DALLAS, 22. Mai 2023 /PRNewswire/ — Nanoscope Therapeutics Inc., ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das Gentherapien für degenerative Erkrankungen der Netzhaut entwickelt, gab heute bekannt, dass seine Gentherapieplattform Multi-Characteristic Opsin (MCO) in mehreren Präsentationen auf dem World Orphan Drug Congress vorgestellt wird 23.–25. Mai 2023 im Gaylord National Resort & Convention Center in Washington, D.C.

Details zu den Vorträgen sind wie folgt:

Titel: Bahnbrechende mutationsunabhängige Gentherapie für Netzhauterkrankungen
Sitzungstitel: Klinische Entwicklung fortschrittlicher Therapien
Sitzungsdatum: Mittwoch, 24. Mai 2023
Sitzungszeit: 3:20–15:40 Uhr ET
Standort: Theater 3
Moderator: Samarendra Mohanty, Ph.D., Mitbegründerin, Präsidentin und Chief Scientific Officer

Dr. Mohanty wird die mutationsunabhängige optogenetische Therapie von Nanscope zur Behandlung verschiedener degenerativer Netzhauterkrankungen besprechen. Aktuelle Gentherapien sollen Patienten mit spezifischen Genmutationen in äußeren Netzhautzellen behandeln, während eine durch Umgebungslicht aktivierbare optogenetische MCO-Monotherapie, die auf reichlich vorhandene innere Netzhautneuronen abzielt, das Potenzial hat, Sehverlust aufgrund fortgeschrittener Retinitis pigmentosa (RP) und Stargardt-Makuladegeneration wiederherzustellen. mit degenerierten äußeren Netzhautzellen. MCO-010 (Sonpiretigen isteparvovec, Suspension zur intravitrealen Injektion) ist das einzige breitbandige, schnelle und lichtempfindlichste Opsin, das sich derzeit in klinischen Studien befindet. Wirksamkeits- und Sicherheitsdaten aus dem RESTORE und STARLIGHT-Studien stimmen damit überein in der früheren Phase-1/2-Studie beobachtet (NCT04919473) und liefern somit überzeugende Beweise für das Nutzen-Risiko-Profil von MCO-010.

Titel: Multi-charakteristische Opsine – Eine neue Welle optogenetischer Therapeutika zur Wiederherstellung des Sehvermögens
Sitzungstitel: Pitch und Partner
Sitzungsdatum: Donnerstag, 25. Mai 2023
Sitzungszeit: 13:00 Uhr ET
Standort: Theater 6
Moderator: Sulagna Bhattacharya, Mitbegründerin und Geschäftsführerin

Frau Bhattacharya wird ein umfassendes Update zum Unternehmens- und Entwicklungspfad von Nanscope zur Kommerzialisierung von MCO-010 für fortgeschrittene RP geben, für die derzeit keine zugelassene Behandlung verfügbar ist. Ein erheblicher Anteil der mit MCO-010 behandelten Patienten in der randomisierten, doppelmaskierten, multizentrischen RESTORE-Studie zeigte Verbesserungen des funktionellen Sehvermögens Bewertet durch visionsgesteuerte Mobilität, Formerkennung und Sehschärfe sowie ein günstiges Sicherheitsprofil. Eine Beobachtungsstudie (NCT05820100) liefert derzeit unterstützende Beweise zur Validierung der neuartigen funktionellen Sehendpunkte.

Über Nanscope Therapeutics Inc.

Nanscope Therapeutics entwickelt genunabhängige, das Sehvermögen wiederherstellende optogenetische Therapien für Millionen von Patienten, die aufgrund degenerativer Erkrankungen der Netzhaut, für die es keine Heilung gibt, erblindet sind. Das führende Produkt des Unternehmens, MCO-010, berichtete kürzlich über Topline-Ergebnisse der multizentrischen, randomisierten, doppelmaskierten, scheinkontrollierten klinischen Phase-2b-Studie RESTORE in den USA für Retinitis pigmentosa (NCT04945772). Das Unternehmen hat außerdem die vollständige Rekrutierung einer Phase-2-STARLIGHT-Studie zur MCO-010-Therapie bei Stargardt-Patienten abgeschlossen (NCT05417126). MCO-010 hat sowohl für RP als auch für Stargardt den Fast-Track-Status der FDA und den Orphan-Drug-Status der FDA erhalten. Zu den präklinischen Vermögenswerten gehört die nicht-virale, lasergestützte MCO-020-Gentherapie gegen geografische Atrophie.

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