية، وتصنيفات دواء اليتيم من وكالة الأدوية الأوروبية (EMA) لتغطية ضمور الشبكية غير المتلازمي والمتلازمي الذي يهيمن فيه الخلايا العصوية والمخروطية، فضلاً عن ضمور البقعة الصفراء. ومن المتوقع أن يبدأ برنامج المرحلة الثانية لدواء MCO في علاج الضمور الجغرافي (GA) بحلول نهاية عام 2025. وتشمل البرامج الأخرى الجاهزة لتقديم طلبات الأدوية الجديدة (IND) علاج العمى الخلقي لليبر (LCA).
اتصال:
علاجات النانوسكوب
(817) 857-1186
PR@nanostherapeutics.com
المصدر علاجات النانو