BEDFORD, TX (25. Januar 2022) — Nanoscope Therapeutics Inc., ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das Gentherapien für degenerative Netzhauterkrankungen entwickelt, gab heute bekannt, dass es von der FDA die IND-Genehmigung für den Beginn einer Phase-2-Studie seiner durch Umgebungslicht aktivierbaren optogenetischen Monotherapie Multi-Characteristic Opsin (MCO-010) zur Wiederherstellung des Sehvermögens erhalten hat bei Stargardt-Patienten.

„Dies ist ein weiterer wichtiger Meilenstein für Nanscope, der uns die Möglichkeit gibt, in den USA eine zweite klinische Studie mit unserer proprietären MCO-Gentherapieplattform durchzuführen, die darauf ausgelegt ist, das Sehvermögen von Patienten mit degenerativen Netzhauterkrankungen wiederherzustellen“, sagte Sulagna Bhattacharya, CEO von Nanscope . „Derzeit gibt es keine zugelassenen Behandlungen für diese Erkrankungen.“

Diese klinische Phase-2-Studie für Stargardt wird voraussichtlich im ersten Halbjahr 2022 beginnen. Nanscope führt derzeit eine multizentrische, randomisierte, scheinkontrollierte und doppelt maskierte Phase-2b-Studie mit MCO-010 für RP-Patienten durch. MCO-010 hat von der FDA den Orphan-Drug-Status für RP und Stargardt erhalten. Stargardt ist eine Makuladegeneration (MD), die Kinder und Erwachsene betrifft. Die Fortschritte bei der Stargardt-Programmstudie von Nanscope haben Auswirkungen auf MCO als Plattform und ihre Auswirkungen über seltene Krankheiten hinaus.

„Derzeit versuchen alle bestehenden Studien, das Fortschreiten des Sehverlusts bei Patienten mit Stargardt-Krankheit zu verlangsamen. Der optogenetische Ansatz zielt darauf ab, das Sehvermögen wiederherzustellen. Dies kann ein bahnbrechender Versuch sein, die optogenetische Gentherapie zur Verbesserung des Sehvermögens bei Stargardt-Patienten zu evaluieren. Ich bin begeistert von dem Potenzial von MCO-010, das Sehvermögen vieler Patienten mit Sehverlust aufgrund von Dystrophien der äußeren Netzhaut, einschließlich trockener altersbedingter Makuladegeneration, wiederherzustellen“, sagte David S. Boyer, MD, Retina-Vitreous Associates Medical Group und Mitarbeiter klinischer Professor für Augenheilkunde an der Keck School of Medicine der University of Southern California.

Stargardt ist eine erbliche Netzhauterkrankung, die mit einer Funktionsstörung/Degeneration von Photorezeptoren einhergeht. Die MCO-010-Gentherapie von Nanscope programmiert gesunde Netzhautzellen neu, um sie lichtempfindlich zu machen. Es verwendet proprietäre AAV2-Vektoren, um die MCO-Gene in die Zellen zu transportieren, wo sie polychromatische Opsine exprimieren, die das Sehen in verschiedenen Farbumgebungen ermöglichen. Die Therapie, die eine einzelne intravitreale Injektion in einer Arztpraxis umfasst, ist für RP und Stargardt anwendbar, unabhängig von zugrunde liegenden Genmutationen.

Über Nanscope Therapeutics Inc.
Nanscope Therapeutics entwickelt optogenetische Therapien, um Millionen blinder Menschen, die an degenerativen Netzhauterkrankungen leiden, für die es keine Heilung gibt, wieder sehend zu machen. Die Pipeline des Unternehmens umfasst eine auf Optogenetik basierende Netzhautregenerationstherapie für Patienten mit RP, Stargardt und trockener altersbedingter MD.

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Dan Eramian
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