DALLAS, Texas— 10 de octubre de 2024  — Nanoscopio Therapeutics Inc., una empresa de biotecnología clínica en etapa avanzada que desarrolla terapias genéticas para enfermedades degenerativas de la retina, anunció hoy una productiva reunión de la FDA para su programa clínico que evalúa MCO-010 para el tratamiento de la retinitis pigmentosa (RP). Con base en los comentarios regulatorios proporcionados en la reunión, Nanoscope comenzará con la presentación de una Solicitud de Licencia Biológica (BLA) en el primer trimestre de 2025.

En relación con la reunión, la FDA reconoció los próximos pasos propuestos por Nanoscope para facilitar la presentación de una solicitud de autorización de comercialización (BLA) para MCO-010 para el tratamiento de la pérdida grave de la visión debido a la retinopatía del papiloma humano. Nanoscope describió sus planes para una presentación continua de la solicitud de autorización de comercialización (BLA) para MCO-010 para el tratamiento de la pérdida grave de la visión debido a la retinopatía del papiloma humano basándose en su designación de vía rápida.

La pérdida grave de la visión es a menudo el resultado de las personas diagnosticadas con RP, que en última instancia conduce a la ceguera. El paradigma de tratamiento actual se centra en la rehabilitación de la visión, pero los pacientes aún sufren toda una vida de deterioro progresivo de la visión, lo que afecta drásticamente a su calidad de vida.

“La preservación de la agudeza visual basal durante varios años representa un efecto importante del tratamiento que se desvía de la historia natural esperada de la RP”, dijo Allen C.Ho, MD, FACS, FASRS, Director de Investigación de Retina y Codirector del Servicio de Retina en Wills Eye Hospital, y Asesor Médico Jefe de Nanoscope. “Los comentarios de la FDA han servido de base para el plan de presentación de la solicitud de patente de Nanoscope, lo que presenta el potencial de una opción restauradora viable para los pacientes que han perdido la visión debido a la variedad de degeneraciones progresivas de la retina que comprenden la RP”.

“Estamos satisfechos con las interacciones positivas que hemos tenido con la FDA como resultado de la experiencia excepcional y el compromiso incansable del equipo de Nanoscope”, dijo Sulagna Bhattacharya, cofundador y director ejecutivo de Nanoscope. “Nuestro objetivo común es cambiar vidas y, juntos, hemos logrado que MCO-010 llegue al punto de presentación de la BLA. Con cada paso que damos, nos centramos en los pacientes que esperan una recuperación significativa de la visión. Nuestro equipo espera continuar con el importante trabajo que hemos iniciado, junto con nuestros socios, para llevar esta terapia a los pacientes que tienen necesidades significativas no satisfechas”.

“Esta productiva reunión con la FDA también sigue a nuestra reciente reunión de fin de fase 2 para nuestro programa de degeneración macular Stargardt, que está avanzando hacia un ensayo de registro de fase 3”, dijo Samarendra Mohanty, Ph.D., presidente y director científico de Nanoscope. “La evidencia de mejoras en la agudeza visual a lo largo de 3 años en los estudios RESTORE y REMAIN refuerza la fuerza de nuestro compromiso de llevar esta terapia transformadora a los pacientes”.

Acerca de la retinosis pigmentaria
La retinosis pigmentaria es un grupo de enfermedades oculares raras que afectan la retina, que presentan síntomas en la infancia y es una de las principales causas de ceguera en adultos en edad laboral. Es una enfermedad hereditaria, lo que significa que se transmite a los hijos a través de genes defectuosos de sus padres. Se han identificado más de varios cientos de mutaciones genéticas que pueden causar retinosis pigmentaria. En los pacientes con retinosis pigmentaria, las células fotorreceptoras sensibles a la luz se degradan, lo que provoca la pérdida de visión. Actualmente, no existen tratamientos aprobados para la pérdida grave de la visión debido a la retinosis pigmentaria. Retrasar o prevenir un mayor deterioro de la visión en los pacientes con retinosis pigmentaria es un objetivo del tratamiento.

Acerca de MCO-010
MCO-010 (sonpiretigene isteparvovec, suspensión para inyección intravítrea) es la única opsina de banda ancha, rápida y más sensible que actualmente se encuentra en ensayos clínicos. Las terapias genéticas actuales están dirigidas a tratar a pacientes con mutaciones genéticas específicas en las células externas de la retina, mientras que la monoterapia optogenética MCO activable con luz ambiental dirigida a abundantes neuronas internas de la retina tiene el potencial de restaurar la pérdida de visión debido a RP avanzada, con células externas de la retina degeneradas. Con la orientación a células bipolares a través del promotor-potenciador mGluR6, el casete de expresión MCO-010 está diseñado para restaurar una visión de alta calidad en entornos del mundo real. El vector AAV2 patentado permite una transducción robusta de MCO-010 en células bipolares tras inyección intravítrea. El ensayo de fase 1/2 de MCO-010 en pacientes con RP avanzada demostró una mejora en la movilidad guiada por la visión, la discriminación de formas y la agudeza visual. Una proporción significativa de pacientes tratados con MCO-010 en el ensayo multicéntrico aleatorizado doble ciego RESTORE exhibieron mejoras en la agudeza visual mejor corregida, así como en la visión funcional evaluada mediante movilidad guiada por la visión y discriminación de formas, junto con un perfil de seguridad favorable.

Otras actualizaciones clínicas
La empresa ha completado el ensayo STARLIGHT de fase 2 de la terapia MCO-010 en pacientes con Stargardt (NCT05417126) y recientemente anunció planes para iniciar una Fase 3 ensayo de registro en el primer trimestre de 2025.

Acerca de Nanoscope Therapeutics, Inc.
Nanoscope Therapeutics está desarrollando terapias optogenéticas que restauran la visión y que no dependen de los genes para los millones de pacientes que han perdido la visión a causa de enfermedades degenerativas de la retina, para las que no existe cura. El principal activo de la empresa, MCO-010, informó recientemente los resultados principales del ensayo clínico RESTORE de fase 2b, multicéntrico, aleatorizado, de doble ciego y controlado con placebo en los EE. UU. para la retinitis pigmentosa (NCT04945772). MCO-010 ha recibido designaciones de vía rápida de la FDA y de medicamento huérfano de la FDA tanto para RP como para Stargardt. Los activos preclínicos incluyen la terapia génica MCO-020 administrada con láser no viral para la atrofia geográfica.

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DALLAS, 30 de septiembre de 2024 — Nanoscopio Therapeutics Inc., una empresa de biotecnología en fase clínica que desarrolla terapias genéticas para enfermedades hereditarias de la retina (ERH) y atrofia geográfica secundaria a la degeneración macular, anunció hoy que la empresa ha adquirido una licencia para la tecnología CatCh de Max Planck Innovation, la organización de transferencia de tecnología de la Sociedad Max Planck. Basándose en los resultados de la investigación del Instituto Max Planck de Biofísica y en el trabajo pionero del profesor. Ernesto Bamberg En el campo de la optogenética, esta tecnología patentada mejora la sensibilidad a la luz de una opsina multicaracterística (MCO-010, un complejo de fusión de tres proteínas que incluye CatCh) desarrollado por Nanoscope como terapia génica para restaurar la visión en pacientes que sufren deficiencias visuales de origen genético. La innovadora plataforma MCO de Nanoscope es el primer enfoque optogenético que combina múltiples componentes sensibles a la luz, cuya suma produce una proteína de fusión que es sensible en todo el espectro visible a niveles de luz ambiental con una cinética rápida. Nanoscope ya ha completado con éxito varios estudios clínicos sobre MCO-010 para las dos principales enfermedades degenerativas hereditarias de la retina: retinitis pigmentosa (RP) y enfermedad de Stargardt. La empresa ahora planea solicitar la aprobación de la terapia y expandirla a indicaciones terapéuticas más amplias.

"Estamos entusiasmados de ver los beneficios mejorados de la plataforma MCO, que incorpora la tecnología CatCh del Instituto Max Planck de Biofísica y ofrece nuevas esperanzas para restaurar la visión en aquellos que sufren enfermedades degenerativas graves de la retina", dijo el Dr. Samarendra Mohanty, cofundador y presidente de Nanoscope Therapeutics. “Nuestro acuerdo con Max Planck Innovation nos permite transformar descubrimientos científicos revolucionarios en soluciones terapéuticas efectivas. Con la administración viral eficiente de la proteína de fusión MCO-010 de no mamíferos bioingeniería más compleja para tratar afecciones degenerativas graves de la retina causadas por muchas mutaciones genéticas diferentes, estamos a punto de tratar a pacientes con grandes necesidades no satisfechas y mejorar de manera sostenible su calidad de vida”.

La Dra. Mareike Göritz, directora de patentes y licencias de Max Planck Innovation, añadió: “Las propiedades avanzadas de CatCh en combinación con la tecnología patentada de Nanoscope hacen que este sea un enfoque muy prometedor para el tratamiento de la visión relacionada con la retinitis mediante terapia génica. Estamos entusiasmados por seguir el desarrollo futuro y nos encantaría que los pacientes finalmente se beneficiaran de este enfoque innovador”.

La ceguera y las deficiencias visuales causadas por enfermedades oculares genéticas, como la retinosis pigmentaria, la enfermedad de Stargardt y la degeneración macular relacionada con la edad, plantean un importante desafío médico en todo el mundo. Estas enfermedades suelen provocar una pérdida progresiva de la visión y tienen un impacto sustancial en la calidad de vida de las personas afectadas. Como las opciones de tratamiento actuales son limitadas, los enfoques innovadores como la plataforma MCO ofrecen ahora nuevas esperanzas. Gracias a su capacidad para restaurar parcialmente la visión mediante terapia genética, la plataforma tecnológica de Nanoscope podría representar un avance significativo en el tratamiento de estas graves enfermedades oculares.

