العلاج الجيني البصري الوراثي من النانوسكوب يستعيد الرؤية المفيدة سريريًا لدى 11 مريضًا مصابين بالعمى بسبب التهاب الشبكية الصباغي
بيان صحفي – بيدفورد تكساس – 3 يونيو 2021
- تم الإبلاغ لأول مرة عن تحسن وظيفي ذي معنى سريريًا عن طريق العلاج البصري الوراثي
- تم الإبلاغ سابقًا عن تحسن كبير يعتمد على الجرعة في حدة البصر عند 16 أسبوعًا في الاجتماع السنوي للأكاديمية الأمريكية لطب العيون 2020ويستمر لمدة 52 أسبوعًا لدى مرضى التهاب الشبكية الصباغي الوخيم
- استعادة الرؤية في بيئة الإضاءة المحيطة باستخدام العلاج الجيني البصري الأحادي دون الحاجة إلى تحفيز زراعة شبكية العين أو المستأصلات (نظارات واقية)
- علاج واحد للكثيرين – أول دليل على استعادة الرؤية لدى المرضى المكفوفين بسبب العديد من العيوب الجينية الفردية والمتعددة بطريقة مستقلة عن الطفرة
- تحسن كبير في مهام التنقل المتعددة ومقاييس نوعية الحياة
- أول علاج جيني يوضح نقل الجينات لدى المرضى بواسطة مراسل مضان
- وتتوقع الشركة تطوير العلاج من خلال إطلاق مرحلة متأخرة 2ب تجربة هذا الصيف مع العلاج الجيني الذي يوفر Opsin متعدد الخصائص (MCO) لخلايا الشبكية
شركة نانوسكوب للعلاجات، وهي شركة للتكنولوجيا الحيوية في المرحلة السريرية تعمل على تطوير علاجات جينية لعلاج أمراض الشبكية، أعلنت اليوم أن تحسينات الرؤية لجميع مرضى التهاب الشبكية الصباغي المتقدم الذين تم تقييمهم استمرت لمدة عام واحد بعد حقنة واحدة داخل الجسم الزجاجي في المرحلة 1/2 أ. دراسة سريرية مع MCO.
"نتوقع أن نبدأ أول مرحلة عشوائية مزدوجة القناع ومضبوطة بالعلاج الوهمي 2ب تجربة بصرية وراثية متعددة المراكز في الولايات المتحدة هذا الصيف لمزيد من التحقق من صحة قدرة العلاج الجيني لدينا على تحسين الرؤية ذات المغزى السريري لدى مرضى RP. وقال الرئيس التنفيذي لشركة Nanscope: "إذا نجح، فسيكون أول دواء ترميمي لملايين مرضى التهاب المفاصل الروماتويدي في جميع أنحاء العالم". سولاجنا بهاتاشاريا.
تلقى ثلاثة مرضى جرعة منخفضة (1.75 × 1011 VG لكل عين) وثمانية تلقوا جرعة عالية من 3.5 × 1011 VG لكل عين. كشف تصوير الإزهار لشبكية العين عن انتقال الجينات الناجح. عند الانتهاء، اكتسب 6 من أصل 7 (86%) من موضوعات العلاج بجرعة عالية من MCO> 0.3 logMAR (15 حرفًا). بسبب كوفيد-19، لم يتم تقييم أحد الأشخاص الذين تناولوا جرعات عالية بعد 31 أسبوعًا من العلاج.
"لقد أثبتت نتائج السلامة والفعالية من الدراسة السريرية أن توازن الفوائد والمخاطر لصالح MCO بقوة لعلاج فقدان البصر بسبب RP. "لقد تحسن المرضى بغض النظر عن الطفرة (الطفرات) الجينية الأساسية التي تسببت في المرض" ، قال Nanscope CMO وطبيب العيون ساي تشافالا ، دكتوراه في الطب.
كان لجميع المواضيع تحسن موضوعي وذاتي في الرؤية الوظيفية. تحسنت دقة التمييز في الشكل إلى> 90% في جميع المواد مقارنة بخط الأساس. علاوة على ذلك، تحسن الأداء في اختبارين مختلفين للتنقل من خلال تقليل 50% في الوقت المناسب للمس اللوحة المضيئة. وارتبطت نتائج الاختبار هذه بشكل كبير مع النتائج المحسنة التي أبلغ عنها المريض.
