البيانات الإيجابية للعلاج الجيني البصري للمرضى المكفوفين بسبب التهاب الشبكية الصباغي سيتم تقديمها في المؤتمر السنوي لجمعية الشبكية
سيتم تقديم متابعة لمدة 52 أسبوعًا من MCO-010 لاستعادة الرؤية لدى مرضى ضمور الشبكية
نتائج المرحلة الحالية من النانوسكوب 2ب التجربة الأمريكية (RESTORE) للعلاج الجيني البصري لاستعادة الرؤية لمرضى التهاب الشبكية الصباغي المتوقع في الربع الرابع من عام 2022
بيدفورد، تكساس, 29 سبتمبر 2021 — أعلنت شركة Nanscope Therapeutics Inc.، وهي شركة للتكنولوجيا الحيوية في المرحلة السريرية تعمل على تطوير علاجات جينية لعلاج أمراض تنكس الشبكية، اليوم عن نتائج دراستها السريرية للعلاج الجيني البصري للأشخاص المكفوفين بسبب طفرة ABCA4 والتي سيتم عرضها في جمعية شبكية العين 54ذ اللقاء العلمي السنوي في شيكاغو 29 سبتمبر - 2 أكتوبر 2021.
العرض الذي قدمه الدكتور ساي شافالا، دكتوراه في الطب بعنوان "استعادة الرؤية البصرية في ABCA4 مرضى تنكس الشبكية الطفري،" من المقرر الجمعة 1 أكتوبر 2021، في 11:03 صباحا في القاعة الكبرى بفندق الريتز كارلتون شيكاغو. تأسست جمعية الشبكية عام 1968 لأغراض تعليمية وعلمية تتعلق بتشخيص ورعاية وعلاج أمراض وإصابات الشبكية.
الدكتور شافالا، أستاذ في كلية الطب TCU-UNTHSC في فورت وورث، تكساس، سيقدم النتائج التي توصل إليها مرضى التهاب الشبكية الصباغي (RP) الذين تم إعطاؤهم جرعات داخل الجسم باستخدام العلاج الجيني متعدد الخصائص Opsin (MCO) الخاص بالنانوسكوب. تلقى مرضى RP الذين يعانون من طفرة جين ABCA4 حقنة واحدة داخل الجسم الزجاجي للعلاج الجيني، وتمت متابعتهم لمدة 52 أسبوعًا، وشهد جميع المرضى تحسنًا في حدة البصر والوظيفة دون أي أحداث سلبية خطيرة.
يستخدم العلاج البصري الوراثي في النانوسكوب ملكية خاصة أف2 ناقلات لتوصيل جينات MCO إلى خلايا الشبكية حيث تعبر عن الأوبسينات متعددة الألوان الحساسة للضوء المحيط لاستعادة الرؤية في بيئات ألوان مختلفة. يركز العلاج، الذي يمكن تقديمه في العيادة الطبية، على النمط الظاهري للمرض، مما يتيح علاج أمراض تنكس الشبكية، مثل التهاب الشبكية الصباغي، بغض النظر عن الطفرات الجينية.
MCO-010 حاليًا في مرحلة عشوائية مزدوجة القناع 2ب تجربة متعددة المراكز (NCT04945772) في الولايات المتحدة. من المتوقع ظهور النتائج في الربع الرابع من عام 2022. يحتوي MCO-010 على تصنيفات الأدوية اليتيمة من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية لمرض RP وStargardt، المعروفين بارتباطهما بطفرة ABCA4.
نبذة عن شركة نانوسكوب ثيرابيوتيكس إنك.
تعمل شركة Nanscope Therapeutics على تطوير علاجات بصرية وراثية لإعطاء البصر لملايين المكفوفين الذين يعانون من أمراض تنكس الشبكية، والتي لا يوجد علاج لها. يتضمن خط أنابيب الشركة علاجات جينات شبكية العين القائمة على علم البصريات الوراثي للمرضى الذين يعانون من التهاب الشبكية الصباغي، ومرض ستارغاردت، والضمور البقعي الجاف المرتبط بالعمر.
اتصال:
دان إراميان
أوبوس للاتصالات التقنية الحيوية
pr@nanostherapeutics.com
425-306-8716