Aplicación terapéutica y pruebas clínicas

La tecnología CatCh, ahora autorizada, ha sido integrada por Nanoscope Therapeutics como una de las tres subunidades de la proteína de fusión MCO-010, cada una de las cuales aporta propiedades complementarias activadas por la luz, que juntas dan como resultado un tratamiento con el potencial de restaurar la visión en entornos cotidianos. El novedoso enfoque terapéutico MCO-010 de Nanoscope se ha probado con éxito en múltiples estudios clínicos para la RP y la enfermedad de Stargardt. Además, la plataforma MCO ya se está probando y ha demostrado ser eficaz en primates no humanos con atrofias geográficas (AG) secundarias a la degeneración macular relacionada con la edad (DMRE) avanzada.

Actualmente se está estudiando en profundidad el proceso de desarrollo y aprobación del MCO-010. Nanoscope Therapeutics aspira a obtener la aprobación y está en conversaciones con la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) para explorar posibles vías aceleradas de comercialización. Estos esfuerzos podrían ayudar a que la innovadora terapia esté disponible más rápidamente para los pacientes que necesitan urgentemente nuevas opciones de tratamiento.

La tecnología CatCh (canalrodopsina transportadora de calcio) fue desarrollada por el Prof. Ernesto Bamberg, uno de los pioneros en el campo de la optogenética, y sus colegas del Instituto Max Planck de Biofísica. CatCh, un mutante de la canalrodopsina-2 con propiedades mejoradas, ofrece ventajas significativas como una cinética más rápida y una mayor sensibilidad a la luz azul.

Acerca de Nanoscope Therapeutics Inc.

Nanoscope Therapeutics es una empresa biofarmacéutica en fase clínica que desarrolla terapias genéticas independientes de las mutaciones para tratar enfermedades degenerativas de la retina que causan deterioro de la visión y ceguera, para las que hasta la fecha no existe cura. La empresa anunció recientemente los datos de 100 semanas de el ensayo clínico RESTORE de fase 2b/3, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego y controlado con placebo en EE. UU. para la retinitis pigmentosa (NCT04945772). La compañía también completó recientemente el ensayo de fase 2 STARLIGHT de la terapia MCO-010 en pacientes con enfermedad de Stargardt (NCT05417126). El MCO-010 ha recibido designaciones de vía rápida de la FDA y de medicamento huérfano de la FDA tanto para la RP como para la enfermedad de Stargardt. Los activos preclínicos incluyen la terapia génica MCO-020 administrada con láser no viral para la atrofia genitourinaria secundaria a la DMAE.

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DALLAS, 19 de septiembre de 2024 /PRNewswire/— Nanoscopio Therapeutics Inc., una empresa de biotecnología en etapa clínica que desarrolla terapias genéticas para enfermedades hereditarias de la retina (ERH) y atrofia geográfica secundaria a la degeneración macular, anunció hoy presentaciones en el 24^th Congreso Euretina teniendo lugar en 19 de septiembre^th-22^{Dakota del Norte} en Barcelona, España.

Los detalles de las presentaciones son los siguientes:

Título: Análisis longitudinal del AUC de la agudeza visual corregida (MAVC) en pacientes tratados con terapia optogenética agnóstica de dosis baja o alta para la retinitis pigmentosa con mutación MCO-010: resultados TOPLINE de 100 semanas de un estudio de fase 2b/3 ensayo clínico aleatorizado y controlado con placebo (RESTORE)
Fecha de la sesión: 21 de septiembre de 2024
Tiempo de sesión: 09:36 CEST
Ubicación:115, Centro de Convenciones Internacional de Barcelona
Presentador: Jordi Monés, MD, PhD, Director del Institut de la Màcula y Barcelona Macula Foundation (España)

Además de las medidas típicas de eficacia en puntos temporales únicos (criterios de valoración primarios y secundarios clave), el Dr. Monés presentará el análisis de eficacia para la mejor agudeza visual corregida (MAVC) en pacientes con retinosis pigmentaria tratados con Opsina multicaracterística (MCO-010) utilizando el método del área bajo la curva (AUC) que captura el beneficio del tratamiento durante todo el período de observación de 2 años en RESTORE. Prof. Jordi Monés (España) también presidirá una simposio satelital Se centró en la terapia optogenética para las enfermedades degenerativas del tracto respiratorio y la atrofia geográfica. Los detalles del simposio son los siguientes.

Título del simposio: Terapias optogenéticas para enfermedades degenerativas de la retina: avances clínicos y actualizaciones
Fecha: 20 de septiembre de 2024
Tiempo: 9:45 am-10:45 am CEST
09:45 CEST: Palabras de apertura, Jordi Monés, MD, PhD (España)
09:48 am CEST: Enfermedades degenerativas de la retina, Arshad Khanani, MA, MD, FASRS (EE.UU)
09:58 am CEST: Terapias optogenéticas para IRD, Paulo Stanga, MD (Reino Unido)
10:08 am CEST: Terapias optogenéticas para la degeneración macular, Jordi Monés, MD, PhD (España)
10:18 am CEST:Evaluaciones de imágenes y eficacia en la evaluación de pacientes con baja visión tratados con optogenética, Usha Chakravarthy, MD (Reino Unido)
10:28 CEST: Preguntas y respuestas, todos los oradores, moderado por el Prof. Francesco Bandello, MD (Italia)
Ubicación:118/119, Centro de Convenciones Internacional de Barcelona

El equipo directivo estará presente en la conferencia y estará accesible para las reuniones.

Acerca de Nanoscope Therapeutics Inc.
Nanoscope Therapeutics está desarrollando terapias optogenéticas que restauran la vista y son independientes de los genes para los millones de pacientes cegados por enfermedades degenerativas de la retina, para las cuales no existe cura. El activo principal de la compañía, MCO-010, informó recientemente los resultados principales del ensayo clínico RESTORE Fase 2b, multicéntrico, aleatorizado, de doble enmascaramiento y controlado de forma simulada en los EE. UU. para la retinosis pigmentaria (NCT04945772). La empresa también ha completado el ensayo de fase 2 STARLIGHT de la terapia MCO-010 en pacientes con Stargardt (NCT05417126) y anunció recientemente Planes para iniciar el ensayo de registro de fase 3El MCO-010 ha recibido designaciones de vía rápida de la FDA y de medicamento huérfano de la FDA tanto para RP como para Stargardt. Los activos preclínicos incluyen la terapia génica MCO-020 administrada con láser no viral para la atrofia geográfica.

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DALLAS, 16 de septiembre de 2024  — Nanoscopio Therapeutics Inc., una empresa de biotecnología en etapa clínica que desarrolla terapias genéticas para enfermedades hereditarias de la retina y atrofia geográfica, anunció hoy presentaciones en el Euretina, foco de innovación y en Foro de futuros en oftalmología que tendrá lugar el 18^th Septiembre en Barcelona, España. Los detalles de las presentaciones son los siguientes:

Título: Avances en la restauración de la visión: optogenética independiente de mutaciones para enfermedades hereditarias de la retina y atrofias geográficas
Título de la sesión: DMAE no neovascular y enfermedades renales crónicas
Fecha de la sesión: 18 de septiembre de 2024
Tiempo de sesión: 14:35 h CEST
Ubicación: Centro de Convenciones Internacional de Barcelona
Presentador: Samuel Barone, MD, director médico

En su presentación, seguida de un panel de discusión, el Dr. Barone destacará las líneas de tratamiento con opsina multicaracterística (MCO) de Nanoscope para el tratamiento de la pérdida grave de la visión debido a la retinitis pigmentosa, la degeneración macular de Stargardt y la atrofia geográfica.

Título: Democratización de la terapia génica para enfermedades degenerativas de la retina
Título de la sesión: Presentaciones de la empresa 3
Fecha de la sesión: 18 de septiembre de 2024
Tiempo de sesión: 17:55 h CEST
Ubicación: Esferic Barcelona
Presentador: Samarendra Mohanty, PhD, presidenta y directora científica

Durante su presentación, el Dr. Mohanty destacará la terapia génica optogenética agnóstica de mutaciones para la restauración de la visión en distrofias retinianas hereditarias y atrofia geográfica. También participará en una mesa redonda presidida por el Prof. Dominik Fischer, Profesor de la Universidad de Oxford.

Título del panel: Perspectivas de la terapia genética y celular para las enfermedades de la parte posterior del ojo: ¿Es esto realmente un negocio?
Fecha del panel: 18 de septiembre de 2024
Hora del panel: 18:40 – 19:10 h CEST
Ubicación: Esferic Barcelona
Miembro del jurado: Samarendra Mohanty, PhD, presidenta y directora científica

Ambos eventos incluyen oportunidades de establecer contactos con líderes de la industria, médicos, innovadores, reguladores e inversores. El equipo de gestión estará presente en estos eventos y podrá asistir a reuniones.

Acerca de Nanoscope Therapeutics Inc.
Nanoscope Therapeutics está desarrollando terapias optogenéticas que restauran la vista y son independientes de los genes para los millones de pacientes cegados por enfermedades degenerativas de la retina, para las cuales no existe cura. El activo principal de la compañía, MCO-010, informó recientemente los resultados principales del ensayo clínico RESTORE Fase 2b, multicéntrico, aleatorizado, de doble enmascaramiento y controlado de forma simulada en los EE. UU. para la retinosis pigmentaria (NCT04945772). La empresa también ha completado el ensayo de fase 2 STARLIGHT de la terapia MCO-010 en pacientes con Stargardt (NCT05417126). MCO-010 ha recibido designaciones de vía rápida de la FDA y designaciones de medicamento huérfano de la FDA tanto para RP como para Stargardt. Los activos preclínicos incluyen la terapia génica MCO-020 administrada con láser no viral para la atrofia geográfica.

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DALLAS, 12 de septiembre de 2024  — Nanoscopio Therapeutics Inc., una empresa de biotecnología clínica en etapa avanzada que desarrolla terapias genéticas para enfermedades degenerativas de la retina y degeneración macular relacionada con la edad (DMRE), anunció hoy una productiva reunión de fin de fase 2 (EOP2) con la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA) para su programa clínico que evalúa MCO-010 para el tratamiento de la pérdida grave de la visión debido a la degeneración macular de Stargardt (SMD), lo que respalda el avance de MCO-010 a un ensayo de registro de fase 3.

