Nanscope Therapeutics gibt neue Ernennungen zum klinischen Beirat bekannt
BEDFORD, Texas, 19. April 2021 /PRNewswire/ — Nanoscope Therapeutics Inc., ein Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das Gentherapien zur Behandlung erblicher Netzhauterkrankungen entwickelt, gab heute eine Erweiterung seines klinischen Beirats durch die Ernennung von vier neuen Mitgliedern bekannt.
„Es ist für uns eine Ehre, solch angesehene klinische Experten für Netzhauterkrankungen als Berater zu haben. Ihre Anleitung wird von unschätzbarem Wert sein, wenn wir Gentherapien vorantreiben, um Netzhautzellen neu zu programmieren und sie funktionell aktiv zu machen, um das Sehvermögen wiederzuerlangen“, sagte der Präsident und Mitbegründer von Nanscope Samarendra Mohanty, Ph.D.
Zu den vier neuen Mitgliedern gehören:
- Michael Singer, MD, klinischer Professor für Augenheilkunde an der Universität von Texas Gesundheitswissenschaftliches Zentrum in San Antonio, Texas. Er ist außerdem Direktor für klinische Forschung am Medical Center Ophthalmology Associates in San Antonio.
- Stephen H. Tsang, MD, Ph.D., der Laszlo T. Bito Professor für Augenheilkunde sowie Pathologie und Zellbiologie an der Universität von Columbia Irving Medical Center.
- Paul Yang, MD, Ph.D., Assistenzprofessor für Augengenetik und Immunologie am Casey Eye Institute der Oregon Health & Science University.
- SriniVas R. Sadda, MD, Präsident und Chief Scientific Officer des Doheny Eye Institute, Stiftungslehrstuhl von Stephen J. Ryan – Arnold und Mabel Beckman und Professor für Augenheilkunde am Universität von Kalifornien – Los Angeles David Geffen School of Medicine.
Die neuen Mitglieder sind zu den derzeitigen Beiratsmitgliedern hinzugekommen: Samuel Barone,MD; Vittorio Porciatti, DSc; Weldon Wright, MD; Und Thomas Yorio, Ph.D.
Das Hauptprodukt von Nanscope ist eine optogenetische Gentherapie, vMCO-010, die lichtempfindliches Multi-Characteristics Opsin (MCO) in Netzhautzellen abgibt, um das Sehvermögen bei Patienten mit Retinitis pigmentosa (RP) und Stargardt-Krankheit wiederherzustellen. Beide Anträge haben von der FDA den Orphan-Drug-Status erhalten. Im Erfolgsfall wäre die optogenetische Therapie die erste Behandlung zur Korrektur dieser Erkrankungen.
Über Nanoscope Therapeutics Inc.
Nanoskop-Therapeutika, von Bedford, TX, treibt die Gentherapie mit lichtempfindlichen Molekülen voran, um Millionen blinder Menschen, die an einer degenerativen Netzhauterkrankung leiden, für die es keine Heilung gibt, wieder sehend zu machen. Das Nanoskop nutzt ein umgebungslichtempfindliches MCO-Molekül, um die Netzhaut gegenüber dem Umgebungslichtniveau erneut zu sensibilisieren. Die Pipeline des Unternehmens umfasst eine auf Optogenetik basierende Netzhautregenerationstherapie zur Wiederherstellung des Sehvermögens bei Patienten mit RP, Stargardt-Krankheit und trockener/feuchter altersbedingter Makuladegeneration (AMD) im Endstadium. Für weitere Informationen besuchen Sie: https://nanostherapeutics.com/
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Das Team von Nanscope® hat den Preis der Phase II Retinal Organoid Challenge (ROC) des National Institute of Health verliehen
