欧州医薬品庁は、MCO-010に対し、症候性および非症候性、桿体優位型および錐体優位型、黄斑ジストロフィーなど、光受容体喪失を伴う幅広い網膜疾患に対して、5つの希少疾病用医薬品指定を付与した。.
米国食品医薬品局（FDA）は、スターガルト病治療薬MCO-010に対し、既存の希少疾病用医薬品およびファストトラック指定に加え、再生医療先進治療（RMAT）指定を付与した。.
ナノスコープ社は、疾患の種類を問わないMCO-010光遺伝学プラットフォームにより、治療ニーズの高い網膜変性疾患に対する標準治療を再定義しようとしています。.
ダラス, 2025年9月2日 — ナノスコープ・セラピューティクス株式会社, 網膜変性による光受容体喪失および視力障害の患者向けに、疾患を問わない新規治療法の開発および商業化に取り組むバイオテクノロジー企業である[会社名]は本日、欧州医薬品庁（EMA）がMCO-010（ソンピレチゲン・イステパルボベック）に対し、5つの網膜ジストロフィーのカテゴリーにわたる希少疾病用医薬品指定を付与したことを発表しました。さらに、米国食品医薬品局（FDA）は、MCO-010に対し、スターガルト病（SD）に対するRMAT指定を付与しました。.
EMAの希少疾病用医薬品指定は、非症候性および症候性の桿体優位型および錐体優位型ジストロフィー、ならびに黄斑ジストロフィーを対象としており、数十の網膜疾患に対する疾患非依存的な規制上の道筋を提供する可能性がある。SDに対するFDAの新たなRMAT指定は、網膜色素変性症（RP）とSDの両方に対する以前の希少疾病用医薬品およびファストトラック指定に基づいている。EMAとFDAの措置は、MCO-010が網膜変性疾患における満たされていない重要なニーズに対応する可能性を規制当局が認識していることを強調している。.
“「スターガルト病に対するRMAT指定の取得は、以前に取得したSDおよびRPに対するFDA指定に加えて、迅速な開発と審査を必要とする当社の治療法に対する大きな裏付けとなります」と述べた。 スラニャ・バタチャリヤ, ナノスコープ社のCEOは次のように述べています。「EMA（欧州医薬品庁）から5件の希少疾病用医薬品指定を受けたことと合わせて、これらの成果は、治療選択肢がほとんどない、あるいは全くない患者さんにとって、視力回復療法となる可能性を秘めた当社のMCOプラットフォームに対する世界的な勢いを際立たせています。」“
MCO（多特性オプシン）は、網膜色素変性症（RP）、セラピューティクス（SD）、地図状萎縮（GA）などの光受容体変性症患者の視力回復を目的とした、疾患を問わない単回投与の硝子体内治療プラットフォームです。MCOは、高密度の双極網膜細胞を活性化して光感受性にすることで、光受容体死後に残存する視覚回路を活用します。MCOは遺伝子検査、外科的介入、反復投与を必要としないため、既存の網膜診療ワークフロー内で幅広い患者に適用可能です。.
ナノスコープ社の視力改善臨床プログラムは世界的に進展しており、第1相臨床試験では良好な結果が得られている。 2b網膜色素変性症（RP）におけるRESTORE試験の第3相試験結果と、脊髄性筋炎（SD）におけるSTARLIGHT第2相試験の有望な結果が報告されています。SDにおける第3相承認申請試験と、GAにおける第2相試験は、2025年末までに開始される予定です。.
網膜変性疾患（網膜色素変性症、セロトニン再取り込み阻害薬、黄斑ジストロフィー、症候性網膜疾患など）は、世界中で数百万人の患者に影響を与えています。これらの疾患は生活を大きく変え、慢性的に衰弱させ、広く有効な治療法が不足しています。欧州連合では、EMAの希少疾病用医薬品指定により、プロトコル支援や承認後最大10年間の市場独占権が付与されます。 米国, 希少疾病用医薬品、ファストトラック、RMATの指定を受けることで、開発と審査の迅速化、治験設計の柔軟性、承認後の7年間の市場独占権といった機会が得られます。.
ナノスコープ・セラピューティクスについて
ナノスコープ・セラピューティクス社は、網膜変性疾患で失明した数百万人の患者を対象に、疾患の種類を問わず視力を回復させる光遺伝学的治療法を開発しています。RESTOREフェーズでの良好な結果を受けて、 2b/3 網膜色素変性症（RP）に対する多施設共同、無作為化、二重盲検、プラセボ対照臨床試験（NCT04945772）、FDAへのBLA申請が順次開始されています。承認されれば、MCO-010は遺伝子検査を必要とせず、診療所で1回注射するだけで投与できるため、RP患者の標準治療となる可能性があります。同社はまた、スターガルト病（SD）（NCT05417126）を開始し、 フェーズ3登録試験 2025年に、MCO-010は、網膜色素変性症（RP）とスタフィン・ディフィシル（SD）の両方でFDAのファストトラックおよび希少疾病用医薬品指定を受け、SDではRMAT指定も受けています。また、非症候性および症候性の桿体・錐体優位性ジストロフィー、黄斑ジストロフィーを対象とするEMAの希少疾病用医薬品指定も受けています。地理的萎縮（GA）におけるMCOの第2相プログラムは、2025年末までに開始される予定です。IND申請準備が整っているその他のプログラムには、レーバー先天性黒内障（LCA）があります。.
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出典 ナノスコープ・セラピューティクス