Los resultados clave del debate de la reunión EOP2 incluyeron:

• La FDA brindó información clara sobre el ensayo de registro de fase 3 propuesto en pacientes con SMD destinado a respaldar la seguridad y la eficacia de MCO-010. El diseño del estudio propuesto consistirá en un grupo de dosis intravítrea única de MCO-010, asignado aleatoriamente 1:1 a una cohorte de control que recibirá una inyección simulada.
• La FDA confirmó que un cambio en la agudeza visual mejor corregida (MAVC) que emplea pruebas en la tabla ETDRS es apropiado para su uso en un criterio de valoración de eficacia primario que evalúa el cambio desde el inicio hasta la semana 52 en el ensayo de fase 3 propuesto.
• La FDA brindó información valiosa sobre los métodos estadísticos para los puntos finales primarios y secundarios propuestos que servirán para una mayor colaboración con la FDA para alinearse con los análisis estadísticos.
• La FDA ofreció continuar el debate y brindar asistencia para planificar una evaluación adicional de la prueba de discriminación de forma de luminancia múltiple para respaldar su uso como punto final secundario clave.
• Se logró la alineación en el reclutamiento de pacientes legalmente ciegos con visión peor que 20/200, y tan jóvenes como de 12 años de edad, para el próximo estudio, ampliando la población evaluada de la estudiada en la Fase 2.
• La FDA acordó la suficiencia del paquete no clínico actual para respaldar una futura presentación de BLA.

“Los pacientes que sufren de degeneración macular de Stargardt enfrentan una carga de enfermedad sustancial y actualmente no hay tratamientos restauradores disponibles”, dijo Sulagna Bhattacharya, cofundador y director ejecutivo de Nanoscope. “Tras los resultados positivos del ensayo clínico de fase 2 STARLIGHT, el resultado de esta reunión refuerza nuestra convicción de avanzar en el desarrollo clínico de MCO-010 en esta indicación. Agradecemos la orientación de la FDA y esperamos finalizar la preparación para el ensayo de fase 3”.

“El paradigma actual para el tratamiento de la enfermedad de Stargardt es el de un diagnóstico, seguido de rehabilitación visual y una sentencia de por vida que va desde la pérdida de la visión hasta la ceguera severa. El avance de la terapia innovadora de Nanoscope para Stargardt a un ensayo de registro de fase 3 nos acerca mucho más a tener una opción de restauración viable para los pacientes que han perdido la visión debido a esta terrible enfermedad”, afirmó. Samuel Barone, MD, Director Médico.

El ensayo de fase 3 planificado será el primer ensayo de terapia génica controlado y aleatorizado para la enfermedad de Stargardt. El enfoque terapéutico de Nanoscope, independiente de las mutaciones, tiene el potencial de mejorar la visión de muchas otras personas que sufren pérdida de visión grave, incluidos los pacientes con degeneración macular.

Acerca de la enfermedad de Stargardt
La enfermedad de Stargardt, a menudo denominada distrofia macular juvenil, es una enfermedad ocular que se presenta en la infancia y es una de las principales causas de pérdida de visión en niños y adultos jóvenes. Es una enfermedad hereditaria, lo que significa que se transmite a los hijos a través de genes defectuosos de sus padres. En los pacientes con enfermedad de Stargardt, las células fotorreceptoras sensibles a la luz en la mácula se degradan, lo que provoca la pérdida de la visión central. Actualmente, no existen tratamientos aprobados.

Acerca de Nanoscope Therapeutics, Inc.
Nanoscope Therapeutics está desarrollando terapias optogenéticas que restauran la visión y que no dependen de los genes para los millones de pacientes que han perdido la visión a causa de enfermedades degenerativas de la retina, para las que no existe cura. El principal activo de la empresa, MCO-010, informó recientemente los resultados principales del ensayo clínico RESTORE de fase 2b, multicéntrico, aleatorizado, de doble ciego y controlado con placebo en los EE. UU. para la retinitis pigmentosa (RP) (NCT04945772). La empresa también ha completado el ensayo de fase 2 STARLIGHT de MCO-010 en pacientes con enfermedad de Stargardt (NCT05417126). El MCO-010 ha recibido la designación de vía rápida de la FDA y la designación de medicamento huérfano de la FDA tanto para la RP como para la enfermedad de Stargardt. Los activos preclínicos incluyen la terapia génica MCO020 administrada con láser no viral para la atrofia geográfica.

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DALLAS, 9 de septiembre de 2024  — Nanoscopio Therapeutics Inc., una empresa de biotecnología en etapa clínica que desarrolla terapias genéticas para enfermedades hereditarias de la retina, anunció hoy presentaciones en el Sociedad de retina 57^th Reunión Científica Anual y en Terapias Avanzadas Europa teniendo lugar durante el 2^{Dakota del Norte} semana de septiembre en Lisboa, Portugal. Los detalles de las presentaciones son los siguientes:

Título: Análisis de la agudeza visual corregida (MAVC) de pacientes tratados con terapia optogenética agnóstica de la mutación MCO-010 en dosis baja o alta para la retinitis pigmentosa: resultados TOPLINE de 100 semanas de un estudio de fase 2b/3 Ensayo clínico aleatorizado y controlado con placebo (RESTORE)
Título de la sesión: Enfermedades Genéticas, Distrofias y Degeneraciones
Fecha de la sesión: 11 de septiembre de 2024
Tiempo de sesión: 16:25 OESTE
Ubicación: Salón Pedro Leitao, Four Seasons Hotel Ritz, Lisboa
Presentador: Anat Löwenstein, MD, MHA, Profesor y Director, División de Oftalmología, Universidad de Tel Aviv

En su presentación, la Dra. Loewenstein destacará los datos del final del estudio RESTORE de 100 semanas de la terapia con opsina multicaracterística (MCO) independiente de la mutación para la pérdida grave de la visión debido a la retinitis pigmentosa.

Título: Democratizar la terapia génica para enfermedades neurodegenerativas
Título de la sesión:  Terapia génica: avances y avances destacados
Fecha de la sesión: 11 de septiembre de 2024
Tiempo de sesión: 4:15 pm OESTE
Ubicación: Centro de Convenciones de Estoril, Lisboa
Presentador: Samarendra Mohanty, PhD, presidenta y directora científica

Durante su presentación, el Dr. Mohanty destacará los recientes avances y desarrollos en la terapia génica optogenética independiente de la mutación para la restauración de la visión en distrofias retinianas hereditarias, y la plataforma de administración de genes láser dirigida espacialmente y guiada por imágenes para el tratamiento de la atrofia geográfica. La presentación será seguida por un panel de discusión en 16:45El Dr. Mohanty también presidirá una sesión titulada “Flexibilidad en acción: Aprovechamiento de plataformas vectoriales adaptativas para la fabricación de terapias genéticas” el 12 de septiembre de 2024, de 13:45 a 15:00 horas OESTE.

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Nanoscope Therapeutics está desarrollando terapias optogenéticas que restauran la vista y son independientes de los genes para los millones de pacientes cegados por enfermedades degenerativas de la retina, para las cuales no existe cura. El activo principal de la compañía, MCO-010, informó recientemente los resultados principales del ensayo clínico RESTORE Fase 2b, multicéntrico, aleatorizado, de doble enmascaramiento y controlado de forma simulada en los EE. UU. para la retinosis pigmentaria (NCT04945772). La empresa también ha completado el ensayo de fase 2 STARLIGHT de la terapia MCO-010 en pacientes con Stargardt (NCT05417126). MCO-010 ha recibido designaciones de vía rápida de la FDA y designaciones de medicamento huérfano de la FDA tanto para RP como para Stargardt. Los activos preclínicos incluyen la terapia génica MCO-020 administrada con láser no viral para la atrofia geográfica.

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DALLAS, Texas— 8 de agosto de 2024  — Nanoscopio Therapeutics Inc., una empresa de biotecnología clínica en fase avanzada que desarrolla terapias genéticas para enfermedades hereditarias de la retina y degeneraciones maculares relacionadas con la edad (DMAE), anunció hoy que Sulagna Bhattacharya, Director General y Samarendra Mohanty, presidente de Nanoscope Therapeutics, presentará y participará en una mesa redonda en el 2024 HC Wainwright 4^th Conferencia Virtual Anual de Oftalmología, teniendo lugar el 15 de agosto de 2024.

Los detalles de la presentación son los siguientes:

Tipo de sesión: Presentación
Fecha de la sesión: Jueves 15 de agosto
Tiempo de sesión: 7:00 a.m. hora del Este
Presentadores: Sulagna Bhattacharya, Director General y Samarendra Mohanty, Doctorado, Presidente

La Sra. Bhattacharya y el Dr. Mohanty brindarán una actualización corporativa sobre las próximas actividades de Nanoscope luego de los datos positivos de fin de estudio del ensayo clínico aleatorizado de la compañía de MCO-010 en pacientes con retinitis pigmentosa (RP) y el ensayo de fase 2 en Enfermedad de Stargardt. La presentación también presentará la plataforma de administración de láser MCO-020 de próxima generación para la terapia génica no viral de atrofias geográficas (GA) secundarias a la DMAE. A esto le seguirá una mesa redonda sobre programas clínicos avanzados dirigidos a indicaciones retinianas moderada por Yi Chen, PhD, director general de Equity Research en HC Wainright. Los detalles del panel son los siguientes:

Título de la sesión: Candidatos en etapa tardía sin riesgo para trastornos de la retina
Tipo de sesión: Panel de discusión
Fecha de la sesión: Jueves 15 de agosto 
Tiempo de sesión: 11:00 a. m. hora del Este,
Miembro del jurado: Samarendra Mohanty, Doctorado, Presidente

Los panelistas discutirán los caminos que han forjado para sus respectivos programas hacia un estado clínico avanzado. Esto incluirá información sobre la navegación de la economía de fabricación, regulatoria y de salud en el camino hacia la aprobación y el lanzamiento comercial.

Para registrarse para la transmisión web en vivo, comuníquese con su representante de HC Wainwright. Una repetición del webcast estará disponible a través de HC Wainwright por un tiempo limitado después del evento.