"بعد علاج MCO، أبلغ المرضى عن تحسن طويل الأمد في حساسية الضوء الخارجي والأنشطة اليومية. لقد فوجئنا بسرور أنه بعد ثمانية أسابيع من العلاج، تمكن بعض الأشخاص من حضور زيارات المتابعة الخاصة بهم أثناء الدراسة دون مساعدة مرافق. حتى أن بعض المرضى اكتسبوا القدرة على قراءة الحروف الموجودة على الحائط أو حتى النص الكبير في إحدى الصحف، واستخدام الهاتف الخليوي، ومشاهدة التلفزيون، وحتى يمكنهم إدخال إبرة. وقال المحقق الرئيسي د. سانتوش ماهاباترا، طبيب عيون وجراح عيون.
يستخدم العلاج الجيني RP الخاص بـ Nanscope، والذي حصل على تصنيف الدواء اليتيم من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية، ناقل AAV2 خاص لتوصيل جينات MCO إلى شبكية العين. يتضمن هذا العلاج الجيني المستقل عن الطفرة حقنة واحدة عبر العين في عيادة الطبيب.
سامارندرا موهانتيقال دكتوراه، رئيس شركة Nanscope والمدير العلمي ومخترع التكنولوجيا، "إن علم البصريات الوراثي هو أداة بحث قوية، ولكن نطاق فوائده السريرية محدود لأن الأوبسينات لديها نطاق ضيق من التنشيط، على عكس بيئة الضوء الطبيعي. إن MCO حساس لضوء النطاق العريض ويمكن تنشيطه بواسطة الضوء المحيط، وبالتالي القضاء على خطر التسمم الضوئي من الاستخدام المستمر طويل الأمد لأجهزة تحفيز الضوء المكثف الخارجية.
حول ار بي
في العيون الطبيعية، يتم التعبير عن الأوبسينات بواسطة خلايا مستقبلة للضوء وخلايا العقدة الشبكية الحساسة للضوء (ipRGCs) في شبكية العين، وعندما يتم تنشيطها بالضوء فإنها تؤدي إلى العملية الفسيولوجية للرؤية. يشمل RP مجموعة من الاضطرابات الوراثية النادرة التي تتحلل فيها الخلايا المستقبلة للضوء في شبكية العين بمرور الوقت، مما يؤدي إلى ضعف الرؤية والعمى في نهاية المطاف. ويعتقد أن هذه الاضطرابات مرتبطة بأكثر من 60 طفرة جينية مختلفة.
نبذة عن شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكس إنك.
علاجات النانوسكوب ل بيدفورد، تكساستعمل شركة , على تطوير علاجات جينية بصرية باستخدام جزيئات حساسة للضوء لإعطاء البصر لملايين المكفوفين الذين يعانون من أمراض تنكس الشبكية، والتي لا يوجد علاج لها. يستخدم منظار النانو جزيئات MCO لإعادة حساسية شبكية العين المتدهورة لاستعادة الرؤية في بيئة الإضاءة المحيطة. يتضمن خط أنابيب الشركة استعادة الرؤية لدى المرضى الذين يعانون من التهاب الشبكية الصباغي ومرض ستارغاردت والضمور البقعي المرتبط بالعمر.
مزيد من المعلومات حول علاجات النانوسكوب
اتصال:
تشارلز كريج
أوبوس للاتصالات التقنية الحيوية
[email protected]
404-245-0591
تعلن شركة Nanscope Therapeutics عن تعيينات جديدة في المجلس الاستشاري السريري
بيدفورد، تكساس, 19 أبريل 2021 / بي آر نيوزواير / — شركة نانوسكوب للعلاجاتأعلنت شركة التكنولوجيا الحيوية في المرحلة السريرية التي تعمل على تطوير علاجات جينية لعلاج أمراض الشبكية الموروثة، اليوم عن توسيع مجلسها الاستشاري السريري بتعيين أربعة أعضاء جدد.
