Nanoscope gibt die Veröffentlichung klinischer Daten zur Wiederherstellung des Sehvermögens bei Retinitis pigmentosa bekannt
DALLAS, 24. März 2025 — Forscher mit Nanoscope Therapeutics Inc., ein Biotechnologieunternehmen, das sich der Wiederherstellung des Sehvermögens blinder Patienten in realen Umgebungen durch die Entwicklung und Vermarktung neuartiger Gentherapien für degenerative Netzhauterkrankungen verschrieben hat, hat die Veröffentlichung eines Artikels bekannt gegeben, „Ein synthetisches Opsin stellt bei Patienten mit schwerer Netzhautdegeneration das Sehvermögen wieder her“, In Molekulartherapie, Das Flaggschiff-Journal der American Society of Gene & Cell Therapy. Die Veröffentlichung des Artikels markiert einen wichtigen Durchbruch in der mutationsunabhängigen optogenetischen Monotherapie für Patienten mit erblichen Netzhauterkrankungen.
„Wir sind begeistert von den therapeutischen Vorteilen, die wir bei Patienten mit Retinitis pigmentosa mit fortschreitendem und dauerhaftem Verlust der Photorezeptoren und ohne jegliche Behandlungsmöglichkeit beobachten“, sagte Dr. Santosh Mahapatra, der Hauptprüfer der Studie und Chief Medical Officer des JPM Rotary Eye Hospital (Odisha) in Indien„Wir freuen uns darauf, diese Technologie weiterzuentwickeln, um Menschen mit schwerem Sehverlust aufgrund degenerativer Netzhauterkrankungen zu helfen.“
Erbliche degenerative Netzhauterkrankungen (IRD) sind weltweit die häufigste Ursache für Erblindung bei Erwachsenen im erwerbsfähigen Alter. In fortgeschrittenen Stadien macht Zellverlust die Genbearbeitung oder den Genersatz unwirksam. Die Optogenetik bietet eine therapeutische Möglichkeit, das Sehvermögen durch Photosensibilisierung verbleibender Netzhautneuronen wiederherzustellen. Aktuelle Opsine sind jedoch kinetisch langsam, werden durch Umgebungslicht teilweise aktiviert, reagieren nicht auf verschiedene Lichtfarben und zielen auf niedrig aufgelöste Netzhautzellkreisläufe ab. Um diese Einschränkungen zu überwinden, entwickelte das Nanoscope-Team ein Synthopsin aus drei selektiv mutierten Nicht-Säugetierproteinen, um ein breitbandiges multicharakteristisches Opsin (MCO) zu erhalten.
„Dieses Papier unterstreicht die herausragende Arbeit des Nanoscope-Teams bei der Entwicklung wirksamer optogenetischer Therapien für Patienten mit einigen der größten ungedeckten Bedürfnisse“, sagte Dr. Samarendra Mohanty, der Hauptautor des Artikels und Präsident von Nanoscope. „Die positiven Ergebnisse unserer Phase-1/2a-Studie, die in diesem Zeitschriftenartikel beschrieben werden, stellen zusammen mit den Daten aus der randomisierten kontrollierten Studie zu RP einen großen Fortschritt bei der Behandlung erblicher Netzhauterkrankungen dar.“
Das synthetisierte Synthopsin wurde in einen optimierten AAV2-Gentherapie-Vektor verpackt, der auf menschliche bipolare Zellen der Netzhaut abzielt. In einer vom Prüfarzt initiierten, offenen Studie untersuchten vier blinde Patienten mit Retinitis pigmentosa mit ABCA4 Varianten erhielten eine einmalige intravitreale Gentherapie-Injektion. Nichtinvasive Bildgebung bestätigte die retinale Genexpression über ein fluoreszierendes Reporterprotein. Die Patienten zeigten während des 52-wöchigen Studienzeitraums eine Verbesserung der Sehschärfe, der Formunterscheidung und der Mobilität. Es gab keine signifikanten Sicherheitsprobleme, obwohl es sich wahrscheinlich um eines der synthetischsten, nicht-säugetierartigen Proteine handelt, das jemals im Menschen exprimiert wurde. Dies ist der erste Bericht über eine Genmonotherapie, die das Sehvermögen blinder Patienten mutationsunabhängig mithilfe einer optogenetischen Technologieplattform wiederherstellen kann.
„Unsere Studie stellt einen entscheidenden Meilenstein in der Behandlung erblicher Netzhautdegenerationen dar und zeigt, dass die Optogenetik das Sehvermögen blinder Patienten erfolgreich wiederherstellen kann, unabhängig von ihrer genetischen Mutation“, sagte Dr. Vinit B. Mahajan, Co-Autor und Professor sowie stellvertretender Vorsitzender für Forschung am Institut für Augenheilkunde der Stanford University. „Die Möglichkeit, das Sehvermögen mit einer einzigen intravitrealen Injektion wiederherzustellen, ist ein bedeutender Schritt hin zur Entwicklung einer universellen Behandlung degenerativer Netzhauterkrankungen.“
Über Nanscope Therapeutics Inc.
Nanoscope Therapeutics entwickelt mutationsunabhängige, das Sehvermögen wiederherstellende optogenetische Therapien für Millionen von Patienten, die aufgrund degenerativer Netzhauterkrankungen erblindet sind, für die es derzeit keine Behandlung gibt. Nach positiven Studienergebnissen der multizentrischen, randomisierten, doppelblinden, scheinkontrollierten klinischen Studie RESTORE Phase 2b für RP (NCT04945772) gab das Unternehmen bekannt, dass es eine BLA-Einreichung für MCO-010 zur Behandlung von RP im ersten Halbjahr 2025. Das Unternehmen hat die Phase-2-STARLIGHT-Studie zur MCO-010-Therapie bei Stargardt-Patienten abgeschlossen (NCT05417126) und plant die Einleitung einer Zulassungsstudie Phase 3, ebenfalls im ersten Halbjahr 2025. MCO-010 hat von der FDA den Fast-Track-Status und den Orphan-Drug-Status sowohl für RP als auch für Stargardt erhalten. Zu den präklinischen Programmen gehören ein IND-reifes, nicht-virales, lasergestütztes MCO-020-Präparat für GA sowie ein AAV-Präparat für Lebersche Kongenitale Amaurose, die sich in IND-fähigen Studien befinden.
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