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Nanoscope Therapeutics está desarrollando terapias optogenéticas que restauran la vista y son independientes de los genes para los millones de pacientes cegados por enfermedades hereditarias de la retina, para las cuales no existe cura. El principal activo de la empresa, MCO-010, anunció recientemente los datos de 100 semanas de la fase de RESTAURACIÓN 2b/3 ensayo clínico multicéntrico, aleatorizado, doble enmascarado y controlado de forma simulada en los EE. UU. para la retinosis pigmentaria (NCT04945772). La compañía también completó recientemente el ensayo de fase 2 STARLIGHT de la terapia MCO-010 en pacientes con enfermedad de Stargardt (NCT05417126). MCO-010 ha recibido designaciones de vía rápida de la FDA y designaciones de medicamento huérfano de la FDA tanto para la retinitis pigmentosa como para la enfermedad de Stargardt. Los activos preclínicos incluyen la terapia génica MCO-020 administrada con láser no viral para la GA secundaria a AMD.

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DALLAS, 10 de julio de 2024  — Nanoscopio Therapeutics Inc., una empresa de biotecnología clínica en fase avanzada que desarrolla terapias génicas para enfermedades hereditarias de la retina y degeneraciones maculares relacionadas con la edad (DMAE), anunció hoy que su plataforma de terapia génica con opsina multicaracterística (MCO) se presentará en una presentación del Dr. Michael Singer. en el Reunión científica anual de la ASRS 2024 que tendrá lugar del 17 al 20 de julio de 2024 en el Centro de Convenciones Stockholmsmässan en Estocolmo, Suecia.

Los detalles de la presentación son los siguientes:

Título del resumen: Análisis BCVA de la terapia optogenética independiente de la mutación MCO-010 en dosis bajas o altas para la retinitis pigmentosa: PRIMERA VEZ Resultados TOPLINE de 100 semanas de un ensayo clínico aleatorizado controlado de forma simulada (RESTORE) de fase 2b/3
Tipo de sesión: Presentación del simposio de última hora
Título de la sesión: Simposio 3: Enfermedades hereditarias de la retina y genética
Fecha de la sesión: Viernes 19 de julio
Tiempo de sesión: 09:17 CEST
Presentador: Dr. Michael Cantante

El Dr. Singer presentará los datos del final del estudio de RESTORE, un ensayo controlado aleatorio de la terapia génica optogenética MCO de Nanoscope en pacientes con pérdida grave de visión relacionada con la retinitis pigmentosa (RP). Los sujetos tratados con MCO de RESTORE experimentaron mejoras clínicamente significativas en la agudeza visual mejor corregida (MAVC) de una manera estadísticamente significativa. El Dr. Singer discutirá la importancia y magnitud de la restauración de la visión observada en pacientes tratados con MCO de RESTORE en el contexto de la historia natural de la disminución de la visión en esta población de pacientes.

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Nanoscope Therapeutics está desarrollando terapias optogenéticas que restauran la vista y son independientes de los genes para los millones de pacientes cegados por enfermedades hereditarias de la retina, para las cuales no existe cura. El principal activo de la empresa, MCO-010, anunció recientemente los datos de 100 semanas de el ensayo clínico RESTORE Fase 2b/3, multicéntrico, aleatorizado, con doble enmascaramiento y controlado de forma simulada en los EE. UU. para la retinitis pigmentosa (NCT04945772). La compañía también completó recientemente el ensayo STARLIGHT de fase 2 de la terapia MCO-010 en pacientes con enfermedad de Stargardt (NCT05417126). MCO-010 ha recibido designaciones de vía rápida de la FDA y designaciones de medicamento huérfano de la FDA tanto para la retinitis pigmentosa como para la enfermedad de Stargardt. Los activos preclínicos incluyen la terapia génica MCO-020 administrada con láser no viral para atrofias geográficas secundarias a la DMAE.

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DALLAS, 18 de junio de 2024  — Nanoscopio Therapeutics Inc., una empresa de biotecnología clínica en etapa avanzada que desarrolla terapias genéticas para enfermedades hereditarias de la retina y degeneraciones maculares relacionadas con la edad (AMD), anunció hoy que la gerencia participará en reuniones individuales con inversionistas en Leerink Partners Biopharma Private Company Connect 2024. retenido virtualmente en 25 y 26 de junio de 2024.

Acerca de Nanoscope Therapeutics Inc.

Nanoscope Therapeutics está desarrollando terapias optogenéticas que restauran la vista y son independientes de los genes para los millones de pacientes cegados por enfermedades hereditarias de la retina, para las cuales no existe cura. El principal activo de la empresa, MCO-010, anunció recientemente los datos de 100 semanas de la fase de RESTAURACIÓN 2b/3 ensayo clínico multicéntrico, aleatorizado, doble enmascarado y controlado de forma simulada en los EE. UU. para la retinosis pigmentaria (NCT04945772). La compañía también completó recientemente el ensayo de fase 2 STARLIGHT de la terapia MCO-010 en pacientes con enfermedad de Stargardt (NCT05417126 ). MCO-010 ha recibido designaciones de vía rápida de la FDA y designaciones de medicamento huérfano de la FDA tanto para la retinitis pigmentosa como para la enfermedad de Stargardt. Los activos preclínicos incluyen la terapia génica MCO-020 administrada con láser no viral para atrofias geográficas secundarias a la DMAE.

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DALLAS, 29 de mayo de 2024 —  Nanoscopio Therapeutics Inc., una empresa de biotecnología clínica en fase avanzada que desarrolla terapias genéticas para enfermedades hereditarias de la retina y degeneraciones maculares relacionadas con la edad (DMAE), anunció hoy que su dirección presentará en el Convención Internacional BIO, teniendo lugar 3-6 de junio de 2024, en San Diego, California.

Los detalles de las presentaciones son los siguientes:

Fecha de la sesión: miércoles, 5 de junio de 2024
Tiempo de sesión: 4:30 – 4:45 p.m. hora del Pacífico
Ubicación: San Diego Centro de Convenciones, Teatro de Presentación de Compañía 1
Presentador: Sulagna Bhattacharya, Cofundador y Director Ejecutivo

La Sra. Bhattacharya actualmente forma parte de la junta directiva de BIO. En su presentación, destacará la plataforma Multi-Characteristic Opsin de Nanoscope y brindará una descripción general del enfoque independiente de las mutaciones de la compañía. También detallará las actividades corporativas en curso de la Compañía. El liderazgo en nanoscopios estará disponible para las reuniones durante la conferencia.

Acerca de Nanoscope Therapeutics Inc.
Nanoscope Therapeutics está desarrollando terapias optogenéticas genéticamente independientes que restauran la vista para los millones de pacientes cegados por enfermedades hereditarias de la retina, para las cuales no existe cura. El activo principal de la compañía, MCO-010, anunció recientemente los datos de 100 semanas de la fase RESTORE. 2b/3 ensayo clínico multicéntrico, aleatorizado, doble enmascarado y controlado de forma simulada en los EE. UU. para RP (NCT04945772). La compañía también completó recientemente el ensayo STARLIGHT de fase 2 de la terapia MCO-010 en pacientes con enfermedad de Stargardt (NCT05417126). MCO-010 ha recibido designaciones de vía rápida de la FDA y designaciones de medicamento huérfano de la FDA tanto para la RP como para la enfermedad de Stargardt. Los activos preclínicos incluyen la terapia génica MCO-020 administrada con láser no viral para atrofias geográficas secundarias a la DMAE.

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DALLAS, TX (14 de mayo de 2024) – Nanoscopio Therapeutics Inc., una empresa de biotecnología clínica en etapa avanzada que desarrolla terapias genéticas para enfermedades hereditarias de la retina y degeneraciones maculares relacionadas con la edad (DMAE), anunció hoy el nombramiento de Khandan Baradaran, PhD, como vicepresidente senior de Regulación y Calidad. El Dr. Baradaran aporta casi dos décadas de amplia experiencia en la fabricación y revisión regulatoria de productos de terapia génica, incluida la experiencia regulatoria en Química, Fabricación y Controles (CMC).

“La experiencia de Khandan liderando la calidad y el cumplimiento de las compañías biofarmacéuticas de enfermedades genéticas raras será valiosa a medida que continuamos avanzando en nuestra versátil plataforma MCO, incluida MCO-010, que está impulsando nuestra creciente cartera de programas. Este nombramiento respalda el avance continuo de nuestras terapias independientes de las mutaciones para restaurar la visión en millones de personas ciegas por enfermedades de la retina y destaca nuestro crecimiento continuo como empresa”, dijo Sulagna Bhattacharya, cofundadora y directora ejecutiva de Nanoscope.

"Es un honor para mí unirme al equipo altamente motivado de Nanoscope en el desarrollo de su novedoso enfoque para el tratamiento de enfermedades degenerativas de la retina", dijo el Dr. Baradaran. "Tras los impresionantes resultados duraderos de eficacia y seguridad del ensayo de control aleatorio en retinitis pigmentosa (RP), anticipo con impaciencia contribuir al avance de Nanoscope a medida que avanzamos por los próximos hitos regulatorios y nos preparamos para la preparación comercial".

El Dr. Baradaran fue recientemente vicepresidente de CMC regulatorio en Ultragenyx Pharmaceutical Inc., una compañía biofarmacéutica involucrada en la investigación y el desarrollo de nuevos productos para el tratamiento de enfermedades genéticas raras y ultrararas. Anteriormente, el Dr. Baradaran fue vicepresidente y director de calidad de Dimension Therapeutics, una empresa de terapia génica centrada en el desarrollo de tratamientos novedosos para enfermedades raras. Antes de esto, ocupó puestos regulatorios y de CMC en Biogen, Novartis y Dyax. Tiene un doctorado en Virología de la Universidad de Harvard y una licenciatura en Biología Molecular del Wellesley College.

Acerca de Nanoscope Therapeutics Inc.
Nanoscope Therapeutics está desarrollando terapias optogenéticas genéticamente independientes que restauran la vista para los millones de pacientes cegados por enfermedades hereditarias de la retina, para las cuales no existe cura. El principal activo de la empresa, MCO-010, anunció recientemente los datos de 100 semanas de el ensayo clínico RESTORE Fase 2b/3 multicéntrico, aleatorizado, doble enmascarado y controlado de forma simulada en los EE. UU. para RP (NCT04945772). La compañía también completó recientemente el ensayo de fase 2 STARLIGHT de la terapia MCO-010 en pacientes con enfermedad de Stargardt (NCT05417126 ). MCO-010 ha recibido designaciones de vía rápida de la FDA y designaciones de medicamento huérfano de la FDA tanto para la RP como para la enfermedad de Stargardt. Los activos preclínicos incluyen la terapia génica MCO-020 administrada con láser no viral para atrofias geográficas secundarias a la DMAE.

