Klinische Versuche

Aktives Recruiting-Studium

Laufende Beobachtungsstudie zur fortgeschrittenen RP

NCT05820100 (aktive Rekrutierung) ist eine multizentrische Beobachtungsstudie an Patienten mit fortgeschrittener RP 

KEINE AKTIVE REKRUTIERUNG und ABSCHLUSS KLINISCHER STUDIEN

STARLIGHT: 6-Monats-Ergebnisse der Phase 2 für MCO-010 in Stargardt

STARLIGHT (6 Patienten erhielten eine Dosis, keine aktive Rekrutierung) ist eine Phase-2-Studie mit MCO-010 bei Stargardt-Patienten (NCT05417126).  

Wirksamkeit

• Patienten mit vorwiegend Makulaatrophie klinisch bedeutsame Verbesserungen der Sehschärfe (BCVA)
• MCO-010-Patienten stellten sich vor ~ 3 dB Steigerung der mittleren Empfindlichkeit gemessen durch Octopus-Gesichtsfeldperimetrie
• Hohe Grundlinie Vision-geführte Mobilität (MLYMT) und Objekterkennung (MLSDT) Die Leistung blieb während der gesamten Studie erhalten
• Mit MCO-010 behandelte Stargardt-Patienten berichteten bedeutsam Verbesserungen bei wichtigen Domänenwerten der vom Patienten berichteten Ergebnisse: Lesen, Farbe und Kontrast

Sicherheit

• Gut verträglich, ohne schwerwiegende Nebenwirkungen
• Sicherheitsprofil konsistent mit dem günstigen Profil, das in Ph1/2a- und Ph2b-MCO-010-Studien beobachtet wurde

Erkenntnisse und nächste Schritte

Potenzial zur Deckung eines hohen ungedeckten Bedarfs: Erheblicher Nutzen für Patienten mit Sehverlust aufgrund der Stargardt-Makuladegeneration (heute keine Behandlung verfügbar)

Konsistenz der Antwort: Verbesserungen der Sehfunktion im Einklang mit der Phase-1/2-Studie MCO-010 und der RCT der Phase 2b bei RP

Nächste Schritte: Arbeiten Sie mit der FDA und anderen Aufsichtsbehörden über die Zukunft von MCO-010 zusammen, mit dem Ziel, den Patienten diese neuartige Therapie schnell zur Verfügung zu stellen

WIEDERHERSTELLEN: Topline-Phase-2b-Ergebnisse für MCO-010 in Advanced RP

RESTORE (18 Patienten erhielten eine Dosis, keine aktive Rekrutierung) ist eine multizentrische, randomisierte, doppelmaskierte, scheinkontrollierte klinische Phase-2b-Studie in den USA für Retinitis pigmentosa (NCT04945772). 

Wirksamkeit

• Bei 88,91 TP3T (16/18) der behandelten Patienten traten Probleme auf klinisch bedeutsam 2 oder mehr Luminanzstufen Verbesserung der visionsgesteuerten Mobilität (MLYMT) oder der Objekterkennung (MLSDT)
• Bei 94,41 TP3T (17/18) der behandelten Patienten traten Probleme auf klinisch bedeutsame Verbesserung des MLYMT oder der Sehschärfe (BCVA)
• 100% (18/18) der behandelten Patienten erlebten klinisch bedeutsame Verbesserung von MLYMT, MLSDT oder BCVA
• Behandelte Patienten erlebten a klinisch bedeutsame Verbesserung der BCVA um einen Mittelwert von -0,34 LogMAR

Sicherheit

• Gut verträglich, ohne schwerwiegende oder schwerwiegende Nebenwirkungen okuläre oder systemische unerwünschte Ereignisse wurden gemeldet
• Ein SUE trat in einem auf Placebo-behandelter Patient
• Vergleichbare Inzidenz von TEAEs1über Studienarme hinweg

Erkenntnisse und nächste Schritte

Potenzial zur Deckung eines hohen ungedeckten Bedarfs: Erheblicher Nutzen für Patienten mit schwerem Sehverlust aufgrund fortgeschrittener RP (derzeit sind keine Behandlungen verfügbar)

Konsistenz der Reaktion: Verbesserungen der Sehfunktion und Sicherheitsprofil im Einklang mit der vorherigen Phase-1/2-Studie MCO-010

Nächste Schritte: Arbeiten Sie mit der FDA und anderen Aufsichtsbehörden über die Zukunft von MCO-010 zusammen, mit dem Ziel, den Patienten diese neuartige Therapie schnell zur Verfügung zu stellen. Reichen Sie den RMAT-Antrag im April 2023 ein

Phase 1/2a-Testversion im fortgeschrittenen RP abgeschlossen

NCT04919473 (abgeschlossen, 11 Patienten erhielten die Dosis) war eine monozentrische klinische Phase-1/2a-Studie zur Behandlung von Retinitis pigmentosa

Wirksamkeit

• 82% (9/11) der behandelten Patienten erlebten klinisch bedeutsame Verbesserung in visionärer Mobilität oder Sehschärfe (BCVA)
• 64% (7/11) der behandelten Patienten erlebten klinisch bedeutsame Verbesserung der BCVA
• Behandelte Patienten erlebten a klinisch bedeutsame Verbesserung der BCVA um einen Mittelwert von -0,38 LogMAR

Sicherheit

• Gut verträglich, ohne schwerwiegende oder schwerwiegende Nebenwirkungen okuläre oder systemische unerwünschte Ereignisse wurden gemeldet
• Leichte bis mittelschwere, meist selbstheilende Entzündung

Erkenntnisse und nächste Schritte

Erster in Humanstudien: Erheblicher Nutzen für Patienten mit schwerem Sehverlust aufgrund fortgeschrittener RP (derzeit sind keine Behandlungen verfügbar)

Günstige Sicherheit: Die Behandlung wurde von allen Probanden gut vertragen, in Woche 52 gab es keine Patienten, die gleichzeitig Medikamente einnahmen

Vielversprechende Wirksamkeit: Visuelle Funktionsverbesserungen bei Navigations- und Feinsichtmetriken

1. Bei der Behandlung auftretende unerwünschte Ereignisse