• Die FDA und die EU-Regulierungsbehörden weisen übereinstimmend darauf hin, dass die Sehschärfe als primärer Endpunkt für die Bewertung der Wirksamkeit von MCO-010 bei der Behandlung von Patienten mit Retinitis pigmentosa (RP) mit Sehbehinderung dienen kann
• Das Feedback der Regulierungsbehörden schafft Klarheit für den möglichen Weg zur Zulassung in den USA und in anderen Ländern Europa für MCO-010 in RP; Nanoskop bereitet sich auf sofortige Hinrichtung vor

DALLAS, 18. Januar 2024 — Nanoscope Therapeutics Inc., ein Unternehmen für klinische Biotechnologie im Spätstadium, das Gentherapien für erbliche Netzhauterkrankungen und altersbedingte Makuladegeneration (AMD) entwickelt, hat heute ein Update nach den jüngsten regulatorischen Diskussionen mit der US-amerikanischen Food and Drug Administration („FDA“) und dem Scientific Advice vorgelegt Treffen mit der isländischen Arzneimittelbehörde („IMA“) bezüglich des Regulierungspfads von MCO-010 für die Behandlung von RP.

Im Zusammenhang mit der produktiven Typ-B-Endphase-2-Diskussion mit der FDA erhielt Nanscope Feedback zu seinem optogenetischen Gentherapieprogramm MCO-010 bei Patienten mit schwerem Sehverlust aufgrund fortgeschrittener RP. Die FDA gab an, dass eine Änderung der Sehschärfe bei Patienten mit Sehbehinderung gegenüber dem Ausgangswert eine geeignete primäre Wirksamkeitsbewertung in einer angemessenen und gut kontrollierten Studie sein könnte, um substanzielle Beweise für den Nutzen zur Unterstützung der BLA-Zulassung zu liefern. MCO-010 hat von der FDA sowohl den Orphan-Drug- als auch den Fast-Track-Status erhalten.

Nanscope erhielt auch positives Feedback von einem wissenschaftlichen Beratungstreffen mit der IMA im Rahmen des Zulassungspfads für MCO-010 in Europa.

Die IMA befürwortete die Sehschärfe als geeigneten primären Endpunkt zur Beurteilung von RP-Patienten mit eingeschränktem Sehvermögen nach einer MCO-010-Behandlung.

Die IMA befürwortete außerdem eine Änderung von 0,3 logMAR als klinisch bedeutsam für RP-Patienten mit schwerem Sehverlust.

Die IMA schlug vor, dass Nanoscope eine bedingte Zulassung für MCO-010 in prüft Europa basierend auf den vorhandenen Daten.

Basierend auf regulatorischen Diskussionen hat Nanscope die Sehschärfe wieder als primären Endpunkt in der laufenden randomisierten, doppelmaskierten, multizentrischen Phase festgelegt 2b studieren (WIEDERHERSTELLEN). Die 100-Wochen-Daten zum Studienende werden voraussichtlich im ersten Halbjahr 2024 veröffentlicht.

„Konsequente Beiträge sowohl der FDA als auch der IMA zum Potenzial der Sehschärfe, als primärer Endpunkt für das klinische Programm zu dienen, sind ein wichtiger Meilenstein für Nanscope und ermöglichen MCO-010 einen klaren Zulassungspfad in den USA und in anderen Ländern.“ Europa," sagte Sulagna Bhattacharya, Mitbegründer und CEO von Nanscope.

Über Retinitis pigmentosa
Retinitis pigmentosa (RP) umfasst eine Gruppe seltener genetischer Erkrankungen, bei denen sich die Photorezeptorzellen der Netzhaut im Laufe der Zeit verschlechtern, was zu Sehstörungen und schließlich zur Erblindung führt. Es wird angenommen, dass diese Störungen mit über 100 verschiedenen Genmutationen zusammenhängen. Ungefähr 100.000 Menschen in den USA und schätzungsweise 2 Millionen Menschen weltweit leiden an RP, was sie zur Hauptursache für vererbbare Blindheit macht.

Über MCO-010
Aktuelle Gentherapien zielen auf die Behandlung von Patienten mit spezifischen Genmutationen ab und sind bei fortgeschrittenen Erkrankungen mit degenerierten äußeren Netzhautzellen noch eingeschränkter. Die durch Umgebungslicht aktivierbare optogenetische MCO-Monotherapie zielt auf reichlich vorhandene innere Netzhautneuronen ab und hat das Potenzial, das aufgrund fortgeschrittener RP dauerhaft verlorene Sehvermögen wiederherzustellen. MCO-010 (Sonpiretigen isteparvovec, Suspension zur intravitrealen Injektion) ist das einzige breitbandige, schnelle und lichtempfindlichste Opsin, das sich derzeit in klinischen Studien befindet. Mit bipolarem Zell-Targeting über den Promotor-Enhancer mGluR6 ist die MCO-010-Expressionskassette für die Wiederherstellung einer hochwertigen Sehkraft in realen Umgebungen konzipiert. Der proprietäre AAV2-Vektor ermöglicht eine robuste Transduktion von MCO-010 in bipolaren Zellen bei intravitrealer Injektion. Die Phase-1/2-Studie mit MCO-010 bei Patienten mit fortgeschrittener RP zeigte eine günstige Sicherheit und eine dosisabhängige Verbesserung der Sehschärfe. Im Vergleich zur Kontrollgruppe in Phase wurden bei mit MCO-010 behandelten Patienten nominell signifikante Verbesserungen der Sehschärfe beobachtet 2b RESTORE-Testversion. Es gab auch nominell signifikante Verbesserungen des funktionellen Sehvermögens, wie anhand der sichtgesteuerten Multiluminanz-Mobilität und Formunterscheidung beurteilt wurde, zusammen mit einem günstigen Sicherheitsprofil.

Über Nanoscope Therapeutics Inc.
Nanscope Therapeutics entwickelt genunabhängige, das Sehvermögen wiederherstellende optogenetische Therapien für Millionen von Patienten, die aufgrund erblicher Netzhauterkrankungen, für die es keine Heilung gibt, erblindet sind. Das führende Projekt des Unternehmens, MCO-010, meldete kürzlich Topline-Ergebnisse aus der RESTORE-Phase 2b multizentrische, randomisierte, doppelblinde, scheinkontrollierte klinische Studie in den USA für Retinitis pigmentosa (NCT04945772). Das Unternehmen hat außerdem kürzlich die Phase-2-STARLIGHT-Studie zur MCO-010-Therapie bei Patienten mit Stargardt-Krankheit abgeschlossen (NCT05417126 ). MCO-010 hat von der FDA den Fast-Track-Status und den Orphan-Drug-Status der FDA sowohl für Retinitis pigmentosa als auch für die Stargardt-Krankheit erhalten. Zu den präklinischen Vermögenswerten gehört die nicht-virale, lasergestützte MCO-020-Gentherapie gegen geografische Atrophie.

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