BEDFORD, Texas, 2. Februar 2021 /PRNewswire/ – Um die Herausforderung zu meistern, ein physiologisch relevantes dreidimensionales (3D) Netzhautorganoid zu erzeugen, haben Forscher von Nanscope® in Zusammenarbeit mit der Universität Colorado, Und Miami-Universität wurden kürzlich mit dem Hauptpreis der 3D-ROC Challenge des National Institute of Health (NIH) ausgezeichnet. https://www.nei.nih.gov/about/goals-and-accomplishments/nei-research-initiatives/3-d-retina-organoid-challenge-3-d-roc/2017-ideation-challenge/2017-ideation-winner-and-honorable-mention
Die Organoide bieten eine einzigartige Gelegenheit zur Evaluierung neuartiger Gentherapien, einschließlich der Multi-Characteristic Opsin (MCO)-Gentherapie zur Wiederherstellung des Sehvermögens. Dies ist ein aktiver therapeutischer Entwicklungsbereich für Nanoscope Therapeutics, um die Wirksamkeit der optogenetischen MCO-Therapie zu bewerten, die sich bei der Wiederherstellung des Sehvermögens bei Blinden als vielversprechend erwiesen hat. Die Opsin-basierte (und andere gentherapeutische) Behandlung erfordert eine Beurteilung der Wirksamkeit in-vitro (zur Freisetzungscharakterisierung des Arzneimittels) und objektive klinische Messungen. Während wir derzeit Fluoreszenzbildgebung zur objektiven Messung der Wirksamkeit von MCO-Arzneimitteln verwenden, besteht Bedarf an einer markierungsfreien Bewertung lichtaktivierter Aktivitäten in Opsin-sensibilisierten Neuronen. Dies ist besonders wichtig, da Fluoreszenzmethoden die lichtempfindlichen Opsin-exprimierenden Neuronen von Natur aus stören.
„Nanscope entwickelt weiterhin bahnbrechende Technologien zur Beurteilung neuronaler Aktivitäten ohne den Einsatz von Anregungslicht (wie es bei der Fluoreszenz verwendet wird) und arbeitet derzeit an der Implementierung dieses Ansatzes für die objektive, markierungsfreie Erkennung der Aktivitäten natürlicher Photorezeptoren des Auges sowie Opsin-sensibilisierter Zellen.“ Aktivitäten als Reaktion auf Lichtstimulation in vivo," sagte Samarendra Mohanty, PhD, Präsident und Chief Scientific Officer.
Für die 3D-ROC-Herausforderung verwendete Nanscope eine auf Nahinfrarotlicht basierende optische Kohärenztomographie (OCT), die mit einem Elektro- und Optophysiologiegerät integriert ist, um sowohl die Struktur als auch die Funktion schichtspezifischer Zellen in den Zielregionen der Netzhaut zu messen.
https://www.youtube.com/watch?v=Gh0IqFZV_I0&list=LL&index=3&t=19s
Diese markierungsfreie Aktivitätserkennungstechnologie hat bereits mehrere biopharmazeutische Unternehmen dazu veranlasst, ihre Therapieansätze zu evaluieren.
„Wir treiben auch die OCT-gesteuerte gezielte Laser-Mikrobestrahlungstechnologie voran, um Modelle für degenerative Augenerkrankungen wie Retinitis Pigmentosa (RP) und trockene altersbedingte Makuladegeneration (trockene AMD) zu erstellen und um gezielt therapeutische Gene zu liefern“, sagte er Sulagna Bhattacharya, CEO von Nanscope.
Über NANOSCOPE THERAPEUTICS Inc.
Nanscope Therapeutics treibt die Gentherapie mit lichtempfindlichen MCO-Molekülen voran, um Millionen blinder Menschen, die an einer degenerativen Netzhauterkrankung leiden, für die es keine Heilung gibt, wieder sehend zu machen. Unsere Pipeline umfasst eine auf Optogenetik basierende Netzhautregenerationstherapie zur Wiederherstellung des Sehvermögens bei Patienten mit RP, Stargardt-Krankheit und trockener AMD.
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Sulagna Bhattacharya
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