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DALLAS, 7 de mayo de 2024 /PRNewswire/— Nanoscopio Therapeutics Inc., una empresa de biotecnología clínica en etapa avanzada que desarrolla terapias génicas para enfermedades degenerativas de la retina, anunció hoy que sus plataformas de terapia génica con opsina multicaracterística (MCO) viral y administrada por láser se presentarán en múltiples presentaciones en la feria. Reunión Anual de la ASGCT 2024 y el Congreso Mundial de Retina, retenido en Baltimore, Maryland y Fort Lauderdale, Florida, respectivamente, en mayo.

Los detalles son los siguientes:

Reunión anual de la Sociedad Estadounidense de Terapia Genética + Celular (ASGCT) 2024

Título del resumen: Análisis longitudinal de BCVA y reconocimiento de objetos de campo cercano en la terapia optogenética independiente de la mutación MCO-010 en dosis baja o alta para la retinitis pigmentosa: resultados de 12 meses de una fase 2b/3 Ensayo clínico aleatorizado, controlado de forma simulada, enmascarado por el paciente y el evaluador (RESTORE)
Número de resumen/póster: 917
Tipo de sesión: Sesión de carteles
Título de la sesión: Pósteres del miércoles: Ensayos de terapia génica: modificación in vivo
Fecha de la sesión: 8 de mayo de 2024
Tiempo de sesión: 12:00 – 7:00 p.m. hora del este
Presentador: Samuel Barone, MD, director médico

Título de presentación: Administración con láser no viral dirigido de genes de opsina multicaracterísticos para el tratamiento de la atrofia geográfica
Número de presentación: 426
Tipo de sesión: Sesión de resúmenes orales
Título de la sesión: Enfoques no virales para aplicaciones terapéuticas
Fecha de la sesión: 11 de mayo de 2024
Tiempo de sesión: 11:15 – 11:30 am hora del este
Presentador: Samarendra Mohanty, PhD, presidenta y directora científica

En esta charla, el Dr. Mohanty destacará el avance de la plataforma MCO-020 administrada por láser de infrarrojo cercano para el tratamiento de atrofias geográficas (GA) secundarias a la degeneración macular relacionada con la edad (DMAE).

Congreso Mundial de Retina 2024

Título de la sesión: Terapia génica, farmacoterapia y optogenética para la IRD
Fecha de la sesión: 9 de mayo de 2024
Tiempo de sesión: 9:05 – 9:35 am hora del este
Ubicación: Hotel Fort Lauderdale
Presentador: Samarendra Mohanty, PhD, directora científica

El Dr. Mohanty proporcionará una actualización corporativa sobre la terapia genética MCO-010, independiente de las mutaciones, de Nanoscope para la restauración de la visión en pacientes con degeneraciones hereditarias de la retina (IRD). A esto le seguirá una mesa redonda moderada por Peter Kaiser, MD, profesor de Oftalmología en el Cole Eye Institute de la Cleveland Clinic Lerner College of Medicine.

Título de presentación: BCVA longitudinal y análisis de seguridad de la terapia optogenética independiente de mutaciones MCO-010 para la retinitis pigmentosa: caso de paciente de una fase 2b Ensayo clínico aleatorizado, controlado de forma simulada y enmascarado por el paciente y el evaluador (RESTORE)
Título de la sesión: Terapia genética y celular
Fecha de la sesión: 10 de mayo de 2024
Tiempo de sesión: 2:21 – 2:26 p. m. hora del este
Ubicación: Hotel Fort Lauderdale
Presentador: Christine Kay, MD, directora de electrofisiología, genética de la retina y ensayos clínicos de Vitreoretinal Associates en Gainesville, Floriday profesor asistente afiliado en la Universidad de Sur de la Florida.

El Dr. Kay detallará las mejoras estadísticamente significativas y clínicamente significativas en la agudeza visual observadas longitudinalmente en un individuo con retinitis pigmentosa (RP) avanzada tratado con MCO-010 en el ensayo RESTORE.

Acerca de Nanoscope Therapeutics Inc.
Nanoscope Therapeutics está desarrollando terapias optogenéticas que restauran la vista y son independientes de los genes para los millones de pacientes cegados por enfermedades hereditarias de la retina, para las cuales no existe cura. El principal activo de la empresa, MCO-010, anunció recientemente los datos de 100 semanas de la fase de RESTAURACIÓN 2b ensayo clínico multicéntrico, aleatorizado, doble enmascarado y controlado de forma simulada en los EE. UU. para RP (NCT04945772). La compañía también completó recientemente el ensayo de fase 2 STARLIGHT de la terapia MCO-010 en pacientes con enfermedad de Stargardt (NCT05417126). MCO-010 ha recibido designaciones de vía rápida de la FDA y designaciones de medicamento huérfano de la FDA tanto para la RP como para la enfermedad de Stargardt. Los activos preclínicos incluyen la terapia génica MCO-020 administrada con láser no viral para la GA debida a la DMAE.

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DALLAS, 2 de mayo de 2024  — Nanoscopio Therapeutics Inc., una empresa de biotecnología clínica en etapa avanzada que desarrolla terapias génicas para enfermedades degenerativas de la retina, anunció hoy que su plataforma de terapia génica Multi-Characteristic Opsin (MCO) se presentará en seis presentaciones en el Reunión anual de ARVO, teniendo lugar 5 al 9 de mayo de 2024 en seattle. El equipo directivo estará presente en la conferencia y disponible para reunirse en el stand #4620 de Nanoscope Therapeutics.

Los detalles de las presentaciones son los siguientes:

Título de presentación: Análisis longitudinal BCVA de la terapia optogenética independiente de la mutación MCO-010 en dosis bajas o altas para la retinosis pigmentaria: resultados de 12 meses de una fase 2b/3 ensayo clínico aleatorizado, controlado de forma simulada, enmascarado por el paciente y el evaluador (RESTORE)
Número de presentación: 2137
Tipo de presentación: Sesión de artículos
Título de la sesión: Retinitis pigmentosa
Fecha de la sesión: 6 de mayo de 2024
Tiempo de sesión: 4:15 – 4:30 p.m. hora del Pacífico
Ubicación: 612 – seattle Centro de Convenciones – Edificio Arco
Presentador: Allen C. Ho, MD, asesor médico jefe

Título del resumen: Concordancia test-retest del test de agudeza visual de Friburgo en visión ultrabaja
Número de resumen/póster: A0223
Tipo de sesión: Sesión de carteles
Título de la sesión: Evaluación del desempeño de baja visión
Fecha de la sesión: 7 de mayo de 2024
Tiempo de sesión: 1:15 – 3:00 p.m. hora del Pacífico
Ubicación: Sala de Exposiciones – seattle centro de Convenciones
Presentador: Samuel Barone, MD, director médico

Título del resumen: Análisis longitudinal de BCVA de pacientes con enfermedad de Stargardt y degeneración macular tratados con MCO-010, una terapia optogenética independiente de las mutaciones: resultados de 48 semanas de un ensayo clínico de fase 2a (STARLIGHT)
Número de resumen/póster: B0094
Tipo de sesión: Sesión de carteles
Título de la sesión: Oftalmología pediátrica y enfermedades oculares hereditarias
Fecha de la sesión: 8 de mayo de 2024
Tiempo de sesión: 2:15 – 4:00 p.m. hora del Pacífico
Ubicación: Sala de Exposiciones – seattle centro de Convenciones
Presentador: Vinit B. Mahajan, MD, PhD, Profesor de Oftalmología en Universidad Stanford

Título del resumen: La terapia génica con opsina multicaracterística atenúa la degeneración de la retina y restaura la visión en modelos de ratón con retinosis pigmentaria
Número de resumen/póster: B0293
Tipo de sesión: Sesión de carteles
Título de la sesión: Terapias genéticas y celulares y otras terapias novedosas I
Fecha de la sesión: 8 de mayo de 2024
Tiempo de sesión: 2:15 – 4:00 p.m. hora del Pacífico
Ubicación: Sala de Exposiciones – seattle centro de Convenciones
Presentador: Subrata Batabyal, PhD, Director, Desarrollo no clínico

Título del resumen: Caracterización de una opsina multicaracterística activable por luz ambiental de banda ancha que respalda su rendimiento superior en la restauración de la visión
Número de resumen/póster: B0924
Tipo de sesión: Sesión de carteles
Título de la sesión: Terapias genéticas y celulares y otras terapias novedosas II
Fecha de la sesión: 9 de mayo de 2024
Tiempo de sesión: 8:00 – 9:45 a. m. hora del Pacífico
Ubicación: Sala de Exposiciones – seattle centro de Convenciones
Presentador: Samarendra Mohanty, PhD, presidenta y directora científica

Título del resumen: Eficacia in vivo de una nueva opsina multicaracterística (MCO-010) en un modelo de ratón con amaurosis congénita de Leber
Número de resumen/póster: B0942
Tipo de sesión: Sesión de carteles
Título de la sesión: Terapias genéticas y celulares y otras terapias novedosas II
Fecha de la sesión: 9 de mayo de 2024
Tiempo de sesión: 8:00 – 9:45 a. m. hora del Pacífico
Ubicación: Sala de Exposiciones – seattle centro de Convenciones
Presentador: Najam Sharif, PhD, DSc, vicepresidente de investigación y desarrollo global

Acerca de Nanoscope Therapeutics Inc.
Nanoscope Therapeutics está desarrollando terapias optogenéticas que restauran la vista y son independientes de los genes para los millones de pacientes cegados por enfermedades hereditarias de la retina, para las cuales no existe cura. El principal activo de la empresa, MCO-010, anunció recientemente los datos de 100 semanas de Fase de RESTAURACIÓN 2b/3 ensayo clínico multicéntrico, aleatorizado, doble enmascarado y controlado de forma simulada en los EE. UU. para la retinosis pigmentaria (NCT04945772). La compañía también completó recientemente el ensayo de fase 2 STARLIGHT de la terapia MCO-010 en pacientes con enfermedad de Stargardt (NCT05417126). MCO-010 ha recibido designaciones de vía rápida de la FDA y designaciones de medicamento huérfano de la FDA tanto para la RP como para la enfermedad de Stargardt. Los activos preclínicos incluyen la terapia génica MCO-020 administrada con láser no viral para atrofias geográficas secundarias a la degeneración macular relacionada con la edad.