"يشرفنا أن ينضم إلينا هؤلاء الخبراء السريريون المتميزون في اضطرابات الشبكية كمستشارين. وقال الرئيس والمؤسس المشارك لنانوسكوب: "إن توجيهاتهم ستكون لا تقدر بثمن لأننا رواد في العلاجات الجينية لإعادة برمجة خلايا الشبكية وجعلها نشطة وظيفيًا لاستعادة الرؤية". سامارندرا موهانتيدكتوراه.
الأعضاء الأربعة الجدد هم:
- مايكل سينجر، دكتوراه في الطب، أستاذ سريري في طب العيون في جامعة تكساس مركز العلوم الصحية في سان أنطونيو، تكساس. وهو أيضًا مدير الأبحاث السريرية في المركز الطبي لطب العيون في سان أنطونيو.
- ستيفن هـ. تسانغ، دكتوراه في الطب، دكتوراه، أستاذ لازلو تي بيتو لطب العيون وعلم الأمراض وبيولوجيا الخلية في جامعة كولومبيا مركز ايرفينغ الطبي.
- بول يانغ، دكتوراه في الطب، دكتوراه، أستاذ مساعد في علم الوراثة والمناعة العيون في معهد كيسي للعيون بجامعة أوريغون للصحة والعلوم.
- سرينيفاس ر.سادا، دكتوراه في الطب، الرئيس والمدير العلمي لمعهد دوهيني للعيون، ورئيس ستيفن ج. رايان – أرنولد ومابيل بيكمان، وأستاذ طب العيون في جامعة كاليفورنيا - كلية الطب في لوس أنجلوس ديفيد جيفن.
وقد انضم الأعضاء الجدد إلى أعضاء المجلس الاستشاري الحالي: صموئيل بارون,دكتوراه في الطب. فيتوريو بورشياتي، دكتوراه العلوم؛ ويلدون رايت، دكتوراه في الطب؛ و توماس يوريودكتوراه.
المنتج الرئيسي لشركة Nanscope هو العلاج الجيني البصري، vMCO-010، الذي يوفر Opsin متعدد الخصائص الحساس للضوء (MCO) إلى خلايا الشبكية لاستعادة الرؤية لدى المرضى الذين يعانون من التهاب الشبكية الصباغي (RP) ومرض ستارغاردت. حصل كلا التطبيقين على تصنيف الدواء اليتيم من إدارة الغذاء والدواء. إذا نجح العلاج الوراثي البصري، فسيكون العلاج الأول الذي يهدف إلى تصحيح هذه الحالات.
نبذة عن شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكس إنك.
علاجات النانوسكوب، د بيدفورد، تكساستعمل الشركة على تطوير العلاج الجيني باستخدام جزيئات حساسة للضوء لإعطاء البصر لملايين المكفوفين الذين يعانون من مرض تنكس الشبكية، والذي لا يوجد علاج له. يستخدم منظار النانو جزيء MCO حساس للضوء المحيط لإعادة حساسية شبكية العين تجاه مستوى الإضاءة المحيطة. يتضمن خط أنابيب الشركة علاج تجديد الشبكية المعتمد على علم البصريات الوراثي لاستعادة الرؤية لدى المرضى الذين يعانون من التهاب الشبكية الصباغي، ومرض ستارغاردت، والضمور البقعي المرتبط بالعمر الرطب/الجاف في المرحلة النهائية (AMD). للمزيد من المعلومات قم بزيارة: https://nanostherapeutics.com/
اتصال:
دان إراميان
أوبوس للاتصالات التقنية الحيوية
[email protected]
425-306-8716
تشارلز كريج
أوبوس للاتصالات التقنية الحيوية
[email protected]
404-245-0591
حصل فريق Nanscope® على جائزة المرحلة الثانية لتحدي الأعضاء الشبكية (ROC) من المعهد الوطني للصحة
