Nanoscope erhält $1.5M Phase2B SBIR-Zuschuss zur Weiterentwicklung der durch Umgebungslicht aktivierbaren Opsin-Gentherapie zur Wiederherstellung der Sehkraft von AMD-Patienten
BEDFORD, TX (14. September 2021) – Nanoscope-Forscher erhielten vom National Eye Institute (NEI) der National Institutes of Health (NIH) einen Phase2b Small Business Research Innovation (SBIR)-Zuschuss in Höhe von $1,5 Millionen, um die Umgebung des Unternehmens zu verbessern lichtaktivierbare optogenetische Gentherapie bei altersbedingter Makuladegeneration (AMD).
„Der Gewinn des NIH-Stipendiums durch ein hart umkämpftes Prüfverfahren ist ein Beweis für die Innovationskraft und klinische Bedeutung unserer erstklassigen optogenetischen Therapie auf Basis unseres Multi-Characteristic Opsin (MCO), einem patentgeschützten, durch Umgebungslicht aktivierbaren Protein zur Wiederherstellung des Sehvermögens bei Menschen mit AMD“, sagte Sulagna Bhattacharya, CEO von Nanscope. „Unser Ziel ist es, mit unserer Therapie das Leiden von Millionen Menschen weltweit mit AMD zu lindern.“
Nanscopes führende MCO-Gentherapie, MCO-010, befindet sich in den USA in einer späten Phase-2b-Studie zur Behandlung von Retinitis pigmentosa (RP). MCO-010 verfügt von der US-amerikanischen Food and Drug Administration über den Orphan-Drug-Status für RP und Stargardt-Krankheit. Eine Phase-1/2a-Studie mit MCO-010 zeigte, dass Patienten, die durch RP erblindet waren, eine klinisch bedeutsame Wiederherstellung des Sehvermögens erlebten.
Die optogenetische Gentherapie von Nanscope nutzt einen proprietären AAV2-Vektor, um MCO-Gene in bipolare Netzhautzellen zu transportieren, wo sie MCOs exprimieren, die so konstruiert sind, dass sie schnell und polychromatisch sind und das Sehen in verschiedenen Farbumgebungen ermöglichen. Die MCOs programmieren bipolare Zellen so um, dass sie wie Photorezeptorzellen wirken, die nicht nur durch AMD, sondern auch durch das gesamte Spektrum erblicher Netzhauterkrankungen (IRDs) geschädigt wurden, unabhängig von zugrunde liegenden krankheitsverursachenden Genmutationen. Die Therapie umfasst eine einzelne intravitreale Injektion und kann in einer Arztpraxis durchgeführt werden.
„Unsere vorläufigen Daten zeigen, dass die MCO-Therapie mutationsunabhängig bei bestimmten IRDs angewendet werden kann und als Plattformtherapie für Netzhauterkrankungen dienen kann, die unabhängig von Netzhauterkrankungen ist“, sagte Samarendra Mohanty, PhD, Hauptforscherin des kürzlich verliehenen NIH-Stipendiums und Präsidentin und Leiterin von Nanscope Wissenschaftlicher Mitarbeiter: „Mit diesem Zuschuss können wir die Weiterentwicklung unserer MCO-Therapie für geografische Atrophien der Makula sowohl bei Jugendlichen als auch bei Erwachsenen beschleunigen.“
Über Nanoscope Therapeutics Inc.
Nanscope Therapeutics entwickelt optogenetische Therapien, um Millionen blinder Menschen, die an degenerativen Netzhauterkrankungen leiden, für die es keine Heilung gibt, wieder sehend zu machen. Die Pipeline des Unternehmens umfasst eine auf Optogenetik basierende Netzhautregenerationstherapie für Patienten mit RP, Stargardt-Krankheit und anderen IRDs sowie altersbedingter Makuladegeneration.
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Charles Craig
Opus Biotech-Kommunikation
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