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DALLAS, 29 de abril de 2024  — Nanoscopio Therapeutics Inc., una empresa de biotecnología clínica en fase avanzada que desarrolla terapias genéticas para enfermedades degenerativas de la retina, anunció hoy que Samarendra Mohanty, PhD, cofundador y presidente, presentará en el Cumbre de innovación en terapia génica y células de la retina 2024 y el Cumbre de innovación de retina de la fuente de innovación en oftalmología (OIS), ambos en Seattle, Washington. El equipo directivo estará presente en estos eventos. Los detalles de las presentaciones son los siguientes:

Cumbre de innovación en terapia genética y células de la retina de la Fundación que Lucha contra la Ceguera 2024
Título de presentación: Navegando los desafíos regulatorios para avanzar en las terapias génicas
Título de la sesión: Diseño de ensayos clínicos: regulatorio
Fecha de la sesión: 3 de mayo de 2024
Tiempo de sesión: 4:55 – 5:10 p.m. hora del Pacífico
Ubicación: Hyatt Regency Seattle
Presentador: Samarendra Mohanty, PhD, cofundadora y presidenta

En su presentación, el Dr. Mohanty presentará los desafíos regulatorios clínicos y de fabricación para avanzar en las terapias genéticas para las enfermedades de la retina. Compartirá las lecciones aprendidas al trabajar con las autoridades reguladoras en el diseño y desarrollo de ensayos para medir la potencia de los productos de terapia génica y los criterios de valoración de eficacia en los ensayos clínicos.

Cumbre de innovación de retina de la fuente de innovación en oftalmología (OIS)
Título de presentación: Restauración de la visión independiente de mutaciones en pacientes con degeneración de retina
Título de la sesión: Enfoque en la medicina regenerativa
Fecha de la sesión: 4 de mayo de 2024
Tiempo de sesión: 3:00 – 4:05 p.m. hora del Pacífico
Ubicación: Hotel Four Seasons Seattle
Presentador: Samarendra Mohanty, PhD, cofundadora y presidenta

El Dr. Mohanty proporcionará una actualización corporativa sobre las próximas actividades de Nanoscope luego de los datos positivos de fin de estudio del ensayo clínico aleatorizado de opsina multicaracterística (MCO) en la retinosis pigmentaria (RP). A esto le seguirá un panel de discusión sobre medicina regenerativa moderado por Mark S. Humayun, MD, PhD, profesor de Oftalmología y codirector.Universidad del Sur de California Instituto Roski del Ojo.

Acerca de Nanoscope Therapeutics Inc.
Nanoscope Therapeutics está desarrollando terapias optogenéticas que restauran la vista y son independientes de los genes para los millones de pacientes cegados por enfermedades hereditarias de la retina, para las cuales no existe cura. El principal activo de la empresa, MCO-010, datos recientemente anunciados de 100 semanas de la fase de RESTAURACIÓN 2b/3 ensayo clínico multicéntrico, aleatorizado, doble enmascarado y controlado de forma simulada en los EE. UU. para RP (NCT04945772). La compañía también completó recientemente el ensayo STARLIGHT de fase 2 de la terapia MCO-010 en pacientes con enfermedad de Stargardt (NCT05417126). MCO-010 ha recibido designaciones de vía rápida de la FDA y designaciones de medicamento huérfano de la FDA tanto para la RP como para la enfermedad de Stargardt. Los activos preclínicos incluyen la terapia génica MCO-020 administrada con láser no viral para atrofias geográficas secundarias a la degeneración macular relacionada con la edad.

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DALLAS, 25 de abril de 2024  — Nanoscope Therapeutics, Inc., una empresa de biotecnología en etapa clínica que desarrolla terapias genéticas para enfermedades degenerativas de la retina, anunció hoy el nombramiento de Allen C.Ho, MD, FACS, FASRS, como asesor médico jefe, donde ayudará a definir la estrategia de desarrollo de terapias independientes de las mutaciones genéticas. El Dr. Ho es cirujano asistente y director de investigación de retina en Wills Eye Hospital y codirector del servicio de retina de Wills Eye Hospital.

“Estamos emocionados de tener al Dr. Allen C.Ho unirse a Nanoscope como asesor médico jefe”, dijo Sulagna Bhattacharya, cofundador y director ejecutivo de Nanoscope. “Como especialista en retina de renombre mundial y líder en tratamientos innovadores para enfermedades de la retina, sus conocimientos serán invaluables para Nanoscope. MCO-010 tiene el potencial de ser la primera terapia genética disponible para pacientes con retinitis pigmentosa (RP) avanzada, y las contribuciones del Dr. Ho ayudarán a garantizar ese potencial. También esperamos agregar su perspectiva a nuestro desarrollo de MCO-010 para la enfermedad de Stargardt, basándose en los resultados prometedores de nuestro ensayo clínico de fase 2 STARLIGHT”.

"Espero trabajar aún más estrechamente con los miembros del equipo y el liderazgo de Nanoscope que han estado trabajando en estrategias optogenéticas sensibles a la luz ambiental para enfermedades de la retina durante la última década", dijo el Dr. Ho. “El reciente lanzamiento de su fase de 2 años 2b Los datos del ensayo RESTORE son un momento importante para la comunidad de la retina y me complace ayudar a ofrecer este tratamiento transformador para atender a quienes padecen RP avanzada. Además, también estoy entusiasmado con el proyecto Nanoscope y el potencial traslacional de la administración de láser no viral guiado por imágenes de MCO-020 para mejorar la visión en pacientes con atrofia geográfica secundaria a la degeneración macular relacionada con la edad”.

Allen C.Ho, MD, FACS, FASRS
Allen C.Ho MD, FACS es cirujano tratante y director de investigación de retina y codirector del servicio de retina de Wills Eye Hospital, profesor de oftalmología en Universidad Thomas Jefferson y socio de Mid Atlantic Retina. Mantiene intereses especiales en enfermedades maculares, retinopatía diabética, enfermedades quirúrgicas de la retina y ensayos clínicos que investigan nuevos tratamientos para enfermedades vitreorretinianas, incluidas terapias genéticas y celulares y nuevos dispositivos y técnicas de administración de fármacos quirúrgicos. Su experiencia incluye investigación colaborativa traslacional y de ensayos clínicos con experiencia en diseño de estudios, pruebas metodológicas, análisis de datos, instrumentación quirúrgica y desarrollo de procedimientos, ejecución y comunicación de estos estudios y sus resultados, y comercialización centrada en el acceso de los pacientes a la atención. El Dr. Ho ha formado parte del Panel de Dispositivos Oftálmicos de la FDA de EE. UU., del Grupo de Trabajo de Innovación de la Academia Estadounidense de Oftalmología (AAO), del Comité de Evaluación de Tecnología de Retina Oftálmica de la AAO, del Grupo de Medidas de Retina de la AAO, del Comité de Registro IRIS de la AAO y es líder de Eyecelerator, el mayor laboratorio oftálmico. encuentro de innovación en el mundo.

Acerca de Nanoscope Therapeutics, Inc.
Nanoscope Therapeutics está desarrollando terapias optogenéticas genéticamente independientes que restauran la vista para los millones de pacientes cegados por enfermedades hereditarias de la retina, para las cuales no existe cura. El activo principal de la compañía, MCO-010, informó recientemente los resultados de primera línea de la fase RESTORE. 2b/3 ensayo clínico multicéntrico, aleatorizado, doble enmascarado y controlado de forma simulada en los EE. UU. para la retinosis pigmentaria (NCT04945772). La compañía también completó recientemente su visita de fin de estudio para el ensayo de fase 2 STARLIGHT de la terapia MCO-010 para pacientes con enfermedad de Stargardt (NCT05417126). MCO-010 ha recibido designaciones de vía rápida de la FDA y designaciones de medicamento huérfano de la FDA tanto para la retinitis pigmentosa como para la enfermedad de Stargardt. Los activos preclínicos incluyen la terapia génica MCO-020 administrada con láser no viral para la atrofia geográfica. Para obtener más información, visite www.nanostherapeutics.com y síguelos LinkedIn.

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DALLAS, 17 de abril de 2024  — Nanoscopio Therapeutics Inc., una empresa de biotecnología clínica en fase avanzada que desarrolla terapias genéticas para enfermedades hereditarias de la retina y degeneraciones maculares relacionadas con la edad (DMAE), anunció hoy que Sulagna Bhattacharya, Director General y Samarendra Mohanty, PhD, presidente y director científico de Nanoscope Therapeutics, presentará y participará en un panel de discusión en el Congreso Mundial de Medicamentos Huérfanos 2024, que tendrá lugar desde 23-25 de abril de 2024 en Boston, Massachusetts. Los detalles de las presentaciones son los siguientes:

Título: Revolucionando la restauración de la visión: terapia optogenética independiente de mutaciones para enfermedades hereditarias de la retina
Título de la sesión:  Lanzamiento y socio
Fecha de la sesión: martes 23 de abril^tercero
Tiempo de sesión: 3:00 pm. est, Sala C, Teatro 4
Presentador: Sulagna Bhattacharya, Director ejecutivo

La Sra. Bhattacharya cubrirá el desarrollo y la aplicación de la plataforma Multi-Characteristic Opsin (MCO) de Nanoscope para el tratamiento restaurativo independiente de las mutaciones de múltiples enfermedades huérfanas dentro del espacio de la distrofia retiniana hereditaria (IRD). La Sra. Bhattacharya también participará en una mesa redonda junto con la directora científica de Nanoscope, Samarendra Mohanty, Doctor. Los detalles del panel son los siguientes:

Título: Rompiendo barreras: acceso a la terapia génica para pacientes neurodegenerativos
Título de la sesión: Mundo de defensa de las enfermedades raras
Fecha de la sesión: martes 23 de abril^tercero
Tiempo de sesión: 15:20. est, Sala C, Teatro 1
Panelistas: Sulagna Bhattacharya, Director General y Samarendra Mohanty, PhD, director científico

El panel discutirá los obstáculos que enfrentan los desarrolladores de terapias génicas que buscan abordar las enfermedades neurodegenerativas huérfanas. Estas indicaciones incluyen las enfermedades degenerativas de la retina en las que el nanoscopio se centra. Específicamente, la Sra. Bhattacharya y el Dr. Mohanty compartirán las experiencias y los desafíos encontrados durante el desarrollo del activo principal de Nanoscope, MCO-010, para el tratamiento independiente de mutaciones de la retinitis pigmentosa, y cómo dichas terapias genéticamente independientes pueden ampliar el acceso a los pacientes.