بيدفورد، تكساس، 2 فبراير 2021 / بي آر نيوزواير / — لمواجهة التحدي المتقدم المتمثل في إنتاج عضوي شبكي ثلاثي الأبعاد (3D) مناسب من الناحية الفسيولوجية، باحثو النانوسكوب® بالتعاون مع جامعة كولورادو، و جامعة ميامي حصلوا مؤخرًا على الجائزة الأولى من تحدي 3D-ROC من قبل المعهد الوطني للصحة (NIH). https://www.nei.nih.gov/about/goals-and-accomplishments/nei-research-initiatives/3-d-retina-organoid-challenge-3-d-roc/2017-ideation-challenge/2017-ideation-winner-and-honorable-mention
توفر الكائنات العضوية فرصة فريدة لتقييم العلاجات الجينية الجديدة بما في ذلك العلاج الجيني متعدد الخصائص Opsin (MCO) لاستعادة الرؤية. يعد هذا مجال تطوير علاجي نشط لشركة Nanscope Therapeutics لتقييم فعالية العلاج البصري الوراثي MCO، والذي أظهر نتائج واعدة في استعادة البصر لدى الأشخاص المكفوفين. يتطلب العلاج المعتمد على الأوبسين (وغيره من العلاجات الجينية) تقييم الفعالية في المختبر (لتوصيف إطلاق الدواء) والقياسات السريرية الموضوعية. بينما نستخدم حاليًا التصوير الفلوري لقياس موضوعي لفعالية عقار MCO، هناك حاجة لتقييم خالٍ من الملصقات للأنشطة النشطة بالضوء في الخلايا العصبية الحساسة للأوبسين. وهذا مهم بشكل خاص لأن أساليب مضان بطبيعتها تزعج الخلايا العصبية الحساسة للضوء معربا عن الأوبسين.
"يواصل المنظار النانوي تطوير تقنيات متقدمة لتقييم الأنشطة العصبية دون استخدام ضوء الإثارة (كما هو مستخدم في التألق) ويعمل حاليًا على تنفيذ هذا النهج للكشف الموضوعي الخالي من الملصقات عن أنشطة المستقبلات الضوئية الطبيعية للعين بالإضافة إلى الخلايا الخلوية الحساسة للأوبسين. أنشطة الاستجابة لتحفيز الضوء في الجسم الحي،" قال سامارندرا موهانتي، دكتوراه، الرئيس والمدير العلمي.
بالنسبة لتحدي ROC ثلاثي الأبعاد، استخدم منظار النانو التصوير المقطعي التوافقي البصري (OCT) المعتمد على الضوء القريب من الأشعة تحت الحمراء والمتكامل مع جهاز كهربائي وفيزيولوجي بصري لقياس بنية ووظيفة الخلايا الخاصة بالطبقة في المناطق المستهدفة من شبكية العين.
https://www.youtube.com/watch?v=Gh0IqFZV_I0&list=LL&index=3&t=19s
وقد اجتذبت تقنية الكشف عن النشاط الخالية من الملصقات بالفعل العديد من شركات الأدوية الحيوية لتقييم أساليبها العلاجية.
وقال: "نحن نعمل أيضًا على تطوير تقنية التشعيع الدقيق بالليزر الموجهة بواسطة OCT لإنشاء نماذج لأمراض العيون التنكسية مثل التهاب الشبكية الصباغي (RP) والضمور البقعي الجاف المرتبط بالعمر (dry-AMD) بالإضافة إلى التوصيل المستهدف للجينات العلاجية". سولاجنا بهاتاشاريا، الرئيس التنفيذي لشركة نانوسكوب.
حول شركة NANOSCOPE THERAPEUTICS Inc.
تعمل شركة Nanscope Therapeutics على تطوير العلاج الجيني باستخدام جزيئات MCO الحساسة للضوء لإعطاء البصر لملايين الأفراد المكفوفين الذين يعانون من مرض تنكس الشبكية، والذي لا يوجد علاج له. يشتمل خط الأنابيب الخاص بنا على علاج تجديد الشبكية المعتمد على علم البصريات الوراثي لاستعادة الرؤية لدى المرضى الذين يعانون من التهاب الشبكية الصباغي ومرض ستارغاردت وAMD الجاف.
اتصال:
سولاجنا بهاتاشاريا
علاقات المستثمرين والاتصالات المؤسسية
817-719-2692
[email protected]
