La terapia genética optogenética del nanoscopio restaura la visión clínicamente significativa en 11 pacientes cegados por retinitis pigmentosa
Comunicado de prensa – Bedford TX – 3 de junio de 2021
- Primera mejora funcional clínicamente significativa informada mediante terapia optogenética
- Mejora significativa dependiente de la dosis de la agudeza visual a las 16 semanas, informada anteriormente en la reunión anual 2020 de la Academia Estadounidense de Oftalmología, continúa durante 52 semanas en pacientes con retinosis pigmentaria grave
- Restauración de la visión en el entorno de luz ambiental mediante monoterapia genética optogenética sin necesidad de implantes o explantes de retina estimulantes (gafas)
- Una terapia para muchos: la primera prueba de cómo restaurar la visión en pacientes cegados por varios defectos genéticos, tanto únicos como múltiples, de forma independiente de las mutaciones.
- Mejora significativa en múltiples tareas de movilidad y medidas de calidad de vida.
- Primera terapia genética que demuestra la transducción genética en pacientes por un reportero de fluorescencia
- La compañía espera avanzar en la terapia lanzando una fase avanzada. 2b ensayo este verano con terapia génica que administra opsina multicaracterística (MCO) a las células de la retina
Nanoscopio Therapeutics Inc., una empresa de biotecnología en etapa clínica que está desarrollando terapias genéticas para el tratamiento de enfermedades de la retina, anunció hoy que las mejoras en la visión de todos los pacientes con retinitis pigmentosa (RP) avanzada evaluados persistieron durante un año después de una única inyección intravítrea en una Fase 1/2a. estudio clínico con MCO.
“Esperamos comenzar la primera fase aleatorizada, controlada con placebo y con doble enmascaramiento. 2b ensayo optogenético multicéntrico en los EE. UU. este verano para validar aún más la capacidad de nuestra terapia génica para mejorar la visión clínicamente significativa en pacientes con RP. Si tiene éxito, será el primer fármaco reconstituyente para millones de pacientes con RP en todo el mundo”, afirmó el director ejecutivo de Nanoscope. Sulagna Bhattacharya.
Tres pacientes recibieron dosis bajas (1,75 × 1011 VG por ojo) y ocho recibieron una dosis alta de 3,5 × 1011 VG por ojo. Las imágenes de fluorescencia de la retina revelaron una transducción genética exitosa. Al finalizar, 6 de 7 (86%) sujetos con terapia de MCO de dosis alta ganaron >0,3 logMAR (15 letras). Debido al COVID-19, uno de los sujetos con dosis altas no fue evaluado después de 31 semanas de tratamiento.
“Los resultados de seguridad y eficacia del estudio clínico han demostrado que la relación beneficio-riesgo favorece firmemente a MCO para el tratamiento de la pérdida de visión debida a RP. Los pacientes han mejorado independientemente de las mutaciones genéticas subyacentes que causaron la enfermedad”, dijo el Dr. Sai Chavala, CMO y oftalmólogo de Nanoscope.
Todos los sujetos tuvieron una mejora objetiva y subjetiva en la visión funcional. La precisión de la discriminación de formas mejoró a >90% en todos los sujetos en comparación con el valor inicial. Además, el rendimiento en dos pruebas de movilidad diferentes mejoró gracias a la reducción del tiempo para tocar el panel iluminado del 50%. Los resultados de estas pruebas estuvieron altamente correlacionados con mejores resultados informados por los pacientes.
“Después del tratamiento con MCO, los pacientes informaron mejoras duraderas en la sensibilidad a la luz exterior y en las actividades diarias. Nos sorprendió gratamente que después de ocho semanas de tratamiento, algunos sujetos pudieran asistir a sus visitas de seguimiento durante el estudio sin la ayuda de un acompañante. Algunos de los pacientes incluso adquirieron la capacidad de leer letras en una pared o incluso el texto grande de un periódico, usar un teléfono celular, mirar televisión e incluso enhebrar una aguja”. dijo el Investigador Principal Dr. Santosh Mahapatra, Oftalmólogo y Cirujano Oftalmológico.
La terapia génica RP de Nanoscope, que ha recibido la designación de medicamento huérfano de la Administración de Alimentos y Medicamentos de EE. UU., utiliza un vector AAV2 patentado para administrar los genes MCO en la retina. Esta terapia genética independiente de mutaciones implica una única inyección a través del ojo administrada en el consultorio de un médico.
Samarendra Mohanty, Ph.D., presidente de Nanoscope, director científico e inventor de la tecnología, dijo: “La optogenética es una poderosa herramienta de investigación, pero tenía un alcance limitado de beneficio clínico porque las opsinas tenían una banda estrecha de activación, a diferencia del entorno de luz natural. MCO es sensible a la luz de banda ancha y se puede activar con la luz ambiental, lo que elimina el riesgo de fototoxicidad por el uso continuo a largo plazo de dispositivos externos de estimulación con luz intensa”.
Acerca de RP
En los ojos normales, las opsinas son expresadas por células fotorreceptoras y células ganglionares de la retina intrínsecamente fotosensibles (ipRGC) en la retina, y cuando se activan con la luz, desencadenan el proceso fisiológico de la visión. La RP abarca un grupo de trastornos genéticos raros en los que las células fotorreceptoras de la retina se degradan con el tiempo, lo que provoca problemas de visión y, finalmente, ceguera. Se cree que estos trastornos están relacionados con más de 60 mutaciones genéticas diferentes.
Acerca de Nanoscope Therapeutics Inc.
Terapéutica del nanoscopio de Bedford, Texas, EE.UU., está desarrollando terapias genéticas optogenéticas utilizando moléculas sensibles a la luz para dar vista a millones de personas ciegas que padecen enfermedades degenerativas de la retina, para las que no existe cura. El nanoscopio utiliza moléculas de MCO para volver a sensibilizar la retina degenerada y restaurar la visión en un entorno de luz ambiental. La cartera de productos de la empresa incluye la restauración de la visión en pacientes con retinitis pigmentosa, enfermedad de Stargardt y degeneración macular relacionada con la edad.
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Carlos Craig
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