Acerca de Nanoscope Therapeutics Inc.
Nanoscope Therapeutics está desarrollando terapias optogenéticas genéticamente independientes que restauran la vista para los millones de pacientes cegados por enfermedades hereditarias de la retina, para las cuales no existe cura. El activo líder de la compañía, MCO-010, completó recientemente la Fase RESTORE 2b ensayo clínico multicéntrico, aleatorizado, doble enmascarado y controlado de forma simulada en los EE. UU. para la retinitis pigmentosa (NCT04945772). La compañía también completó recientemente el ensayo de fase 2 STARLIGHT de la terapia MCO-010 en pacientes con enfermedad de Stargardt (NCT05417126). MCO-010 ha recibido designaciones de vía rápida de la FDA y designaciones de medicamento huérfano de la FDA tanto para la RP como para la enfermedad de Stargardt. Los activos preclínicos incluyen la terapia génica MCO-020 administrada con láser no viral para la GA debida a la DMAE.

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DALLAS, 26 de marzo de 2024 — Nanoscopio Therapeutics Inc., una empresa de biotecnología clínica en etapa avanzada que desarrolla terapias genéticas para enfermedades hereditarias de la retina y degeneraciones maculares relacionadas con la edad (DMAE), anunció hoy resultados positivos de primera línea después de la finalización de la fase de 2 años. 2b RESTORE ensayo clínico controlado y aleatorizado de su programa principal, MCO-010, una terapia génica independiente de las mutaciones para pacientes con pérdida de visión permanente y grave debido a retinitis pigmentosa (RP) avanzada.

El ensayo cumplió su criterio de valoración principal, demostrando una mejora estadísticamente significativa de la agudeza visual mejor corregida (MAVC) en la semana 52 tanto en dosis alta (0,337 LogMAR; p=0,021) como en dosis baja (0,382 LogMAR; p=0,029). grupos de tratamiento en comparación con el grupo de control simulado (0,050 LogMAR). La fase 2b El ensayo RESTORE representa el único ensayo controlado aleatorio en enfermedades degenerativas de la retina que demuestra una mejoría más allá del umbral clínicamente importante de BCVA > 0,3 LogMAR de manera estadísticamente significativa.

Las mejoras en la función visual persistieron o aumentaron después de la semana 52 del estudio, lo que demuestra el efecto duradero de una única inyección intravítrea de MCO-010. La mejora de la BCVA en la semana 76, un criterio de valoración secundario clave, fue estadísticamente significativa en el grupo de tratamiento con dosis altas en comparación con el grupo de control (0,539 LogMAR; p=0,001). En la semana 76, la mejora en la MAVC en el grupo de tratamiento de dosis baja no fue estadísticamente significativa en comparación con el control (0,374 LogMAR; p=0,065). Estos resultados son consistentes con lo que se ha observado previamente en el estudio abierto de Fase 1/2a anterior. Está previsto que la dosis comercial sea la dosis alta de MCO-010 (1,2E11gc/ojo).

En otro criterio de valoración secundario preespecificado, el criterio de valoración funcional compuesto de la novedosa discriminación de formas de múltiples luminancias y las pruebas de movilidad y mostraron una tasa de respuesta de 89% tanto en el grupo de tratamiento de dosis alta como en el de dosis baja en la semana 52, lo que ofrece un mayor apoyo a la visión. mejora después de la administración de MCO-010. Se presentarán datos adicionales de este ensayo clínico en una serie de reuniones científicas en los próximos meses, comenzando con una presentación en la Reunión Científica Anual de la Asociación para la Investigación en Visión y Oftalmología sobre 6 de mayo de 2024, en Seattle, Washington, por Allen Ho, MD, Director de Investigación de Retina y Codirector del Servicio de Retina en Wills Eye Hospital.

MCO-010 fue generalmente bien tolerado y no se informaron eventos adversos graves o graves relacionados con el tratamiento, de acuerdo con estudios anteriores. Los eventos adversos más comunes fueron hipertensión ocular y de células de la cámara anterior leve o moderada. En los grupos de tratamiento no se informaron eventos adversos de especial interés relacionados con la inflamación intraocular, como endoftalmitis, retinitis, vasculitis retiniana, vasculitis oclusiva retiniana o hipotonía.

"Observamos una restauración significativa de la visión en muchos pacientes con pérdida grave de la visión, incluidos aquellos que estaban completamente ciegos", dijo David Boyer, MD, investigador del ensayo y profesor clínico adjunto de oftalmología en el Universidad del Sur de California Escuela de Medicina Keck. “Muchos pacientes tratados con MCO-010 obtuvieron un beneficio clínicamente significativo medible en la prueba de función visual primaria, y este efecto fue confirmado por una mejora paralela en las evaluaciones funcionales de la visión. Si se aprueba, MCO-010 está preparado para tener un impacto positivo y significativo en las vidas de los pacientes afectados por esta afección debilitante”.

Con base en estos resultados, Nanoscope tiene la intención de presentar una BLA a la FDA de EE. UU. en la segunda mitad de 2024 como primer paso en la ejecución de su estrategia global de regulación y comercialización.

"Estoy encantado de ver que MCO-010 tiene el potencial de mejorar la visión en pacientes con RP avanzada", dijo Arshad M. Khanani, MD, MA, FASRS, Director de Investigación Clínica en Sierra Eye Associates y Profesor Clínico en el Universidad de Nevada, Reno Escuela de Medicina. "Este es un momento crucial para que el campo de la terapia génica ocular tenga un posible tratamiento intravítreo independiente de las mutaciones para la RP, una enfermedad que actualmente no tiene tratamiento disponible y conduce a una pérdida permanente de la visión".

"Nanoscopio está a la vanguardia del avance de la optogenética hacia una solución terapéutica tangible para pacientes con RP", dijo Sulagna Bhattacharya, cofundador y director ejecutivo de Nanoscope. "Los datos convincentes de los análisis más recientes del ensayo RESTORE en la semana 76 proporcionan una validación adicional de la versátil plataforma MCO de Nanoscope, que está impulsando nuestra creciente cartera de programas tanto en la enfermedad de Stargardt como en la atrofia geográfica (GA) debido a la degeneración macular relacionada con la edad. (AMD). Extendemos nuestro más sincero agradecimiento a los participantes del ensayo y sus familias, así como a los investigadores y a todos aquellos que contribuyeron a este ensayo innovador y a su finalización exitosa”.

Estos resultados representan la primera evidencia de la eficacia de una terapia genética independiente de las mutaciones para una enfermedad genética. Estos resultados reflejan más de una década de innovación en todos los aspectos del programa MCO-010, incluido el diseño de vectores, la fabricación y el diseño de ensayos clínicos, así como el desarrollo de nuevos criterios de valoración funcionales de la visión para esta población con pérdida grave de la visión.

"Estos resultados son la culminación de más de una década de trabajo realizado por numerosas personas dedicadas, lo que subraya el potencial de nuestra plataforma MCO-010 rápida, altamente fotosensible y única de banda ancha", dijo Samarendra Mohanty, PhD, cofundador, presidente y director científico de Nanoscope. “Este logro marca un hito importante en el campo de la terapia génica independiente de las mutaciones, estableciendo firmemente la promesa de la optogenética como modalidad terapéutica. Extendemos nuestro más sincero agradecimiento al Instituto Nacional del Ojo-NIH y a sus colaboradores por sus invaluables contribuciones para hacer realidad el potencial terapéutico de la terapia MCO, ofreciendo esperanza para la restauración de la visión a los pacientes independientemente de su mutación genética subyacente”.

RESTAURAR Detalle de prueba
El multicéntrico, Fase 2b El ensayo aleatorizó a 28 sujetos con pérdida grave de visión y diagnóstico clínico confirmado de RP. Un sujeto asignado al azar, que retiró su consentimiento antes de las mediciones iniciales y la intervención del estudio, no fue incluido en la población mITT. Los resultados informados provienen de la población mITT que incluyó a todos los sujetos asignados al azar que recibieron la intervención en el ojo del estudio (MCO-010 o control): 18 sujetos en los grupos MCO-010 y 9 sujetos en el grupo de control. Para los criterios de valoración primarios y secundarios clave, los sujetos fueron evaluados en múltiples momentos durante dos años para evaluar la BCVA, medida mediante la prueba de agudeza visual de Friburgo.

• Se realizó un modelo lineal de efectos mixtos para medidas repetidas (MMRM) en los criterios de valoración primarios y secundarios clave, donde los datos de agudeza visual de todas las visitas posteriores al inicio se incluyeron en el modelo, con la agudeza visual inicial como covariable.
• Las comparaciones entre los grupos de tratamiento se realizaron utilizando un procedimiento de Hochberg para ajustar las comparaciones múltiples con el control. Utilizando los resultados obtenidos del modelo MMRM, el pag-Los valores de las dos comparaciones de los grupos de MCO-010 versus el control se ordenaron de mayor a menor.
• Los resultados de los criterios de valoración de agudeza visual primarios y secundarios clave que se informan se basan en discusiones regulatorias, como se anunció previamente el 18 de enero de 2024y alinear los criterios de valoración del estudio con los objetivos del estudio previstos originalmente. Se finalizó un plan de análisis estadístico (SAP) revisado y se presentó a los reguladores antes de la finalización de la semana 76 y puntos temporales posteriores del estudio.
• La visión funcional se evaluó evaluando el desempeño del sujeto en el reconocimiento de objetos o navegando en un curso de movilidad bajo una variedad de niveles de luz encontrados en las actividades de la vida diaria.

