La Agencia Europea de Medicamentos otorga a MCO-010 cinco designaciones de medicamento huérfano para un amplio espectro de enfermedades de la retina que implican la pérdida de fotorreceptores, incluidas las distrofias sindrómicas y no sindrómicas, las que afectan principalmente a los bastones y a los conos, y las distrofias maculares.
La FDA otorga a MCO-010 la designación de Terapia Avanzada de Medicina Regenerativa (RMAT, por sus siglas en inglés), además de las designaciones actuales de Medicamento Huérfano y Vía Rápida, para la enfermedad de Stargardt.
Nanoscope está redefiniendo el estándar de atención para las degeneraciones retinianas con necesidades no cubiertas importantes gracias a su plataforma optogenética MCO-010, que no depende de la enfermedad.
DALLAS, 2 de septiembre de 2025 — Nanoscopio Therapeutics Inc., MCO-010 (sonpiretigene isteparvovec), una empresa de biotecnología dedicada al desarrollo y la comercialización de terapias novedosas para pacientes con pérdida de fotorreceptores y discapacidad visual por degeneración retiniana, anunció hoy que la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha otorgado la designación de medicamento huérfano a MCO-010 para cinco categorías de distrofias retinianas. Además, la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) ha otorgado la designación RMAT a MCO-010 para la enfermedad de Stargardt.
Las designaciones de medicamento huérfano de la EMA abarcan las distrofias no sindrómicas y sindrómicas con predominio de bastones y conos, así como las distrofias maculares, lo que proporciona una posible vía regulatoria independiente de la enfermedad para docenas de afecciones retinianas. La nueva designación RMAT de la FDA para la distrofia espinosa de Duchenne (SD) se basa en las designaciones previas de medicamento huérfano y vía rápida para la retinosis pigmentaria (RP) y la SD. Las acciones de la EMA y la FDA subrayan el reconocimiento de las agencias reguladoras del potencial de MCO-010 para abordar necesidades importantes no cubiertas en las enfermedades degenerativas de la retina.
“Obtener la designación RMAT para la enfermedad de Stargardt, además de nuestras designaciones previas de la FDA para la enfermedad de Stargardt y la retinosis pigmentaria, es una validación importante para nuestras terapias que justifica un desarrollo y una revisión acelerados”, dijo. Sulagna Bhattacharya, CEO de Nanoscope. “En combinación con las cinco designaciones de medicamento huérfano de la EMA, estos logros destacan el impulso global que respalda nuestra plataforma MCO como una posible terapia para restaurar la visión en pacientes con pocas o ninguna opción de tratamiento”.”
MCO (opsina multicaracterística) es una plataforma terapéutica intravítrea de dosis única, administrada en consulta, y aplicable a cualquier enfermedad, diseñada para restaurar la visión en pacientes con degeneración de fotorreceptores, incluyendo retinosis pigmentaria (RP), degeneración seborreica (DS) y atrofia geográfica (AG). Al activar las células bipolares de la retina, altamente densas, para que sean sensibles a la luz, MCO aprovecha el circuito visual restante tras la muerte de los fotorreceptores. MCO no requiere pruebas genéticas, intervención quirúrgica ni dosis repetidas, lo que permite una amplia aplicabilidad en pacientes dentro de los flujos de trabajo habituales en las consultas de retina.
Los programas clínicos de Nanoscope para mejorar la visión están avanzando a nivel mundial, con resultados positivos en la Fase 2bResultados del ensayo RESTORE /3 en RP y hallazgos alentadores del ensayo STARLIGHT de fase 2 en SD. Se espera que un ensayo de registro de fase 3 en SD y un ensayo de fase 2 en GA comiencen a finales de 2025.
Las enfermedades degenerativas de la retina, incluidas la retinosis pigmentaria (RP), la degeneración macular (SD), las distrofias maculares y los síndromes retinianos, afectan a millones de pacientes en todo el mundo. Estas enfermedades alteran la vida, son crónicamente debilitantes y carecen de opciones de tratamiento ampliamente efectivas. En la Unión Europea, la designación de medicamento huérfano por la EMA ofrece oportunidades para la asistencia en el protocolo y hasta 10 años de exclusividad de mercado tras la aprobación. los Estados Unidos, Las designaciones Orphan, Fast Track y RMAT ofrecen oportunidades para un desarrollo y revisión acelerados, flexibilidad en el diseño de los ensayos y siete años de exclusividad de mercado tras su aprobación.
Acerca de Nanoscope Therapeutics
Nanoscope Therapeutics está desarrollando una terapia optogenética para restaurar la visión, aplicable a cualquier enfermedad, para millones de pacientes ciegos por enfermedades degenerativas de la retina. Tras los resultados positivos de la fase RESTORE 2b/3 Ensayo clínico multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo para la retinosis pigmentaria (RP) (NCT04945772), se ha iniciado una presentación continua de BLA a la FDA. Si se aprueba, MCO-010 tiene el potencial de ser el tratamiento estándar para pacientes con RP, administrado como una inyección única en el consultorio sin necesidad de pruebas genéticas. La compañía también ha mostrado resultados prometedores en el ensayo clínico de fase 2 STARLIGHT de MCO-010 en la enfermedad de Stargardt (SD) (NCT05417126) y planea iniciar una Ensayo de registro de fase 3 En 2025, MCO-010 recibió las designaciones de vía rápida y medicamento huérfano de la FDA para RP y SD, junto con la designación RMAT para SD, y las designaciones de medicamento huérfano de la EMA para cubrir distrofias dominantes de bastones y conos no sindrómicas y sindrómicas, así como distrofias maculares. Se espera que un programa de fase 2 para MCO en atrofia geográfica (GA) comience a finales de 2025. Otros programas listos para IND incluyen la amaurosis congénita de Leber (LCA).
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FUENTE Terapéutica del Nanoscopio