A continuación se presenta un resumen de los resultados de eficacia de primera línea:

DALLAS, 21 de febrero de 2024 /PRNewswire/— Nanoscopio Therapeutics Inc., una empresa de biotecnología clínica en fase avanzada que desarrolla terapias genéticas para enfermedades hereditarias de la retina y degeneraciones maculares relacionadas con la edad (DMAE), anunció hoy que Sulagna Bhattacharya, director ejecutivo de Nanoscope Therapeutics y otros miembros de su equipo directivo superior participarán en dos próximas conferencias. Los detalles son los siguientes:

CEO de BIO & Conferencia de inversores

Fecha de la sesión: lunes, 26 de febrero de 2024
Tiempo de sesión: 4:45 – 4:58 p. m. hora del este
Ubicación: Nueva York Marriott Marquis
Presentador: Sulagna Bhattacharya, directora ejecutiva

La Sra. Bhattacharya actualmente forma parte de la junta directiva de BIO. En su presentación, brindará una descripción general de la plataforma Opsin multicaracterística de Nanoscope y destacará el enfoque genético independiente de la compañía. El liderazgo en nanoscopios también estará disponible para las reuniones durante la conferencia.

Conferencia privada emergente de biotecnología Evercore ISI 2024

Fecha de la sesión: miércoles, 28 de febrero de 2024
Tiempo de sesión: 1:40 – 2:10 p.m. hora del este
Presentador: Sulagna Bhattacharya, Director ejecutivo

En la charla informal, la Sra. Bhattacharya hablará sobre la plataforma Opsin multicaracterística de Nanoscope, así como sobre datos clínicos recientes de ensayos clínicos para pacientes con retinitis pigmentosa avanzada y enfermedad de Stargardt. El liderazgo en nanoscopios también estará disponible para reuniones 1x1 durante la conferencia.

Acerca de Nanoscope Therapeutics Inc.
Nanoscope Therapeutics está desarrollando terapias optogenéticas que restauran la vista y son independientes de los genes para los millones de pacientes cegados por enfermedades hereditarias de la retina para las que no existe cura. El activo principal de la compañía, MCO-010, informó recientemente los resultados de primera línea de la fase RESTORE. 2b ensayo clínico multicéntrico, aleatorizado, doble enmascarado y controlado de forma simulada en los EE. UU. para la retinitis pigmentosa (NCT04945772). La compañía también completó recientemente el ensayo de fase 2 STARLIGHT de la terapia MCO-010 en pacientes con enfermedad de Stargardt (NCT05417126). MCO-010 ha recibido designaciones de vía rápida de la FDA y designaciones de medicamento huérfano de la FDA tanto para la retinitis pigmentosa como para Stargardt. Los activos preclínicos incluyen la terapia génica MCO-020 administrada con láser no viral para la atrofia geográfica.

Contacto de inversores:
Socios Argot
212-600-1902
PR@nanostherapeutics.com

FUENTE Terapéutica del Nanoscopio

dallas, 14 de febrero de 2024 - Nanoscope Therapeutics, Inc., una empresa de biotecnología en fase clínica que desarrolla terapias genéticas para enfermedades hereditarias de la retina, se complace en anunciar su participación en la 4ª Cumbre anual de comparabilidad de terapias génicas que tendrá lugar del 13 al 15 de febrero de 2024 en Boston. La cumbre de este año se centrará en implementar estudios de comparabilidad efectivos para superar obstáculos estratégicos y técnicos y acelerar la aprobación de nuevas terapias genéticas.

Samarendra Mohanty, PhD, presidenta y directora científica de Nanoscope, presidirá el evento. En su presentación y en una sesión, el Dr. Mohanty ofrecerá información sobre cómo afrontar las modificaciones de procesos y estrategias con visión de futuro en la transición a procesos comercialmente viables, garantizando al mismo tiempo la comparabilidad.

Los detalles de la presentación son los siguientes:
Sesión: Innovaciones en el desarrollo de procesos de terapia génica para ayudar a la comparabilidad
Título: Charla informal: cómo navegar por los cambios en los procesos y garantizar pruebas integrales para minimizar los desafíos en la comparabilidad de las terapias génicas
Fecha: miércoles, 14 de febrero de 2024
Tiempo: 3:30 pm hora del este

Sesión: Profundizar en los desafíos analíticos para superar los problemas de comparabilidad
Título: Superando los desafíos en los envíos de paquetes de CMC
Fecha: jueves, 15 de febrero de 2024
Tiempo: 11:30 am hora del este

Nanoscope sigue comprometido a ampliar los límites de la terapia génica para mejorar los resultados de los pacientes y anticipa con impaciencia debates estimulantes con colegas estimados en esta reunión.

Para más detalles y registrarse, visite https://genetherapy-comparability.com/

Acerca de Nanoscope Therapeutics, Inc.
Nanoscope Therapeutics está desarrollando terapias optogenéticas que restauran la vista y son independientes de los genes para los millones de pacientes cegados por enfermedades hereditarias de la retina para las que no existe cura. El activo principal de la compañía, MCO-010, informó recientemente los resultados principales del ensayo clínico RESTORE Fase 2b, multicéntrico, aleatorizado, de doble enmascaramiento y controlado de forma simulada en los EE. UU. para la retinosis pigmentaria (NCT04945772). La compañía también completó recientemente el ensayo de fase 2 STARLIGHT de la terapia MCO-010 en pacientes con enfermedad de Stargardt (NCT05417126). MCO-010 ha recibido designaciones de vía rápida de la FDA y designaciones de medicamento huérfano de la FDA tanto para la retinitis pigmentosa como para Stargardt. Los activos preclínicos incluyen la terapia génica MCO-020 administrada con láser no viral para la atrofia geográfica.

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DALLAS, 12 de febrero de 2024 - Nanoscope Therapeutics, Inc., una empresa de biotecnología en etapa clínica que desarrolla terapias genéticas para enfermedades degenerativas de la retina, anunció hoy que Amir Singh, Ph.D. se presentará en el 68^th Reunión anual de la sociedad biofísica que tendrá lugar del 10 al 14 de febrero de 2024 en el Centro de Convenciones de Pensilvania en Filadelfia. La reunión proporciona una plataforma para que los investigadores compartan sus últimos descubrimientos e innovaciones en biofísica.

Durante su presentación, el Dr. Singh profundizará en las características biofísicas de la molécula MCO (MCO-010). Revelará el mecanismo de acción único de MCO-010 al tiempo que detallará su bioinformática, estructura molecular y propiedades fotosensibles distintivas. La presentación subraya la importancia de la investigación biofísica y su impacto potencial en el avance de nuestra comprensión de las terapias de restauración de la visión.

Detalles de presentación
Título: Esclarecer la singularidad estructural y funcional de la opsina multicaracterística, una molécula sensible a la luz ambiental altamente diseñada mediante bioingeniería, con capacidad de respuesta espectral de banda ancha y cinética rápida para modular las actividades neuronales.
Fecha: miércoles, 14 de febrero de 2024
Tiempo: 10:30 am hora del este
Ubicación: Sala de exposiciones AB
Presentador: Dr. Amir Kumar Singh

La estructura distintiva de MCO-010 permite funciones como sensibilidad a la luz de banda ancha, alto rango dinámico y cinética de activación rápida, lo que lo hace prometedor para restaurar la visión en personas con enfermedades degenerativas de la retina. Su capacidad para funcionar con iluminación ambiental sin dispositivos de estimulación externos abre nuevas posibilidades para la restauración de la visión. Este novedoso enfoque optogenético es un paso importante hacia los tratamientos para los trastornos neurológicos que implican una actividad anormal de los circuitos neuronales.

Acerca de MCO-010
Las terapias genéticas actuales tienen como objetivo tratar a pacientes con mutaciones genéticas específicas y están aún más limitadas en enfermedades avanzadas con células degeneradas de la retina externa. La monoterapia optogenética MCO activable con luz ambiental se dirige a abundantes neuronas internas de la retina y tiene el potencial de restaurar la visión perdida permanentemente debido a la RP avanzada. MCO-010 (sonpiretigene isteparvovec, suspensión para inyección intravítrea) es la única opsina de banda ancha, rápida y altamente sensible a la luz que se encuentra actualmente en ensayos clínicos. Con orientación a células bipolares mediante el potenciador del promotor mGluR6, el casete de expresión MCO-010 está diseñado para restaurar la visión de alta calidad en entornos del mundo real. El vector patentado AAV2 permite una transducción robusta de MCO-010 en células bipolares tras inyección intravítrea. El estudio de fase 1/2 de MCO-010 en pacientes con RP avanzada demostró una seguridad favorable y una mejora de la agudeza visual dependiente de la dosis. Se observaron mejoras nominalmente significativas en la agudeza visual en los pacientes tratados con MCO-010 en comparación con el control en el ensayo RESTORE de fase 2b. También hubo mejoras funcionales de la visión nominalmente significativas según lo evaluado por la movilidad guiada por visión de múltiples luminancias y la discriminación de formas, junto con un perfil de seguridad favorable.

Acerca de Nanoscope Therapeutics, Inc.
Nanoscope Therapeutics está desarrollando terapias optogenéticas que restauran la vista y son independientes de los genes para los millones de pacientes cegados por enfermedades hereditarias de la retina para las que no existe cura. El activo principal de la compañía, MCO-010, informó recientemente los resultados principales del ensayo clínico RESTORE Fase 2b, multicéntrico, aleatorizado, de doble enmascaramiento y controlado de forma simulada en los EE. UU. para la retinosis pigmentaria (NCT04945772). La compañía también completó recientemente el ensayo de fase 2 STARLIGHT de la terapia MCO-010 en pacientes con enfermedad de Stargardt (NCT05417126). MCO-010 ha recibido designaciones de vía rápida de la FDA y designaciones de medicamento huérfano de la FDA tanto para la retinitis pigmentosa como para Stargardt. Los activos preclínicos incluyen la terapia génica MCO-020 administrada con láser no viral para la atrofia geográfica.

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